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Uno studio su MY008211A in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

27 luglio 2025 aggiornato da: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Uno studio multicentrico, randomizzato, in aperto, di fase 2 per valutare l'efficacia e la sicurezza delle compresse MY008211A in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna ed emolisi attiva.

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia di MY008211A in pazienti adulti affetti da EPN, che mostrano segni di emolisi attiva, in Cina.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è determinare se MY008211A è efficace e sicuro per il trattamento dei pazienti affetti da EPN che non hanno mai completato la terapia con inibitori, inclusi gli anticorpi anti-C5.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

34

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina
        • Institute of Hematology & Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile e femminile di età ≥ 18 anni, BMI ≥ 18 kg/m2, con diagnosi di EPN confermata da test di laboratorio, secondo i criteri diagnostici EPN nelle Linee guida cinesi per la diagnosi e il trattamento delle malattie rare (edizione 2019), e citometria a flusso con dimensione del clone ≥ 10%.
  • Livello medio di emoglobina <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x limite superiore della norma (ULN)
  • Prima dell'inizio del trattamento in studio è richiesta la vaccinazione contro l'infezione da Neisseria meningitidis. Se non effettuata in precedenza, deve essere somministrata la vaccinazione contro le infezioni da Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con reticolociti <100x10^9/L; piastrine <30x10^9/L; neutrofili <0,5x10^9/L.
  • Stavano utilizzando un inibitore del complemento prima della prima somministrazione delle compresse di MY008211A o avevano interrotto un precedente inibitore del complemento per meno di cinque emivite o 120 giorni, a seconda di quale fosse il periodo più lungo.
  • Storia di infezioni invasive ricorrenti causate da organismi incapsulati, ad es. meningococco o pneumococco.
  • Carenza ereditaria nota o sospetta del complemento
  • Pregresso trapianto di midollo osseo o di cellule staminali emopoietiche.
  • Precedente splenectomia.
  • Una storia di tumore maligno entro 5 anni prima dello screening, ad eccezione del carcinoma basocellulare locale della pelle guarito e del carcinoma in situ della cervice.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio1: dose MY008211A bassa
I partecipanti riceveranno una dose bassa di MY008211A per via orale due volte al giorno
Droga: MY008211A compresse
I primi 10 partecipanti riceveranno compresse MY008211A a basso dosaggio e i successivi 30 partecipanti saranno randomizzati in bracci di trattamento a basso dosaggio o ad alto dosaggio in un rapporto 1:2.
Altri nomi:
  • MY008211A
Sperimentale: Braccio2: dose elevata di MY008211A
I partecipanti riceveranno una dose elevata di MY008211A per via orale b.i.d
Droga: MY008211A compresse
I primi 10 partecipanti riceveranno compresse MY008211A a basso dosaggio e i successivi 30 partecipanti saranno randomizzati in bracci di trattamento a basso dosaggio o ad alto dosaggio in un rapporto 1:2.
Altri nomi:
  • MY008211A

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto un aumento sostenuto dei livelli di emoglobina ≥ 20 g/L in assenza di trasfusione di globuli rossi.
Lasso di tempo: fino a 84 giorni
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto un aumento sostenuto rispetto al basale dei livelli di emoglobina valutati ≥ 20 g/L, in assenza di trasfusioni di globuli rossi
fino a 84 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto livelli sostenuti di emoglobina ≥ 120 g/L in assenza di trasfusioni di globuli rossi.
Lasso di tempo: fino a 84 giorni
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto livelli sostenuti di emoglobina ≥ 120 g/L in assenza di trasfusione di globuli rossi
fino a 84 giorni
Variazione rispetto al basale della concentrazione di emoglobina.
Lasso di tempo: fino a 84 giorni
Variazione rispetto al basale della concentrazione di emoglobina (g/L) in assenza di trasfusione di globuli rossi
fino a 84 giorni
Variazione rispetto al basale dei livelli sierici di LDH.
Lasso di tempo: fino a 84 giorni
Variazione rispetto al basale dei livelli sierici di LDH (U/L)
fino a 84 giorni
Variazione rispetto al basale della conta dei reticolociti.
Lasso di tempo: fino a 84 giorni
Variazione rispetto al basale della conta dei reticolociti (×10^9/L)
fino a 84 giorni
Variazioni rispetto al basale del volume di trasfusione.
Lasso di tempo: fino a 84 giorni
Il numero medio di globuli rossi trasfusi a settimana
fino a 84 giorni
Variazione del livello dei cloni di globuli rossi EPN.
Lasso di tempo: fino a 84 giorni
Variazione rispetto al basale del livello dei cloni di globuli rossi EPN.
fino a 84 giorni
Episodi di eventi avversi verificatisi tra il giorno 1 e il giorno 84.
Lasso di tempo: fino a 84 giorni
Eventi avversi (EA)
fino a 84 giorni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti rispetto al basale nell'attività del percorso alternativo del complemento.
Lasso di tempo: fino a 84 giorni
Attività della via alternativa del complemento misurata dal kit WIESLAB®.
fino a 84 giorni
Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici del frammento Bb.
Lasso di tempo: fino a 84 giorni
Frammento Bb tagliato dal fattore B del complemento.
fino a 84 giorni
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) delle compresse MY008211A
Lasso di tempo: fino a 84 giorni
Parametri PK
fino a 84 giorni
Area sotto la curva concentrazione/tempo (AUC) di MY008211A
Lasso di tempo: fino a 84 giorni
Parametri PK
fino a 84 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Investigatori

  • Investigatore principale: Fengkui Zhang, Ph.D, Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 luglio 2023

Completamento primario (Effettivo)

30 aprile 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

28 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

22 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 luglio 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MY008211A-PNH-2-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su MY008211A compresse

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