MY008211A 在成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 患者中的研究
2025年7月27日 更新者：Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd
一项多中心、随机、开放标签 2 期研究，旨在评估 MY008211A 片剂对阵发性睡眠性血红蛋白尿症和活动性溶血成人患者的疗效和安全性。
本研究的主要目的是评估 MY008211A 对中国出现活动性溶血迹象的成人 PNH 患者的疗效。
研究概览
详细说明
本研究的目的是确定 MY008211A 对于未接受过补体抑制剂治疗（包括抗 C5 抗体）的 PNH 患者是否有效且安全。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
34
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国
- Institute of Hematology & Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥18岁、BMI≥18 kg/m2的男女受试者，经实验室检查确诊为PNH，符合《中国罕见病诊疗指南（2019年版）》PNH诊断标准，流式细胞仪检测克隆大小≥10%。
- 平均血红蛋白水平<100 g/L。
- LDH > 1.5 x 正常上限 (ULN)
- 在开始研究治疗之前需要接种针对脑膜炎奈瑟菌感染的疫苗。 如果以前没有接种过肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染疫苗，则应接种疫苗。
排除标准：
- 网织红细胞<100x10^9/L的患者；血小板<30x10^9/L；中性粒细胞<0.5x10^9/L。
- 在首次服用 MY008211A 片剂之前正在使用补体抑制剂，或已停用先前的补体抑制剂，且其半衰期少于 5 个半衰期或 120 天（以最长者为准）。
- 由包膜生物引起的反复侵袭性感染史，例如 脑膜炎球菌或肺炎球菌。
- 已知或疑似遗传性补体缺乏症
- 既往接受过骨髓或造血干细胞移植。
- 既往脾切除术。
- 筛查前 5 年内有恶性肿瘤病史，已治愈的局部皮肤基底细胞癌和宫颈原位癌除外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Arm1：低MY008211A剂量
参与者将接受每日两次口服低剂量 MY008211A
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前 10 名参与者将接受低剂量 MY008211A 片剂，接下来的 30 名参与者将以 1:2 的比例随机分配到低剂量或高剂量治疗组。
其他名称：
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实验性的：Arm2：MY008211A高剂量
参与者将接受高剂量 MY008211A 口服，每日两次
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前 10 名参与者将接受低剂量 MY008211A 片剂，接下来的 30 名参与者将以 1:2 的比例随机分配到低剂量或高剂量治疗组。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在没有红细胞输注的情况下血红蛋白水平持续增加≥ 20 g/L 的参与者比例。
大体时间：长达 84 天
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在没有红细胞输注的情况下，所评估的血红蛋白水平较基线持续增加≥ 20 g/L 的参与者比例
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长达 84 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在没有红细胞输注的情况下血红蛋白水平持续≥ 120 g/L 的参与者比例。
大体时间：长达 84 天
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在没有红细胞输注的情况下达到持续血红蛋白水平 ≥ 120 g/L 的参与者比例
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长达 84 天
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血红蛋白浓度相对于基线的变化。
大体时间：长达 84 天
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未输注红细胞时血红蛋白浓度 (g/L) 相对于基线的变化
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长达 84 天
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血清 LDH 水平相对于基线的变化。
大体时间：长达 84 天
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血清 LDH 水平相对于基线的变化 (U/L)
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长达 84 天
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网织红细胞计数相对于基线的变化。
大体时间：长达 84 天
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网织红细胞计数相对基线的变化 (×10^9/L)
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长达 84 天
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输血量相对基线的变化。
大体时间：长达 84 天
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每周平均输注红细胞数
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长达 84 天
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PNH 红细胞克隆水平的变化。
大体时间：长达 84 天
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PNH 红细胞克隆水平相对于基线的变化。
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长达 84 天
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第 1 天到第 84 天之间发生的 AE 发生情况。
大体时间：长达 84 天
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不良事件 (AE)
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长达 84 天
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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替代补体途径活性相对于基线的变化。
大体时间：长达 84 天
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通过 WIESLAB® 试剂盒测量替代补体途径活性。
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长达 84 天
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Bb 片段血浆水平相对于基线的变化。
大体时间：长达 84 天
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Bb 片段被补体的 B 因子切割。
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长达 84 天
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MY008211A 片剂的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：长达 84 天
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PK参数
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长达 84 天
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MY008211A 浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积
大体时间：长达 84 天
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PK参数
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长达 84 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Fengkui Zhang, Ph.D、Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年7月6日
初级完成 (实际的)
2024年4月30日
研究完成 (实际的)
2024年11月28日
研究注册日期
首次提交
2023年9月11日
首先提交符合 QC 标准的
2023年9月17日
首次发布 (实际的)
2023年9月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月27日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MY008211A-PNH-2-01
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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