Tutkimus MY008211A:sta aikuispotilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)
sunnuntai 27. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd
Monikeskus, satunnaistettu, avoin, vaiheen 2 tutkimus MY008211A-tablettien tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja aktiivinen hemolyysi.
Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida MY008211A:n tehoa aikuispotilailla, joilla on PNH , joilla on merkkejä aktiivisesta hemolyysistä, Kiinassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko MY008211A tehokas ja turvallinen sellaisten PNH-potilaiden hoidossa, jotka eivät ole aiemmin saaneet komplementti-inhibiittorihoitoa, mukaan lukien anti-C5-vasta-aine.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
34
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kiina
- Institute of Hematology & Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispuoliset osallistujat ovat ≥ 18-vuotiaita, BMI ≥18 kg/m2, joilla on PNH-diagnoosi, joka on vahvistettu laboratoriotesteillä Kiinan harvinaisten sairauksien diagnosointia ja hoitoa koskevien PNH-kriteerien mukaisesti (2019-painos). ja virtaussytometria kloonikoon ollessa ≥ 10 %.
- Keskimääräinen hemoglobiinitaso <100 g/l.
- LDH > 1,5 x normaalin yläraja (ULN)
- Rokotus Neisseria meningitidis -infektiota vastaan vaaditaan ennen tutkimushoidon aloittamista. Streptococcus pneumoniae- ja Haemophilus influenzae -infektioita vastaan tulee antaa rokotus, jos sitä ei ole saatu aikaisemmin.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joiden retikulosyytit <100x10^9/l; verihiutaleet <30x10^9/l; neutrofiilit <0,5x10^9/l.
- Käyttivät komplementin estäjää ennen MY008211A-tablettien ensimmäistä antoa tai olivat lopettaneet aiemman komplementin estäjän käytön alle viiden puoliintumisajan tai 120 päivän ajaksi sen mukaan, kumpi oli pisin.
- Aiemmat kapseloitujen organismien aiheuttamat toistuvat invasiiviset infektiot, esim. meningokokki tai pneumokokki.
- Tunnettu tai epäilty perinnöllinen komplementin puutos
- Aiempi luuytimen tai hematopoieettisten kantasolujen siirto.
- Edellinen splenectomia.
- Pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden sisällä ennen seulontaa, paitsi parannettu paikallinen ihon tyvisolusyöpä ja kohdunkaulan karsinooma in situ.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Arm1: pieni MY008211A annos
Osallistujat saavat pienen MY008211A-annoksen suun kautta kaksi kertaa päivässä
|
Ensimmäiset 10 osallistujaa saavat pieniannoksisia MY008211A-tabletteja, ja seuraavat 30 osallistujaa satunnaistetaan pieni- tai suuriannoksisiin hoitoryhmiin suhteessa 1:2.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Arm2: korkea MY008211A annos
Osallistujat saavat suuren MY008211A-annoksen suun kautta kaksi kertaa päivässä
|
Ensimmäiset 10 osallistujaa saavat pieniannoksisia MY008211A-tabletteja, ja seuraavat 30 osallistujaa satunnaistetaan pieni- tai suuriannoksisiin hoitoryhmiin suhteessa 1:2.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat jatkuvan hemoglobiinitason nousun ≥ 20 g/l ilman punasolujen siirtoa.
Aikaikkuna: jopa 84 päivää
|
Niiden osallistujien osuus, joiden hemoglobiinitaso nousi pysyvästi lähtötasosta ≥ 20 g/l arvioituna ilman punasolusiirtoja
|
jopa 84 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat pysyvän hemoglobiinitason ≥ 120 g/l ilman punasolusiirtoja.
Aikaikkuna: jopa 84 päivää
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat pysyvän hemoglobiinitason ≥ 120 g/l ilman punasolusiirtoa
|
jopa 84 päivää
|
|
Muutos lähtötasosta hemoglobiinipitoisuudessa.
Aikaikkuna: jopa 84 päivää
|
Muutos lähtötilanteesta hemoglobiinipitoisuudessa (g/l), kun punasolusiirtoa ei ole tehty
|
jopa 84 päivää
|
|
Muutos lähtötasosta seerumin LDH-tasoissa.
Aikaikkuna: jopa 84 päivää
|
Muutos lähtötasosta seerumin LDH-tasoissa (U/L)
|
jopa 84 päivää
|
|
Retikulosyyttien määrän muutos lähtötasosta.
Aikaikkuna: jopa 84 päivää
|
Muutos lähtötasosta retikulosyyttien määrässä (×10^9/l)
|
jopa 84 päivää
|
|
Muutokset lähtötilanteesta verensiirron tilavuudessa.
Aikaikkuna: jopa 84 päivää
|
Keskimääräinen verensiirtojen määrä viikossa
|
jopa 84 päivää
|
|
Muutos PNH-punasolukloonien tasossa.
Aikaikkuna: jopa 84 päivää
|
PNH-punasolukloonien tason muutos lähtötasosta.
|
jopa 84 päivää
|
|
Päivän 1 ja 84 välisenä aikana esiintyvät AE-tapahtumat.
Aikaikkuna: jopa 84 päivää
|
Haittatapahtumat (AE)
|
jopa 84 päivää
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset lähtötasosta vaihtoehtoisen komplementtireitin aktiivisuudessa.
Aikaikkuna: jopa 84 päivää
|
Vaihtoehtoisen komplementtireitin aktiivisuus mitattuna WIESLAB®-sarjalla.
|
jopa 84 päivää
|
|
Muutos Bb-fragmentin plasmapitoisuuksissa lähtötasosta.
Aikaikkuna: jopa 84 päivää
|
Bb-fragmentti, jonka komplementin tekijä B pilkkoo.
|
jopa 84 päivää
|
|
MY008211A-tablettien plasman enimmäispitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: jopa 84 päivää
|
PK-parametrit
|
jopa 84 päivää
|
|
MY008211A:n pitoisuus-aikakäyrän alle jäänyt pinta-ala (AUC).
Aikaikkuna: jopa 84 päivää
|
PK-parametrit
|
jopa 84 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Fengkui Zhang, Ph.D, Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 6. heinäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 30. huhtikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 28. marraskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. syyskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 17. syyskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 22. syyskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 30. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 27. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Virtsaamishäiriöt
- Urologiset ilmenemismuodot
- Hematologiset sairaudet
- Luuydinsairaudet
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Proteinuria
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- MY008211A-PNH-2-01
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .