En studie av MY008211A hos voksne pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Inklusjonskriterier:

• Mannlige og kvinnelige deltakere ≥ 18 år, BMI≥18 kg/m2，med en PNH-diagnose bekreftet av laboratorietester, i henhold til PNH-diagnosekriteriene i de kinesiske retningslinjene for diagnose og behandling av sjeldne sykdommer (2019-utgaven), og flowcytometri med klonstørrelse ≥ 10 %.
• Gjennomsnittlig hemoglobinnivå <100 g/L.
• LDH > 1,5 x øvre normalgrense (ULN)
• Vaksinasjon mot Neisseria meningitidis-infeksjon er nødvendig før oppstart av studiebehandling. Hvis det ikke er mottatt tidligere, bør vaksinasjon mot Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae infeksjoner gis.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter med retikulocytter <100x10^9/L; blodplater <30x10^9/L; nøytrofiler <0,5x10^9/L.
• Brukte en komplementhemmer før første administrasjon av MY008211A-tabletter eller hadde seponert en tidligere komplementhemmer i mindre enn fem halveringstider eller 120 dager, avhengig av hva som var lengst.
• Anamnese med tilbakevendende invasive infeksjoner forårsaket av innkapslede organismer, f.eks. meningokokker eller pneumokokker.
• Kjent eller mistenkt arvelig komplementmangel
• Tidligere benmargs- eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
• Tidligere splenektomi.
• En historie med malignitet innen 5 år før screening, bortsett fra kurert lokalt basalcellekarsinom i huden og karsinom in situ i livmorhalsen.