Regime GTP nel trattamento dell'HLH refrattario/ricorrente

Criterio di inclusione:

1. Pazienti maschi e femmine di età ≥ 1 mese affetti da HLH
2. Diagnosi definitiva di HLH: soddisfa la diagnosi molecolare di pHLH o ha una storia familiare di HLH o soddisfa almeno 5 degli 8 criteri diagnostici di HLH-2004.

3. I ricercatori hanno valutato la presenza di malattia HLH refrattaria/ricorrente. I pazienti devono soddisfare uno dei seguenti criteri valutati dallo sperimentatore:

   • Il precedente trattamento convenzionale per l’HLH non ha risposto.
   • I pazienti non erano soddisfatti dell’efficacia del trattamento convenzionale per l’HLH o le loro condizioni erano peggiorate.
   • Si verifica la riattivazione dell'HLH. La riattivazione è definita come: peggioramento di due o più criteri clinici e di laboratorio dell'HLH (dopo la remissione iniziale).
4. Secondo i ricercatori, la sopravvivenza prevista era di oltre 2 settimane.
5. Il consenso informato è firmato dal paziente o dal suo tutore legale (pazienti sotto i 18 anni), o dal rappresentante legalmente autorizzato del paziente.
6. Le donne fertili sono disposte a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace dall'inizio dello studio fino a 6 mesi dopo la fine dell'ultimo ciclo di trattamento.

Criteri di esclusione:

1. È presente un'infezione attiva da micobatterio, histoplasma capsulatus, Salmonella o leishmania.
2. È presente sanguinamento gastrointestinale attivo incontrollato.
3. Lo sperimentatore ritiene che esistano gravi comorbilità o altre condizioni che rendono il paziente inadatto al trattamento.
4. Una storia di ipersensibilità o ipersensibilità a qualsiasi componente del farmaco nel protocollo di studio, come il polisorbato.
5. Aveva ricevuto il vaccino BCG entro 12 settimane prima dello screening.
6. Hanno ricevuto un vaccino vivo o attenuato (eccetto BCG) nelle 4 settimane precedenti lo screening.
7. Pazienti in gravidanza.
8. Entro 4 settimane prima dell’arruolamento in questo studio, è stato arruolato un altro studio di intervento clinico concomitante.
9. Esiste qualsiasi condizione o circostanza che lo sperimentatore ritiene possa impedire al paziente di completare lo studio o di conformarsi alle procedure o ai requisiti dello studio.