Um estudo de MY008211A em pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)

Critério de inclusão:

• Participantes do sexo masculino e feminino ≥ 18 anos de idade, IMC≥18 kg/m2, com diagnóstico de HPN confirmado por exames laboratoriais, de acordo com os critérios de diagnóstico de HPN nas Diretrizes Chinesas para o Diagnóstico e Tratamento de Doenças Raras (edição de 2019), e citometria de fluxo com tamanho de clone ≥ 10%.
• Nível médio de hemoglobina <100 g/L.
• LDH > 1,5 x Limite Superior do Normal (ULN)
• A vacinação contra a infecção por Neisseria meningitidis é necessária antes do início do tratamento do estudo. Se não tiver sido recebida anteriormente, deve ser administrada vacinação contra infecções por Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae.

Critério de exclusão:

• Pacientes com reticulócitos <100x10^9/L; plaquetas <30x10^9/L; neutrófilos <0,5x10^9/L.
• Estavam usando um inibidor do complemento antes da primeira administração dos comprimidos MY008211A ou descontinuaram um inibidor do complemento anterior por menos de cinco meias-vidas ou 120 dias, o que for mais longo.
• História de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, por ex. meningococo ou pneumococo.
• Deficiência hereditária de complemento conhecida ou suspeita
• Transplante prévio de medula óssea ou células-tronco hematopoiéticas.
• Esplenectomia prévia.
• História de malignidade nos 5 anos anteriores à triagem, exceto carcinoma basocelular local curado da pele e carcinoma in situ do colo do útero.