発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の成人患者におけるMY008211Aの研究
2025年7月27日 更新者：Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd
発作性夜間ヘモグロビン尿症および活動性溶血の成人患者を対象としたMY008211A錠剤の有効性と安全性を評価する多施設共同無作為化非盲検第2相試験。
この研究の主な目的は、中国において活動性溶血の兆候を示す成人 PNH 患者における MY008211A の有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究の目的は、MY008211A が抗 C5 抗体を含む補体阻害剤治療を受けていない PNH 患者の治療に有効かつ安全であるかどうかを判断することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
34
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国
- Institute of Hematology & Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 中国の希少疾患の診断と治療ガイドライン（2019年版）のPNH診断基準に従って、18歳以上、BMI≧18kg/m2、臨床検査でPNHと診断されている男性および女性の参加者。クローンサイズ ≥ 10% のフローサイトメトリー。
- 平均ヘモグロビンレベル <100 g/L。
- LDH > 1.5 x 正常値の上限 (ULN)
- 研究治療を開始する前に、髄膜炎菌感染症に対するワクチン接種が必要です。 以前にワクチン接種を受けていない場合は、肺炎球菌およびインフルエンザ菌感染症に対するワクチン接種を受ける必要があります。
除外基準:
- 網赤血球数が 100x10^9/L 未満の患者。血小板 <30x10^9/L;好中球<0.5x10^9/L。
- MY008211A錠剤の初回投与前に補体阻害剤を使用していた、または以前の補体阻害剤の使用を5半減期または120日のいずれか長い方未満で中止した。
- カプセル化された微生物によって引き起こされる再発性侵襲性感染症の病歴。 髄膜炎菌または肺炎球菌。
- 既知またはその疑いのある遺伝性補体欠損症
- 過去に骨髄移植または造血幹細胞移植を受けたことがある。
- 前回の脾臓摘出術。
- -スクリーニング前5年以内の悪性腫瘍の病歴。ただし、皮膚の局所基底細胞癌および子宮頸部の上皮内癌が治癒した場合を除く。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Arm1：MY008211A低用量
参加者は低用量のMY008211Aを1日2回経口投与されます。
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最初の 10 人の参加者には低用量の MY008211A 錠剤が投与され、次の 30 人の参加者は 1:2 の比率で低用量または高用量の治療群にランダムに割り当てられます。
他の名前：
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実験的：Arm2：MY008211A高用量
参加者は高用量のMY008211Aを1日2回経口投与されます。
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最初の 10 人の参加者には低用量の MY008211A 錠剤が投与され、次の 30 人の参加者は 1:2 の比率で低用量または高用量の治療群にランダムに割り当てられます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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赤血球輸血がない状態でヘモグロビンレベルが20 g/L以上の持続的に増加した参加者の割合。
時間枠：84日まで
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赤血球輸血がない場合に、ヘモグロビン値がベースラインから20 g/L以上の持続的な増加を達成した参加者の割合を評価
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84日まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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赤血球輸血の非存在下で持続的なヘモグロビン レベル ≥ 120 g/L を達成した参加者の割合。
時間枠：84日まで
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赤血球輸血なしで持続的なヘモグロビンレベル≧120 g/Lを達成した参加者の割合
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84日まで
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ヘモグロビン濃度のベースラインからの変化。
時間枠：84日まで
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赤血球輸血がない場合のヘモグロビン濃度（g/L）のベースラインからの変化
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84日まで
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血清LDHレベルのベースラインからの変化。
時間枠：84日まで
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血清LDHレベル（U/L）のベースラインからの変化
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84日まで
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網赤血球数のベースラインからの変化。
時間枠：84日まで
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網赤血球数のベースラインからの変化 (×10^9/L)
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84日まで
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輸血量のベースラインからの変化。
時間枠：84日まで
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1週間あたりに輸血される赤血球の平均数
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84日まで
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PNH赤血球クローンのレベルの変化。
時間枠：84日まで
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PNH赤血球クローンのレベルのベースラインからの変化。
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84日まで
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1日目から84日目までの間に発生したAEの発生。
時間枠：84日まで
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有害事象 (AE)
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84日まで
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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補体副経路活性のベースラインからの変化。
時間枠：84日まで
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WIESLAB® キットによって測定された代替補体経路活性。
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84日まで
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Bb フラグメントの血漿レベルのベースラインからの変化。
時間枠：84日まで
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補体の因子 B によって切断される Bb フラグメント。
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84日まで
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MY008211A 錠剤の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：84日まで
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PKパラメータ
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84日まで
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MY008211A の濃度対時間曲線 (AUC) の下の面積
時間枠：84日まで
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PKパラメータ
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84日まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Fengkui Zhang, Ph.D、Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年7月6日
一次修了 (実際)
2024年4月30日
研究の完了 (実際)
2024年11月28日
試験登録日
最初に提出
2023年9月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年9月17日
最初の投稿 (実際)
2023年9月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月27日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MY008211A-PNH-2-01
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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