발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자를 대상으로 한 MY008211A 연구
2025년 7월 27일 업데이트: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd
발작성 야간 혈색소뇨증 및 활동성 용혈이 있는 성인 환자를 대상으로 MY008211A 정제의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 공개 라벨, 2상 연구.
본 연구의 주요 목적은 중국에서 활동성 용혈 징후를 보이는 PNH 성인 환자를 대상으로 MY008211A의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구의 목적은 MY008211A가 항-C5 항체를 포함한 보체 억제제 치료에 경험이 없는 PNH 환자의 치료에 효과적이고 안전한지 여부를 확인하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
34
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, 중국
- Institute of Hematology & Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 중국 희귀질환 진단 및 치료 지침(2019년판)의 PNH 진단 기준에 따라 실험실 테스트로 확인된 PNH 진단을 받은 18세 이상, BMI 18kg/m2 이상의 남성 및 여성 참가자, 클론 크기가 10% 이상인 유세포 분석.
- 평균 헤모글로빈 수치는 <100g/L입니다.
- LDH > 1.5 x 정상 상한(ULN)
- 연구 치료를 시작하기 전에 Neisseria meningitidis 감염에 대한 예방접종이 필요합니다. 이전에 예방접종을 받지 않은 경우 폐렴구균 및 헤모필루스 인플루엔자 감염에 대한 예방접종을 받아야 합니다.
제외 기준:
- 망상적혈구 <100x10^9/L 환자; 혈소판 <30x10^9/L; 호중구 <0.5x10^9/L.
- MY008211A 정제를 처음 투여하기 전에 보체 억제제를 사용 중이거나 5반감기 또는 120일 미만(둘 중 가장 긴 기간) 동안 이전 보체 억제제를 중단한 경우.
- 캡슐화된 유기체에 의한 재발성 침습성 감염의 병력(예: 수막구균 또는 폐렴구균.
- 유전성 보체 결핍이 알려졌거나 의심되는 경우
- 이전에 골수 또는 조혈 줄기세포 이식을 받은 적이 있는 경우.
- 이전 비장절제술.
- 완치된 피부의 국소 기저 세포 암종 및 자궁 경부의 상피내 암종을 제외하고, 스크리닝 전 5년 이내에 악성 종양의 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Arm1: 낮은 MY008211A 용량
참가자는 낮은 MY008211A 용량을 1일 2회 경구 투여받게 됩니다.
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처음 10명의 참가자에게는 저용량 MY008211A 정제가 제공되고, 다음 30명의 참가자에게는 1:2 비율로 저용량 또는 고용량 치료군에 무작위 배정됩니다.
다른 이름들:
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실험적: Arm2: 높은 MY008211A 용량
참가자는 고용량 MY008211A 용량을 1일 2회 경구 투여받게 됩니다.
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처음 10명의 참가자에게는 저용량 MY008211A 정제가 제공되고, 다음 30명의 참가자에게는 1:2 비율로 저용량 또는 고용량 치료군에 무작위 배정됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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적혈구 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 20g/L 이상 지속적으로 증가한 참가자의 비율.
기간: 최대 84일
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적혈구 수혈 없이 기준선보다 헤모글로빈 수치가 20g/L 이상 지속적으로 증가한 것으로 평가된 참가자의 비율
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최대 84일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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적혈구 수혈 없이 헤모글로빈 수치 ≥ 120g/L를 유지한 참가자의 비율.
기간: 최대 84일
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적혈구 수혈 없이 헤모글로빈 수치 ≥ 120g/L를 유지한 참가자의 비율
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최대 84일
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헤모글로빈 농도의 기준선 대비 변화.
기간: 최대 84일
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적혈구 수혈이 없을 때 헤모글로빈 농도(g/L)의 기준선 대비 변화
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최대 84일
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혈청 LDH 수치의 기준선 대비 변화.
기간: 최대 84일
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혈청 LDH 수준(U/L)의 기준선 대비 변화
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최대 84일
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망상적혈구 수의 기준선 대비 변화.
기간: 최대 84일
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망상적혈구 수의 기준선 대비 변화(×10^9/L)
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최대 84일
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수혈량의 기준선 대비 변화.
기간: 최대 84일
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일주일에 수혈되는 평균 적혈구 수
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최대 84일
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PNH 적혈구 클론 수준의 변화.
기간: 최대 84일
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PNH 적혈구 클론 수준의 기준선 대비 변화.
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최대 84일
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1일차와 84일차 사이에 발생한 AE의 발생.
기간: 최대 84일
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부작용(AE)
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최대 84일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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대체 보체 경로 활성의 기준선으로부터의 변화.
기간: 최대 84일
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WIESLAB® 키트로 측정한 대체 보체 경로 활성.
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최대 84일
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Bb 단편 혈장 수준의 기준선 대비 변화.
기간: 최대 84일
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Bb 단편은 보체의 인자 B에 의해 절단됩니다.
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최대 84일
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MY008211A 정제의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 최대 84일
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PK 매개변수
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최대 84일
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MY008211A의 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 최대 84일
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PK 매개변수
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최대 84일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Fengkui Zhang, Ph.D, Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 7월 6일
기본 완료 (실제)
2024년 4월 30일
연구 완료 (실제)
2024년 11월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 9월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 9월 17일
처음 게시됨 (실제)
2023년 9월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 27일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MY008211A-PNH-2-01
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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