Badanie MY008211A u dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)
27 lipca 2025 zaktualizowane przez: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd
Wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie fazy 2 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa tabletek MY008211A u dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią i aktywną hemolizą.
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności preparatu MY008211A u dorosłych pacjentów z PNH, wykazujących oznaki aktywnej hemolizy, w Chinach.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Celem tego badania jest określenie, czy MY008211A jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu pacjentów z PNH, którzy nie stosowali wcześniej terapii inhibitorami dopełniacza, w tym przeciwciałami anty-C5.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
34
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Chiny
- Institute of Hematology & Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 18 lat, BMI ≥18 kg/m2, z rozpoznaniem PNH potwierdzonym badaniami laboratoryjnymi, zgodnie z kryteriami diagnostycznymi PNH zawartymi w Chińskich Wytycznych dotyczących diagnostyki i leczenia chorób rzadkich (wydanie 2019), i cytometria przepływowa z wielkością klonu ≥ 10%.
- Średni poziom hemoglobiny <100 g/l.
- LDH > 1,5 x górna granica normy (GGN)
- Przed rozpoczęciem leczenia objętego badaniem wymagane jest szczepienie przeciwko zakażeniu Neisseria meningitidis. Jeśli nie otrzymano wcześniej szczepionki, należy zastosować szczepionkę przeciwko zakażeniom Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z retikulocytami <100x10^9/L; płytki krwi <30x10^9/L; neutrofile <0,5x10^9/l.
- Czy stosowali inhibitor dopełniacza przed pierwszym podaniem tabletek MY008211A lub zaprzestali stosowania poprzedniego inhibitora dopełniacza na okres krótszy niż pięć okresów półtrwania lub 120 dni, w zależności od tego, który z nich był najdłuższy.
- Historia nawracających infekcji inwazyjnych wywołanych przez organizmy otoczkowane, np.: meningokoki lub pneumokoki.
- Znany lub podejrzewany dziedziczny niedobór dopełniacza
- Wcześniejszy przeszczep szpiku kostnego lub krwiotwórczych komórek macierzystych.
- Poprzednia splenektomia.
- Historia nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem wyleczonego miejscowego raka podstawnokomórkowego skóry i raka in situ szyjki macicy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię 1: niska dawka MY008211A
Uczestnicy otrzymają doustnie niską dawkę MY008211A dwa razy na dobę
|
Pierwszych 10 uczestników otrzyma tabletki MY008211A o niskiej dawce, a kolejnych 30 uczestników zostanie losowo przydzielonych do ramion leczenia niską lub dużą dawką w stosunku 1:2.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Ramię 2: wysoka dawka MY008211A
Uczestnicy otrzymają wysoką dawkę MY008211A doustnie dwa razy na dobę
|
Pierwszych 10 uczestników otrzyma tabletki MY008211A o niskiej dawce, a kolejnych 30 uczestników zostanie losowo przydzielonych do ramion leczenia niską lub dużą dawką w stosunku 1:2.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli trwały wzrost poziomu hemoglobiny ≥ 20 g/l przy braku transfuzji czerwonych krwinek.
Ramy czasowe: do 84 dni
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli trwały wzrost w stosunku do wartości wyjściowych ocenianego poziomu hemoglobiny ≥ 20 g/l, przy braku transfuzji czerwonych krwinek
|
do 84 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli utrzymujący się poziom hemoglobiny ≥ 120 g/l w przypadku braku transfuzji czerwonych krwinek.
Ramy czasowe: do 84 dni
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli utrzymujący się poziom hemoglobiny ≥ 120 g/l przy braku transfuzji czerwonych krwinek
|
do 84 dni
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia hemoglobiny.
Ramy czasowe: do 84 dni
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia hemoglobiny (g/l) w przypadku braku transfuzji czerwonych krwinek
|
do 84 dni
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach LDH w surowicy.
Ramy czasowe: do 84 dni
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach LDH w surowicy (U/L)
|
do 84 dni
|
|
Zmiana liczby retikulocytów w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: do 84 dni
|
Zmiana liczby retikulocytów w porównaniu z wartością wyjściową (×10^9/l)
|
do 84 dni
|
|
Zmiany objętości transfuzji w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: do 84 dni
|
Średnia liczba przetaczanych czerwonych krwinek tygodniowo
|
do 84 dni
|
|
Zmiana poziomu klonów krwinek czerwonych PNH.
Ramy czasowe: do 84 dni
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomu klonów krwinek czerwonych PNH.
|
do 84 dni
|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych występujących pomiędzy dniem 1 a dniem 84.
Ramy czasowe: do 84 dni
|
Zdarzenia niepożądane (AE)
|
do 84 dni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w aktywności alternatywnego szlaku dopełniacza.
Ramy czasowe: do 84 dni
|
Aktywność alternatywnego szlaku dopełniacza mierzona zestawem WIESLAB®.
|
do 84 dni
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów fragmentu Bb w osoczu.
Ramy czasowe: do 84 dni
|
Fragment Bb przecięty przez czynnik B dopełniacza.
|
do 84 dni
|
|
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) tabletek MY008211A
Ramy czasowe: do 84 dni
|
Parametry PK
|
do 84 dni
|
|
Obszar pod krzywą stężenia w funkcji czasu (AUC) MY008211A
Ramy czasowe: do 84 dni
|
Parametry PK
|
do 84 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Fengkui Zhang, Ph.D, Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 lipca 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 kwietnia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
28 listopada 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 września 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 września 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 września 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 lipca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 lipca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 września 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby Urologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Zaburzenia oddawania moczu
- Manifestacje urologiczne
- Choroby hematologiczne
- Choroby szpiku kostnego
- Anemia, hemoliza
- Niedokrwistość
- Zespoły mielodysplastyczne
- Białkomocz
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, napadowa
Inne numery identyfikacyjne badania
- MY008211A-PNH-2-01
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .