Régimen de GTP en el tratamiento de HLH refractario/recidivante

Criterios de inclusión:

1. Pacientes masculinos y femeninos ≥1 mes de edad con HLH
2. Diagnóstico definitivo de HLH: cumple con el diagnóstico molecular de pHLH o tiene antecedentes familiares de HLH, o cumple al menos con 5 de los 8 criterios diagnósticos de HLH-2004.

3. Los investigadores evaluaron la presencia de enfermedad HLH refractaria/recurrente. Los pacientes deben cumplir uno de los siguientes criterios evaluados por el investigador:

   • El tratamiento previo convencional de HLH no respondió.
   • Los pacientes no estaban satisfechos con la eficacia del tratamiento convencional de HLH o su condición empeoró.
   • Se produce la reactivación de HLH. La reactivación se define como: empeoramiento de dos o más criterios clínicos y de laboratorio de HLH (después de la remisión inicial).
4. Según los investigadores, la supervivencia esperada era de más de 2 semanas.
5. El consentimiento informado es firmado por el paciente o su tutor legal (pacientes menores de 18 años), o por el representante legal autorizado del paciente.
6. Las mujeres fértiles están dispuestas a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz desde el inicio del estudio hasta 6 meses después del final del último ciclo de tratamiento.

Criterio de exclusión:

1. Hay infección activa por micobacterias, histoplasma capsulatus, Salmonella o leishmania.
2. Hay hemorragia gastrointestinal activa incontrolada.
3. El investigador cree que existen comorbilidades graves o cualquier otra condición que haga que el paciente no sea apto para el tratamiento.
4. Antecedentes de hipersensibilidad o hipersensibilidad a cualquier componente del fármaco en el protocolo del estudio, como el polisorbato.
5. Haber recibido la vacuna BCG dentro de las 12 semanas anteriores a la selección.
6. Haber recibido vacuna viva o atenuada (excepto BCG) dentro de las 4 semanas anteriores a la selección.
7. Pacientes embarazadas.
8. Dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción en este estudio, se inscribió otro estudio de intervención clínica concurrente.
9. Existe cualquier condición o circunstancia que el investigador cree que puede causar que el paciente no pueda completar el estudio o cumplir con los procedimientos o requisitos del estudio.