Schemat GTP w leczeniu opornego na leczenie/nawracającego HLH

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥1 miesiąca z HLH
2. Ostateczna diagnoza HLH: spełnia kryteria diagnozy molekularnej pHLH lub ma historię HLH w rodzinie lub spełnia co najmniej 5 z 8 kryteriów diagnostycznych HLH-2004.

3. Badacze oceniali obecność opornej na leczenie/nawracającej choroby HLH. Pacjenci muszą spełniać jedno z następujących kryteriów ocenianych przez badacza:

   • Poprzednie konwencjonalne leczenie HLH nie spowodowało odpowiedzi.
   • Pacjenci nie byli zadowoleni ze skuteczności konwencjonalnego leczenia HLH lub ich stan się pogorszył.
   • Następuje reaktywacja HLH. Reaktywację definiuje się jako: pogorszenie dwóch lub więcej kryteriów klinicznych i laboratoryjnych HLH (po początkowej remisji).
4. Według naukowców oczekiwane przeżycie wynosiło ponad 2 tygodnie.
5. Świadomą zgodę podpisuje pacjent lub jego opiekun prawny (pacjenci poniżej 18 roku życia) lub upoważniony prawnie przedstawiciel pacjenta.
6. Kobiety płodne są skłonne stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji od początku badania do 6 miesięcy po zakończeniu ostatniego cyklu leczenia.

Kryteria wyłączenia:

1. Występuje aktywna infekcja prątkami, histoplazmą capsulatus, Salmonellą lub leiszmanią.
2. Występuje niekontrolowane aktywne krwawienie z przewodu pokarmowego.
3. Badacz uważa, że ​​istnieją poważne choroby współistniejące lub inne schorzenia, które czynią pacjenta niekwalifikującym się do leczenia.
4. Historia nadwrażliwości lub nadwrażliwości na którykolwiek składnik leku objęty protokołem badania, taki jak polisorbat.
5. Otrzymali szczepionkę BCG w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym.
6. Otrzymali żywą lub atenuowaną szczepionkę (z wyjątkiem BCG) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
7. Pacjenci w ciąży.
8. W ciągu 4 tygodni przed włączeniem do tego badania włączono inne równoległe badanie dotyczące interwencji klinicznej.
9. Istnieje jakikolwiek warunek lub okoliczność, która zdaniem badacza może spowodować, że pacjent nie będzie w stanie ukończyć badania lub spełnić procedur lub wymagań badania.