Режим GTP при лечении рефрактерного/рецидивирующего ГЛГ

Критерии включения:

1. Пациенты мужского и женского пола в возрасте ≥1 месяца с ГЛГ
2. Окончательный диагноз ГЛГ: соответствует молекулярному диагнозу рГЛГ или имеется семейный анамнез ГЛГ, или соответствует как минимум 5 из 8 диагностических критериев ГЛГ-2004.

3. Исследователи оценили наличие рефрактерного/рецидивирующего заболевания ГЛГ. Пациенты должны соответствовать одному из следующих критериев, оцениваемых исследователем:

   • Предыдущее традиционное лечение HLH не дало эффекта.
   • Пациенты не были удовлетворены эффективностью традиционного лечения ГЛГ или их состояние ухудшалось.
   • Происходит реактивация HLH. Реактивация определяется как ухудшение двух или более клинических и лабораторных критериев ГЛГ (после начальной ремиссии).
4. По словам исследователей, ожидаемая выживаемость составила более 2 недель.
5. Информированное согласие подписывается пациентом или его законным опекуном (пациенты до 18 лет) или законным представителем пациента.
6. Фертильные женщины готовы использовать высокоэффективный метод контрацепции с начала исследования до 6 месяцев после окончания последнего курса лечения.

Критерий исключения:

1. Активна микобактериальная, Histoplasma capsulatus, сальмонеллезная или лейшманиозная инфекция.
2. Возникает неконтролируемое активное желудочно-кишечное кровотечение.
3. Исследователь полагает, что имеются серьезные сопутствующие заболевания или иные состояния, делающие больного непригодным для лечения.
4. Гиперчувствительность или повышенная чувствительность в анамнезе к любому компоненту препарата в протоколе исследования, например, к полисорбату.
5. Получил вакцину БЦЖ в течение 12 недель до скрининга.
6. Получили живую или аттенуированную вакцину (кроме БЦЖ) в течение 4 недель до скрининга.
7. Беременные пациенты.
8. В течение 4 недель до включения в это исследование было включено еще одно параллельное клиническое интервенционное исследование.
9. Существует какое-либо условие или обстоятельство, которое, по мнению исследователя, может привести к тому, что пациент не сможет завершить исследование или соблюдать процедуры или требования исследования.