GTP-Regime bei der Behandlung von refraktärem/rezidivierendem HLH

Einschlusskriterien:

1. Männliche und weibliche Patienten im Alter von ≥ 1 Monat mit HLH
2. Definitive Diagnose von HLH: erfüllt die molekulare Diagnose von pHLH oder hat eine familiäre Vorgeschichte von HLH oder erfüllt mindestens 5 der 8 Diagnosekriterien von HLH-2004.

3. Die Forscher beurteilten das Vorliegen einer refraktären/rezidivierenden HLH-Erkrankung. Die Patienten müssen eines der folgenden vom Prüfer beurteilten Kriterien erfüllen:

   • Vorherige konventionelle HLH-Behandlungen reagierten nicht.
   • Die Patienten waren mit der Wirksamkeit der herkömmlichen HLH-Behandlung nicht zufrieden oder ihr Zustand verschlechterte sich.
   • Es kommt zu einer HLH-Reaktivierung. Reaktivierung ist definiert als: Verschlechterung von zwei oder mehr klinischen und Labor-HLH-Kriterien (nach anfänglicher Remission).
4. Den Forschern zufolge lag die erwartete Überlebenszeit bei mehr als zwei Wochen.
5. Die Einverständniserklärung wird vom Patienten oder seinem Erziehungsberechtigten (Patienten unter 18 Jahren) oder vom gesetzlich bevollmächtigten Vertreter des Patienten unterzeichnet.
6. Frauen, die fruchtbar sind, sind bereit, vom Beginn der Studie bis 6 Monate nach Ende der letzten Behandlung eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

1. Es liegt eine aktive Infektion mit Mykobakterien, Histoplasma capsulatus, Salmonellen oder Leishmanien vor.
2. Es kommt zu unkontrollierten aktiven Magen-Darm-Blutungen.
3. Der Prüfer geht davon aus, dass schwerwiegende Komorbiditäten oder andere Erkrankungen vorliegen, die den Patienten für eine Behandlung ungeeignet machen.
4. Eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil des Arzneimittels im Studienprotokoll, wie z. B. Polysorbat.
5. Hatte den BCG-Impfstoff innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening erhalten.
6. Sie haben innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening einen Lebendimpfstoff oder einen abgeschwächten Impfstoff (außer BCG) erhalten.
7. Schwangerschaftspatientinnen.
8. Innerhalb von 4 Wochen vor der Aufnahme in diese Studie wurde eine weitere gleichzeitige klinische Interventionsstudie aufgenommen.
9. Es liegt eine Bedingung oder ein Umstand vor, von dem der Prüfer glaubt, dass er dazu führen könnte, dass der Patient die Studie nicht abschließen oder die Studienverfahren oder -anforderungen nicht einhalten kann.