En studie av MY008211A hos vuxna patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)
27 juli 2025 uppdaterad av: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd
En multicenter, randomiserad, öppen fas 2-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av MY008211A-tabletter hos vuxna patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri och aktiv hemolys.
Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera effekten av MY008211A hos vuxna patienter med PNH, som visar tecken på aktiv hemolys, i Kina.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Syftet med denna studie är att fastställa om MY008211A är effektivt och säkert för behandling av PNH-patienter som är naiva för att komplettera hämmarterapi, inklusive anti-C5-antikropp.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
34
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina
- Institute of Hematology & Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga deltagare ≥ 18 år, BMI≥18 kg/m2, med en diagnos av PNH bekräftad av laboratorietester, enligt PNH-diagnoskriterierna i de kinesiska riktlinjerna för diagnos och behandling av sällsynta sjukdomar (2019-utgåvan), och flödescytometri med klonstorlek ≥ 10 %.
- Genomsnittlig hemoglobinnivå <100 g/L.
- LDH > 1,5 x övre normalgräns (ULN)
- Vaccination mot Neisseria meningitidis-infektion krävs innan studiebehandlingen påbörjas. Om det inte erhållits tidigare ska vaccination mot Streptococcus pneumoniae och Haemophilus influenzae ges.
Exklusions kriterier:
- Patienter med retikulocyter <100x10^9/L; blodplättar <30x10^9/L; neutrofiler <0,5x10^9/L.
- Använde en komplementhämmare före den första administreringen av MY008211A-tabletter eller hade avbrutit en tidigare komplementhämmare under mindre än fem halveringstider eller 120 dagar, beroende på vilket som var längst.
- Historik om återkommande invasiva infektioner orsakade av inkapslade organismer, t.ex. meningokocker eller pneumokocker.
- Känd eller misstänkt ärftlig komplementbrist
- Tidigare benmärgs- eller hematopoetisk stamcellstransplantation.
- Tidigare splenektomi.
- En historia av malignitet inom 5 år före screening, förutom botat lokalt basalcellscancer i huden och karcinom in situ i livmoderhalsen.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Arm1:låg MY008211A dos
Deltagarna kommer att få låg MY008211A dos oralt b.i.d
|
De första 10 deltagarna kommer att få lågdos MY008211A-tabletter, och de nästa 30 deltagarna kommer att randomiseras till behandlingsarmar med låg dos eller hög dos i förhållandet 1:2.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Arm2: hög dos MY008211A
Deltagarna kommer att få hög dos MY008211A oralt b.i.d
|
De första 10 deltagarna kommer att få lågdos MY008211A-tabletter, och de nästa 30 deltagarna kommer att randomiseras till behandlingsarmar med låg dos eller hög dos i förhållandet 1:2.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare som uppnår en varaktig ökning av hemoglobinnivåer på ≥ 20 g/L i frånvaro av transfusion av röda blodkroppar.
Tidsram: upp till 84 dagar
|
Andel deltagare som uppnår en ihållande ökning från baslinjen i hemoglobinnivåer på ≥ 20 g/L bedömd, i frånvaro av transfusioner av röda blodkroppar
|
upp till 84 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare som uppnår ihållande hemoglobinnivåer ≥ 120 g/L i frånvaro av transfusioner av röda blodkroppar.
Tidsram: upp till 84 dagar
|
Andel deltagare som uppnår ihållande hemoglobinnivåer ≥ 120 g/L i frånvaro av transfusion av röda blodkroppar
|
upp till 84 dagar
|
|
Förändring från baslinjen i hemoglobinkoncentration.
Tidsram: upp till 84 dagar
|
Ändring från baslinjen i hemoglobinkoncentration (g/L) i frånvaro av transfusion av röda blodkroppar
|
upp till 84 dagar
|
|
Förändring från baslinjen i serum-LDH-nivåer.
Tidsram: upp till 84 dagar
|
Förändring från baslinjen i serum-LDH-nivåer (U/L)
|
upp till 84 dagar
|
|
Förändring från baslinjen i retikulocytantal.
Tidsram: upp till 84 dagar
|
Förändring från baslinjen i retikulocytantal (×10^9/L)
|
upp till 84 dagar
|
|
Förändringar från baslinjen i transfusionsvolym.
Tidsram: upp till 84 dagar
|
Det genomsnittliga antalet transfunderade röda blodkroppar per vecka
|
upp till 84 dagar
|
|
Förändring i nivån av PNH röda blodkroppskloner.
Tidsram: upp till 84 dagar
|
Förändring från baslinjen i nivån av PNH-röda blodkroppskloner.
|
upp till 84 dagar
|
|
Förekomster av biverkningar som inträffar mellan dag 1 och dag 84.
Tidsram: upp till 84 dagar
|
Biverkningar (AE)
|
upp till 84 dagar
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar från baslinjen i alternativ komplementvägaktivitet.
Tidsram: upp till 84 dagar
|
Alternativ komplementvägaktivitet mätt med WIESLAB®-kitet.
|
upp till 84 dagar
|
|
Förändring från baslinjen i plasmanivåer av Bb-fragmentet.
Tidsram: upp till 84 dagar
|
Bb-fragment klyvt av faktor B av komplement.
|
upp till 84 dagar
|
|
Maximal plasmakoncentration (Cmax) för MY008211A-tabletter
Tidsram: upp till 84 dagar
|
PK-parametrar
|
upp till 84 dagar
|
|
Område under kurvan för koncentration kontra tid (AUC) för MY008211A
Tidsram: upp till 84 dagar
|
PK-parametrar
|
upp till 84 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Fengkui Zhang, Ph.D, Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 juli 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
30 april 2024
Avslutad studie (Faktisk)
28 november 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 september 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 september 2023
Första postat (Faktisk)
22 september 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 juli 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 juli 2025
Senast verifierad
1 september 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Urogenitala sjukdomar
- Manliga urogenitala sjukdomar
- Urologiska sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar och graviditetskomplikationer
- Urineringsstörningar
- Urologiska manifestationer
- Hematologiska sjukdomar
- Benmärgssjukdomar
- Anemi, hemolytisk
- Anemi
- Myelodysplastiska syndrom
- Proteinuri
- Hemoglobinuri
- Hemoglobinuri, Paroxysmal
Andra studie-ID-nummer
- MY008211A-PNH-2-01
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .