GTP-regime i behandling av refraktær/recurrent HLH

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige og kvinnelige pasienter ≥1 måned med HLH
2. Definitiv diagnose av HLH: oppfyller den molekylære diagnosen pHH eller har en familiehistorie med HLH, eller oppfyller minst 5 av de 8 diagnostiske kriteriene i HLH-2004.

3. Etterforskerne vurderte tilstedeværelsen av refraktær/residiverende HLH-sykdom. Pasienter må oppfylle ett av følgende kriterier vurdert av etterforskeren:

   • Tidligere konvensjonell HLH-behandling responderte ikke.
   • Pasientene var ikke fornøyd med effekten av konvensjonell HLH-behandling eller tilstanden deres ble forverret.
   • HLH-reaktivering skjer. Reaktivering er definert som: forverring av to eller flere HLH kliniske og laboratoriekriterier (etter initial remisjon).
4. Ifølge forskerne var forventet overlevelse mer enn 2 uker.
5. Det informerte samtykket undertegnes av pasienten eller dennes juridiske verge (pasienter under 18 år), eller av pasientens juridiske representant.
6. Kvinner som er fertile er villige til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode fra studiestart til 6 måneder etter avsluttet siste behandlingskur.

Ekskluderingskriterier:

1. Det er aktiv mycobacterium, histoplasma capsulatus, Salmonella eller leishmania-infeksjon.
2. Det er ukontrollert aktiv gastrointestinal blødning.
3. Etterforskeren mener det er alvorlige komorbiditeter eller andre forhold som gjør pasienten uegnet for behandling.
4. En historie med overfølsomhet eller overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent av legemidlet i studieprotokollen, for eksempel polysorbat.
5. Hadde fått BCG-vaksinen innen 12 uker før screening.
6. Har mottatt levende eller svekket vaksine (unntatt BCG) innen 4 uker før screening.
7. Graviditetspasienter.
8. Innen 4 uker før registrering i denne studien ble en annen samtidig klinisk intervensjonsstudie registrert.
9. Det er noen tilstand eller omstendighet som etterforskeren mener kan føre til at pasienten ikke kan fullføre studien eller overholde studieprosedyrer eller krav.