Une étude de MY008211A chez des patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
27 juillet 2025 mis à jour par: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd
Une étude de phase 2 multicentrique, randomisée et ouverte pour évaluer l'efficacité et l'innocuité des comprimés MY008211A chez les patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne et d'hémolyse active.
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité du MY008211A chez les patients adultes atteints d'HPN, présentant des signes d'hémolyse active, en Chine.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le but de cette étude est de déterminer si MY008211A est efficace et sûr pour le traitement des patients atteints d'HPN qui sont naïfs de compléter le traitement par inhibiteur, y compris les anticorps anti-C5.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
34
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Chine
- Institute of Hematology & Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Participants masculins et féminins ≥ 18 ans, IMC ≥ 18 kg/m2, avec un diagnostic d'HPN confirmé par des tests de laboratoire, selon les critères de diagnostic de l'HPN dans les lignes directrices chinoises pour le diagnostic et le traitement des maladies rares (édition 2019), et cytométrie en flux avec une taille de clone ≥ 10 %.
- Taux d'hémoglobine moyen <100 g/L.
- LDH > 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN)
- La vaccination contre l'infection à Neisseria meningitidis est requise avant le début du traitement à l'étude. S'il n'a pas été reçu auparavant, un vaccin contre les infections à Streptococcus pneumoniae et à Haemophilus influenzae doit être administré.
Critère d'exclusion:
- Patients avec réticulocytes <100x10^9/L ; plaquettes <30x10^9/L ; neutrophiles <0,5x10^9/L.
- Vous utilisiez un inhibiteur du complément avant la première administration des comprimés MY008211A ou vous aviez arrêté un précédent inhibiteur du complément pendant moins de cinq demi-vies ou 120 jours, selon la période la plus longue.
- Antécédents d'infections invasives récurrentes causées par des organismes encapsulés, par ex. méningocoque ou pneumocoque.
- Déficit héréditaire connu ou suspecté en complément
- Greffe antérieure de moelle osseuse ou de cellules souches hématopoïétiques.
- Splénectomie antérieure.
- Des antécédents de tumeur maligne dans les 5 ans précédant le dépistage, sauf carcinome basocellulaire local guéri de la peau et carcinome in situ du col de l'utérus.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Bras 1 : faible dose de MY008211A
Les participants recevront une faible dose de MY008211A par voie orale, deux fois par jour.
|
Les 10 premiers participants recevront des comprimés MY008211A à faible dose, et les 30 participants suivants seront randomisés dans des bras de traitement à faible dose ou à forte dose dans un rapport de 1 : 2.
Autres noms:
|
|
Expérimental: Bras 2 : dose élevée de MY008211A
Les participants recevront une dose élevée de MY008211A par voie orale, deux fois par jour.
|
Les 10 premiers participants recevront des comprimés MY008211A à faible dose, et les 30 participants suivants seront randomisés dans des bras de traitement à faible dose ou à forte dose dans un rapport de 1 : 2.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Proportion de participants atteignant une augmentation soutenue des taux d'hémoglobine ≥ 20 g/L en l'absence de transfusion de globules rouges.
Délai: jusqu'à 84 jours
|
Proportion de participants obtenant une augmentation soutenue par rapport à la valeur initiale des taux d'hémoglobine évalués ≥ 20 g/L, en l'absence de transfusions de globules rouges
|
jusqu'à 84 jours
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Proportion de participants atteignant des taux d'hémoglobine soutenus ≥ 120 g/L en l'absence de transfusions de globules rouges.
Délai: jusqu'à 84 jours
|
Proportion de participants atteignant des taux d'hémoglobine soutenus ≥ 120 g/L en l'absence de transfusion de globules rouges
|
jusqu'à 84 jours
|
|
Changement par rapport à la valeur initiale de la concentration d'hémoglobine.
Délai: jusqu'à 84 jours
|
Modification par rapport à la valeur initiale de la concentration d'hémoglobine (g/L) en l'absence de transfusion de globules rouges
|
jusqu'à 84 jours
|
|
Changement par rapport à la valeur initiale des taux sériques de LDH.
Délai: jusqu'à 84 jours
|
Changement par rapport à la valeur initiale des taux sériques de LDH (U/L)
|
jusqu'à 84 jours
|
|
Changement par rapport à la valeur initiale du nombre de réticulocytes.
Délai: jusqu'à 84 jours
|
Changement par rapport à la valeur initiale du nombre de réticulocytes (×10^9/L)
|
jusqu'à 84 jours
|
|
Modifications par rapport à la valeur initiale du volume de transfusion.
Délai: jusqu'à 84 jours
|
Le nombre moyen de globules rouges transfusés par semaine
|
jusqu'à 84 jours
|
|
Modification du taux de clones de globules rouges de l'HPN.
Délai: jusqu'à 84 jours
|
Changement par rapport à la valeur initiale du niveau de clones de globules rouges de l'HPN.
|
jusqu'à 84 jours
|
|
Occurrences d'EI survenant entre le jour 1 et le jour 84.
Délai: jusqu'à 84 jours
|
Événements indésirables (EI)
|
jusqu'à 84 jours
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changements par rapport à la ligne de base dans l'activité de la voie alternative du complément.
Délai: jusqu'à 84 jours
|
Activité de la voie alternative du complément mesurée par le kit WIESLAB®.
|
jusqu'à 84 jours
|
|
Changement par rapport à la valeur initiale des taux plasmatiques du fragment Bb.
Délai: jusqu'à 84 jours
|
Fragment Bb clivé par le facteur B du complément.
|
jusqu'à 84 jours
|
|
Concentration plasmatique maximale (Cmax) des comprimés MY008211A
Délai: jusqu'à 84 jours
|
Paramètres pharmacocinétiques
|
jusqu'à 84 jours
|
|
Zone sous la courbe de concentration en fonction du temps (AUC) de MY008211A
Délai: jusqu'à 84 jours
|
Paramètres pharmacocinétiques
|
jusqu'à 84 jours
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Fengkui Zhang, Ph.D, Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 juillet 2023
Achèvement primaire (Réel)
30 avril 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
28 novembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 septembre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 septembre 2023
Première publication (Réel)
22 septembre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
30 juillet 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 juillet 2025
Dernière vérification
1 septembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies urogénitales
- Maladies urogénitales masculines
- Maladies urologiques
- Maladies urogénitales féminines
- Maladies urogénitales féminines et complications de la grossesse
- Troubles urinaires
- Manifestations urologiques
- Maladies hématologiques
- Maladies de la moelle osseuse
- Anémie, hémolytique
- Anémie
- Syndromes myélodysplasiques
- Protéinurie
- Hémoglobinurie
- Hémoglobinurie paroxystique
Autres numéros d'identification d'étude
- MY008211A-PNH-2-01
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .