Režim GTP v léčbě refrakterní/rekurentní HLH

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti mužského a ženského pohlaví ve věku ≥ 1 měsíce s HLH
2. Definitivní diagnóza HLH: splňuje molekulární diagnózu pHLH nebo má HLH v rodinné anamnéze nebo splňuje alespoň 5 z 8 diagnostických kritérií HLH-2004.

3. Vyšetřovatelé hodnotili přítomnost refrakterního/rekurentního onemocnění HLH. Pacienti musí splňovat jedno z následujících kritérií hodnocených zkoušejícím:

   • Předchozí konvenční léčba HLH nereagovala.
   • Pacienti nebyli spokojeni s účinností konvenční léčby HLH nebo se jejich stav zhoršil.
   • Dochází k reaktivaci HLH. Reaktivace je definována jako: zhoršení dvou nebo více klinických a laboratorních kritérií HLH (po počáteční remisi).
4. Podle vědců bylo očekávané přežití více než 2 týdny.
5. Informovaný souhlas podepisuje pacient nebo jeho zákonný zástupce (pacienti do 18 let), případně zákonný zástupce pacienta.
6. Ženy, které jsou fertilní, jsou ochotny používat vysoce účinnou metodu antikoncepce od začátku studie až do 6 měsíců po ukončení posledního cyklu léčby.

Kritéria vyloučení:

1. Existuje aktivní mykobakterie, histoplasma capsulatus, salmonela nebo infekce leishmania.
2. Dochází k nekontrolovanému aktivnímu gastrointestinálnímu krvácení.
3. Zkoušející se domnívá, že existují nějaké závažné komorbidity nebo jiné stavy, které činí pacienta nevhodným pro léčbu.
4. Anamnéza přecitlivělosti nebo přecitlivělosti na kteroukoli složku léčiva v protokolu studie, jako je polysorbát.
5. Dostal BCG vakcínu během 12 týdnů před screeningem.
6. Obdrželi živou nebo oslabenou vakcínu (kromě BCG) během 4 týdnů před screeningem.
7. Těhotné pacientky.
8. Během 4 týdnů před zařazením do této studie byla zařazena další souběžná klinická intervenční studie.
9. Existuje jakákoli podmínka nebo okolnost, o které se zkoušející domnívá, že může způsobit, že pacient nebude schopen dokončit studii nebo splnit studijní postupy nebo požadavky.