GTP-regimen i behandlingen af ​​refraktær/tilbagevendende HLH

Inklusionskriterier:

1. Mandlige og kvindelige patienter ≥1 måned med HLH
2. Definitiv diagnose af HLH: opfylder den molekylære diagnose pHH eller har en familiehistorie med HLH, eller opfylder mindst 5 af de 8 diagnostiske kriterier i HLH-2004.

3. Forskerne vurderede tilstedeværelsen af ​​refraktær/tilbagevendende HLH-sygdom. Patienter skal opfylde et af følgende kriterier vurderet af investigator:

   • Tidligere konventionel HLH-behandling reagerede ikke.
   • Patienterne var ikke tilfredse med effektiviteten af ​​konventionel HLH-behandling, eller deres tilstand blev forværret.
   • HLH-reaktivering forekommer. Reaktivering er defineret som: forværring af to eller flere HLH kliniske og laboratoriekriterier (efter initial remission).
4. Ifølge forskerne var den forventede overlevelse mere end 2 uger.
5. Det informerede samtykke underskrives af patienten eller dennes værge (patienter under 18 år), eller af patientens juridisk bemyndigede repræsentant.
6. Kvinder, der er fertile, er villige til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode fra studiets start til 6 måneder efter afslutningen af ​​det sidste behandlingsforløb.

Ekskluderingskriterier:

1. Der er aktiv mycobacterium, histoplasma capsulatus, Salmonella eller leishmania infektion.
2. Der er ukontrolleret aktiv gastrointestinal blødning.
3. Efterforskeren mener, at der er alvorlige følgesygdomme eller andre forhold, der gør patienten uegnet til behandling.
4. En historie med overfølsomhed eller overfølsomhed over for enhver komponent af lægemidlet i undersøgelsesprotokollen, såsom polysorbat.
5. Havde modtaget BCG-vaccinen inden for 12 uger før screening.
6. Har modtaget levende eller svækket vaccine (undtagen BCG) inden for 4 uger før screening.
7. Graviditetspatienter.
8. Inden for 4 uger før optagelsen i denne undersøgelse blev en anden samtidig klinisk interventionsundersøgelse inkluderet.
9. Der er en hvilken som helst betingelse eller omstændighed, som investigator mener kan forårsage, at patienten ikke er i stand til at fuldføre undersøgelsen eller overholde undersøgelsesprocedurer eller -krav.