Regime GTP no tratamento de HLH refratário/recorrente

Critério de inclusão:

1. Pacientes do sexo masculino e feminino com ≥1 mês de idade com LHH
2. Diagnóstico definitivo de LHH: atende ao diagnóstico molecular de LHH ou tem histórico familiar de LHH, ou atende a pelo menos 5 dos 8 critérios diagnósticos de LHH-2004.

3. Os investigadores avaliaram a presença de doença HLH refratária/recorrente. Os pacientes devem atender a um dos seguintes critérios avaliados pelo investigador:

   • O tratamento convencional anterior para HLH não respondeu.
   • Os pacientes não ficaram satisfeitos com a eficácia do tratamento convencional da LHH ou a sua condição piorou.
   • Ocorre a reativação do HLH. A reativação é definida como: piora de dois ou mais critérios clínicos e laboratoriais de LHH (após remissão inicial).
4. Segundo os pesquisadores, a sobrevivência esperada era de mais de 2 semanas.
5. O consentimento informado é assinado pelo paciente ou seu responsável legal (pacientes menores de 18 anos), ou pelo representante legalmente autorizado do paciente.
6. Mulheres férteis estão dispostas a usar um método contraceptivo altamente eficaz desde o início do estudo até 6 meses após o final do último ciclo de tratamento.

Critério de exclusão:

1. Há infecção ativa por micobactéria, histoplasma capsulatus, Salmonella ou leishmania.
2. Há sangramento gastrointestinal ativo não controlado.
3. O investigador acredita que existem comorbidades graves ou quaisquer outras condições que tornem o paciente inadequado para tratamento.
4. História de hipersensibilidade ou hipersensibilidade a qualquer componente do medicamento no protocolo do estudo, como polissorbato.
5. Recebeu a vacina BCG nas 12 semanas anteriores à triagem.
6. Receberam vacina viva ou atenuada (exceto BCG) nas 4 semanas anteriores à triagem.
7. Pacientes grávidas.
8. Nas 4 semanas anteriores à inscrição neste estudo, foi inscrito outro estudo de intervenção clínica concomitante.
9. Existe qualquer condição ou circunstância que o investigador acredita que possa fazer com que o paciente seja incapaz de concluir o estudo ou de cumprir os procedimentos ou requisitos do estudo.