GTP-regimen vid behandling av refraktär/återkommande HLH

Inklusionskriterier:

1. Manliga och kvinnliga patienter ≥1 månad gamla med HLH
2. Definitiv diagnos av HLH: uppfyller den molekylära diagnosen pHH eller har en familjehistoria av HLH, eller uppfyller minst 5 av de 8 diagnostiska kriterierna i HLH-2004.

3. Utredarna bedömde förekomsten av refraktär/återkommande HLH-sjukdom. Patienter måste uppfylla ett av följande kriterier som utvärderas av utredaren:

   • Tidigare konventionell HLH-behandling svarade inte.
   • Patienterna var inte nöjda med effekten av konventionell HLH-behandling eller deras tillstånd förvärrades.
   • HLH-reaktivering inträffar. Reaktivering definieras som: försämring av två eller flera HLH kliniska och laboratoriekriterier (efter initial remission).
4. Enligt forskarna var den förväntade överlevnaden mer än 2 veckor.
5. Det informerade samtycket undertecknas av patienten eller dennes vårdnadshavare (patienter under 18 år), eller av patientens lagligt behöriga ombud.
6. Kvinnor som är fertila är villiga att använda en mycket effektiv preventivmetod från början av studien till 6 månader efter slutet av den sista behandlingskuren.

Exklusions kriterier:

1. Det finns aktiv mycobacterium, histoplasma capsulatus, Salmonella eller leishmaniainfektion.
2. Det finns okontrollerad aktiv gastrointestinal blödning.
3. Utredaren menar att det finns några allvarliga komorbiditeter eller andra tillstånd som gör patienten olämplig för behandling.
4. En historia av överkänslighet eller överkänslighet mot någon komponent i läkemedlet i studieprotokollet, såsom polysorbat.
5. Hade fått BCG-vaccinet inom 12 veckor före screening.
6. Har fått levande eller försvagat vaccin (förutom BCG) inom 4 veckor före screening.
7. Graviditetspatienter.
8. Inom 4 veckor före inskrivningen i denna studie inkluderades ytterligare en samtidig klinisk interventionsstudie.
9. Det finns något tillstånd eller någon omständighet som utredaren tror kan göra att patienten inte kan slutföra studien eller att följa studiens procedurer eller krav.