GTP-regime voor de behandeling van refractaire/recidiverende HLH

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke en vrouwelijke patiënten ≥1 maand oud met HLH
2. Definitieve diagnose van HLH: voldoet aan de moleculaire diagnose van pHLH of heeft een familiegeschiedenis van HLH, of voldoet aan ten minste 5 van de 8 diagnostische criteria van HLH-2004.

3. De onderzoekers beoordeelden de aanwezigheid van refractaire/terugkerende HLH-ziekte. Patiënten moeten voldoen aan een van de volgende criteria, beoordeeld door de onderzoeker:

   • Eerdere conventionele HLH-behandeling reageerde niet.
   • De patiënten waren niet tevreden met de werkzaamheid van de conventionele HLH-behandeling of hun toestand verslechterde.
   • HLH-reactivering vindt plaats. Reactivatie wordt gedefinieerd als: verslechtering van twee of meer klinische en laboratoriumcriteria voor HLH (na initiële remissie).
4. Volgens de onderzoekers bedroeg de verwachte overleving ruim 2 weken.
5. De geïnformeerde toestemming wordt ondertekend door de patiënt of zijn wettelijke voogd (patiënten jonger dan 18 jaar), of door de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van de patiënt.
6. Vrouwen die vruchtbaar zijn, zijn bereid een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken vanaf het begin van het onderzoek tot 6 maanden na het einde van de laatste behandelingskuur.

Uitsluitingscriteria:

1. Er is sprake van een actieve mycobacterium-, histoplasma capsulatus-, Salmonella- of leishmania-infectie.
2. Er is ongecontroleerde actieve gastro-intestinale bloeding.
3. De onderzoeker is van mening dat er sprake is van ernstige comorbiditeiten of andere aandoeningen die de patiënt ongeschikt maken voor behandeling.
4. Een voorgeschiedenis van overgevoeligheid of overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van het geneesmiddel in het onderzoeksprotocol, zoals polysorbaat.
5. Het BCG-vaccin binnen 12 weken voorafgaand aan de screening had gekregen.
6. Binnen 4 weken voorafgaand aan de screening een levend of verzwakt vaccin (behalve BCG) hebben gekregen.
7. Zwangerschapspatiënten.
8. Binnen vier weken voorafgaand aan deelname aan dit onderzoek werd een ander gelijktijdig klinisch interventieonderzoek geïncludeerd.
9. Er is sprake van een omstandigheid of omstandigheid waarvan de onderzoeker meent dat deze ertoe kan leiden dat de patiënt het onderzoek niet kan voltooien of niet kan voldoen aan de onderzoeksprocedures of -vereisten.