Un estudio de MY008211A en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)

Criterios de inclusión:

• Participantes masculinos y femeninos ≥ 18 años, IMC ≥ 18 kg/m2, con diagnóstico de HPN confirmado mediante pruebas de laboratorio, según los criterios de diagnóstico de HPN de las Directrices chinas para el diagnóstico y tratamiento de enfermedades raras (edición de 2019). y citometría de flujo con tamaño de clon ≥ 10%.
• Nivel medio de hemoglobina <100 g/L.
• LDH > 1,5 x límite superior normal (LSN)
• Se requiere la vacunación contra la infección por Neisseria meningitidis antes del inicio del tratamiento del estudio. Si no se ha recibido previamente, se debe administrar la vacuna contra las infecciones por Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae.

Criterio de exclusión:

• Pacientes con reticulocitos <100x10^9/L; plaquetas <30x10^9/L; neutrófilos <0,5x10^9/L.
• Estaban usando un inhibidor del complemento antes de la primera administración de las tabletas MY008211A o habían descontinuado un inhibidor del complemento previo durante menos de cinco semividas o 120 días, lo que fuera más largo.
• Historial de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, p. meningococo o neumococo.
• Deficiencia hereditaria del complemento conocida o sospechada
• Trasplante previo de médula ósea o células madre hematopoyéticas.
• Esplenectomía previa.
• Antecedentes de malignidad dentro de los 5 años anteriores a la detección, excepto carcinoma de células basales local curado de piel y carcinoma in situ del cuello uterino.