TXA127 在非活动性 DMD 心肌病患者中的应用

纳入标准：

1. 16 岁或以上的男性受试者提供知情同意书并可以跟进方案程序。 年满 16 岁但不满 18 岁的受试者需要获得父母或监护人的同意。
2. 通过基因突变分析记录杜氏肌营养不良症的诊断。
3. 有记录的心肌病，通过超声心动图评估，筛查时 EF >35% 和 <55%，缩短分数≤ 28%。
4. 在筛选前，受试者必须全身服用糖皮质激素至少六个月。
5. 服用盐皮质激素受体拮抗剂的受试者在筛选前必须服用该药物至少三个月
6. 无法行走并由训练有素的护理人员照顾

排除标准：

1. 筛查时使用静脉正性肌力药物或血管活性药物治疗
2. 计划入组后 6 个月内计划或可能进行大手术。
3. 患者正在使用左心室辅助装置 (LVAD) 或正在积极获取 LVAD。
4. 根据 2021 年 CKD-EPI 肌酐方程计算，估计肾小球滤过率 (GFR) <50 mL/min (https://www.kidney.org/professionals/kdoqi/gfr_calculator)
5. 筛查和基线之间可重复 (+/- 10%) 的差异，预测 FVC 百分比在 45 到 85 之间（含），每次就诊时使用 3 次中最好的方法
6. 接受无创通气（例如 CPAP 和 BiPAP）的患者
7. 患者患有不稳定的全身过敏反应、结缔组织疾病或自身免疫性疾病，需要积极干预
8. 心脏肿瘤病史或当前心脏肿瘤
9. 已知中度至重度主动脉瓣狭窄/关闭不全或重度二尖瓣狭窄/反流
10. 目前酗酒或吸毒
11. 已知慢性病毒性肝炎病史，除非根据丙型肝炎 RNA 阴性结果认为已治愈
12. 筛查时胆红素水平或 γ-GT 水平高于正常水平证明存在肝功能障碍，PI/Sub-I 认为具有临床意义，和/或血液学异常（血细胞比容 <25%，WBC <3000/μl，血小板 <100,000/μl） ），没有可逆的、可识别的原因。 总胆红素升高 > 参考范围上限的 2 倍，与吉尔伯特综合征一致，如果没有其他肝功能障碍的证据，可以入组
13. 未受控制的糖尿病（HbA1c >9.0%）
14. 无法遵守方案相关程序，包括所需的研究访问
15. 研究者或医学监察员认为使受试者不适合研究的任何情况或其他原因
16. 目前正在接受或在入组后 90 天内（第 1 天）接受另一项临床研究或扩展访问方案的研究性治疗。 这将包括目前正在接受治疗或在入组前 6 个月内尚未完成研究性细胞疗法治疗随访的患者，以及积极接受心血管修复/再生研究性治疗的患者。