Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af MY008211A hos voksne patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

27. juli 2025 opdateret af: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Et multicenter, randomiseret, åbent, fase 2-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​MY008211A-tabletter hos voksne patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri og aktiv hæmolyse.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​MY008211A hos voksne patienter med PNH, der viser tegn på aktiv hæmolyse, i Kina.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om MY008211A er effektiv og sikker til behandling af PNH-patienter, som er naive til at supplere inhibitorterapi, herunder anti-C5-antistof.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina
        • Institute of Hematology & Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige deltagere ≥ 18 år, BMI≥18 kg/m2, med en PNH-diagnose bekræftet ved laboratorietests i henhold til PNH-diagnosekriterierne i de kinesiske retningslinjer for diagnosticering og behandling af sjældne sygdomme (2019-udgaven), og flowcytometri med klonstørrelse ≥ 10 %.
  • Gennemsnitligt hæmoglobinniveau <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x øvre normalgrænse (ULN)
  • Vaccination mod Neisseria meningitidis-infektion er påkrævet før start af undersøgelsesbehandling. Hvis det ikke er modtaget tidligere, bør vaccination mod Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae gives.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med retikulocytter <100x10^9/L; blodplader <30x10^9/L; neutrofiler <0,5x10^9/L.
  • Brugte en komplementhæmmer før den første administration af MY008211A-tabletter eller havde seponeret en tidligere komplementhæmmer i mindre end fem halveringstider eller 120 dage, alt efter hvad der var længst.
  • Anamnese med tilbagevendende invasive infektioner forårsaget af indkapslede organismer, f.eks. meningokokker eller pneumokokker.
  • Kendt eller mistænkt arvelig komplementmangel
  • Tidligere knoglemarvs- eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  • Tidligere splenektomi.
  • En anamnese med malignitet inden for 5 år før screening, undtagen helbredt lokalt basalcellecarcinom i huden og carcinom in situ i livmoderhalsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm1: lav MY008211A dosis
Deltagerne vil modtage lav MY008211A dosis oralt b.i.d
Medicin: MY008211A tabletter
De første 10 deltagere vil modtage lavdosis MY008211A-tabletter, og de næste 30 deltagere vil blive randomiseret til lavdosis- eller højdosisbehandlingsarme i forholdet 1:2.
Andre navne:
  • MY008211A
Eksperimentel: Arm2: høj MY008211A dosis
Deltagerne vil modtage høj MY008211A dosis oralt b.i.d
Medicin: MY008211A tabletter
De første 10 deltagere vil modtage lavdosis MY008211A-tabletter, og de næste 30 deltagere vil blive randomiseret til lavdosis- eller højdosisbehandlingsarme i forholdet 1:2.
Andre navne:
  • MY008211A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere, der opnår en vedvarende stigning i hæmoglobinniveauer på ≥ 20 g/L i fravær af transfusion af røde blodlegemer.
Tidsramme: op til 84 dage
Andel af deltagere, der opnår en vedvarende stigning fra baseline i hæmoglobinniveauer på ≥ 20 g/l vurderet, i fravær af transfusioner af røde blodlegemer
op til 84 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere, der opnår vedvarende hæmoglobinniveauer ≥ 120 g/L i fravær af transfusioner af røde blodlegemer.
Tidsramme: op til 84 dage
Andel af deltagere, der opnår vedvarende hæmoglobinniveauer ≥ 120 g/L i fravær af transfusion af røde blodlegemer
op til 84 dage
Ændring fra baseline i hæmoglobinkoncentration.
Tidsramme: op til 84 dage
Ændring fra baseline i hæmoglobinkoncentration (g/L) i fravær af transfusion af røde blodlegemer
op til 84 dage
Ændring fra baseline i serum-LDH-niveauer.
Tidsramme: op til 84 dage
Ændring fra baseline i serum LDH-niveauer (U/L)
op til 84 dage
Ændring fra baseline i retikulocyttal.
Tidsramme: op til 84 dage
Ændring fra baseline i retikulocyttal (×10^9/L)
op til 84 dage
Ændringer fra baseline i transfusionsvolumen.
Tidsramme: op til 84 dage
Det gennemsnitlige antal røde blodlegemer transfunderet om ugen
op til 84 dage
Ændring i niveauet af PNH røde blodlegeme kloner.
Tidsramme: op til 84 dage
Ændring fra baseline i niveauet af PNH røde blodlegeme kloner.
op til 84 dage
Forekomster af AE'er, der forekommer mellem dag 1 og dag 84.
Tidsramme: op til 84 dage
Uønskede hændelser (AE'er)
op til 84 dage

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra baseline i alternativ komplement pathway-aktivitet.
Tidsramme: op til 84 dage
Alternativ komplement pathway-aktivitet målt med WIESLAB®-kittet.
op til 84 dage
Ændring fra baseline i plasmaniveauer af Bb-fragmentet.
Tidsramme: op til 84 dage
Bb-fragment spaltet af faktor B af komplement.
op til 84 dage
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af MY008211A tabletter
Tidsramme: op til 84 dage
PK parametre
op til 84 dage
Område under Koncentration Versus Time Curve (AUC) af MY008211A
Tidsramme: op til 84 dage
PK parametre
op til 84 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Fengkui Zhang, Ph.D, Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

28. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. september 2023

Først opslået (Faktiske)

22. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. juli 2025

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MY008211A-PNH-2-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med MY008211A tabletter

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner