Een onderzoek naar MY008211A bij volwassen patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

Inclusiecriteria:

• Mannelijke en vrouwelijke deelnemers ≥ 18 jaar, BMI ≥ 18 kg/m2, met een diagnose van PNH bevestigd door laboratoriumtests, volgens de diagnostische criteria voor PNH in de Chinese richtlijnen voor de diagnose en behandeling van zeldzame ziekten (editie 2019), en flowcytometrie met kloongrootte ≥ 10%.
• Gemiddeld hemoglobinegehalte <100 g/l.
• LDH > 1,5 x bovengrens van normaal (ULN)
• Vaccinatie tegen infectie met Neisseria meningitidis is vereist vóór aanvang van de onderzoeksbehandeling. Indien niet eerder ontvangen, moet vaccinatie tegen Streptococcus pneumoniae- en Haemophilus influenzae-infecties worden gegeven.

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten met reticulocyten <100x10^9/l; bloedplaatjes <30x10^9/l; neutrofielen <0,5x10^9/l.
• We gebruikten een complementremmer vóór de eerste toediening van MY008211A-tabletten of waren gestopt met een eerdere complementremmer voor minder dan vijf halfwaardetijden of 120 dagen, afhankelijk van wat het langst was.
• Geschiedenis van terugkerende invasieve infecties veroorzaakt door ingekapselde organismen, b.v. meningokokken of pneumokokken.
• Bekende of vermoedelijke erfelijke complementdeficiëntie
• Eerdere beenmerg- of hematopoëtische stamceltransplantatie.
• Vorige splenectomie.
• Een voorgeschiedenis van maligniteit binnen 5 jaar vóór screening, met uitzondering van genezen lokaal basaalcelcarcinoom van de huid en carcinoma in situ van de baarmoederhals.