難治性/再発性 HLH の治療における GTP レジメン

包含基準:

1. 生後1か月以上の男性および女性のHLH患者
2. HLH の確定診断: pHLH の分子診断を満たすか、HLH の家族歴がある、または HLH-2004 の 8 つの診断基準のうち少なくとも 5 つを満たす。

3. 研究者らは、難治性/再発性 HLH 疾患の存在を評価しました。 患者は、研究者によって評価された以下の基準のいずれかを満たしている必要があります。

   • これまでの従来のHLH治療では効果がありませんでした。
   • 患者は従来のHLH治療の有効性に満足できなかったり、症状が悪化したりしました。
   • HLHの再活性化が起こります。 再活性化は、2 つ以上の HLH 臨床基準および検査基準の悪化 (初期寛解後) と定義されます。
4. 研究者らによると、予想生存期間は2週間以上だったという。
5. インフォームド・コンセントには、患者またはその法的保護者 (18 歳未満の患者)、または患者の法的に権限を与えられた代理人が署名します。
6. 妊娠しやすい女性は、研究の開始から最後の治療終了後6か月まで、非常に効果的な避妊法を喜んで使用します。

除外基準:

1. 活動性マイコバクテリア、ヒストプラズマ・カプスラトゥス、サルモネラ菌、またはリーシュマニア感染症が存在します。
2. 制御不能な活動性の胃腸出血がある。
3. 研究者は、患者に治療に適さない重篤な併存疾患やその他の症状があると考えています。
4. -過敏症の病歴、またはポリソルベートなどの研究プロトコールに含まれる薬物の成分に対する過敏症の病歴。
5. スクリーニング前の12週間以内にBCGワクチンを受けていた。
6. スクリーニング前の4週間以内に生ワクチンまたは弱毒ワクチン（BCGを除く）を受けている。
7. 妊娠中の患者。
8. この研究に登録する前の 4 週間以内に、別の同時臨床介入研究が登録されました。
9. 患者が研究を完了できない、または研究手順や要件に従うことができない原因となる可能性があると研究者が考える条件または状況がある。