Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie MY008211A u dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

27. července 2025 aktualizováno: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Multicentrická, randomizovaná, otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti tablet MY008211A u dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií a aktivní hemolýzou.

Hlavním účelem této studie je zhodnotit účinnost MY008211A u dospělých pacientů s PNH, vykazujících známky aktivní hemolýzy, v Číně.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je určit, zda je MY008211A účinný a bezpečný pro léčbu pacientů s PNH, kteří dosud neužívali terapii inhibitorem komplementu, včetně anti-C5 protilátky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

34

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína
        • Institute of Hematology & Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku ≥ 18 let, BMI ≥ 18 kg/m2, s diagnózou PNH potvrzenou laboratorními testy, podle diagnostických kritérií PNH v Čínských pokynech pro diagnostiku a léčbu vzácných onemocnění (vydání z roku 2019), a průtokovou cytometrií s velikostí klonu ≥ 10 %.
  • Průměrná hladina hemoglobinu <100 g/l.
  • LDH > 1,5 x horní hranice normálu (ULN)
  • Před zahájením studijní léčby je vyžadováno očkování proti infekci Neisseria meningitidis. Pokud nebyla podána dříve, mělo by být provedeno očkování proti infekcím Streptococcus pneumoniae a Haemophilus influenzae.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s retikulocyty <100x10^9/l; krevní destičky <30x10^9/l; neutrofily <0,5x10^9/l.
  • Používali inhibitor komplementu před prvním podáním tablet MY008211A nebo vysadili předchozí inhibitor komplementu na méně než pět poločasů nebo 120 dní, podle toho, co bylo nejdelší.
  • Anamnéza rekurentních invazivních infekcí způsobených zapouzdřenými organismy, např. meningokok nebo pneumokok.
  • Známý nebo suspektní dědičný nedostatek komplementu
  • Předchozí transplantace kostní dřeně nebo hematopoetických kmenových buněk.
  • Předchozí splenektomie.
  • Anamnéza malignity do 5 let před screeningem, kromě vyléčeného lokálního bazaliomu kůže a karcinomu in situ děložního čípku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno 1: nízká dávka MY008211A
Účastníci dostanou nízkou dávku MY008211A orálně b.i.d
Lék: MY008211A tablety
Prvních 10 účastníků dostane tablety s nízkou dávkou MY008211A a dalších 30 účastníků bude randomizováno do ramen s nízkou dávkou nebo vysokou dávkou v poměru 1:2.
Ostatní jména:
  • MY008211A
Experimentální: Rameno 2: vysoká dávka MY008211A
Účastníci dostanou vysokou dávku MY008211A orálně b.i.d
Lék: MY008211A tablety
Prvních 10 účastníků dostane tablety s nízkou dávkou MY008211A a dalších 30 účastníků bude randomizováno do ramen s nízkou dávkou nebo vysokou dávkou v poměru 1:2.
Ostatní jména:
  • MY008211A

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků, kteří dosáhli trvalého zvýšení hladin hemoglobinu o ≥ 20 g/l bez transfuze červených krvinek.
Časové okno: až 84 dní
Podíl účastníků , kteří dosáhli trvalého zvýšení hladiny hemoglobinu ≥ 20 g/l oproti výchozí hodnotě , bez transfuze červených krvinek
až 84 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků dosahujících trvalé hladiny hemoglobinu ≥ 120 g/l bez transfuze červených krvinek.
Časové okno: až 84 dní
Podíl účastníků dosahujících trvalé hladiny hemoglobinu ≥ 120 g/l bez transfuze červených krvinek
až 84 dní
Změna koncentrace hemoglobinu oproti výchozí hodnotě.
Časové okno: až 84 dní
Změna od výchozí hodnoty koncentrace hemoglobinu (g/l) v nepřítomnosti transfuze červených krvinek
až 84 dní
Změna sérových hladin LDH od výchozí hodnoty.
Časové okno: až 84 dní
Změna sérových hladin LDH (U/L) od výchozí hodnoty
až 84 dní
Změna od výchozí hodnoty v počtu retikulocytů.
Časové okno: až 84 dní
Změna od výchozí hodnoty v počtu retikulocytů (×10^9/l)
až 84 dní
Změny objemu transfuze oproti výchozí hodnotě.
Časové okno: až 84 dní
Průměrný počet červených krvinek podaných transfuzí za týden
až 84 dní
Změna hladiny klonů červených krvinek PNH.
Časové okno: až 84 dní
Změna hladiny klonů červených krvinek PNH od výchozí hodnoty.
až 84 dní
Výskyty AE vyskytující se mezi dnem 1 a dnem 84.
Časové okno: až 84 dní
Nežádoucí příhody (AE)
až 84 dní

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny od výchozí hodnoty v aktivitě alternativní dráhy komplementu.
Časové okno: až 84 dní
Aktivita alternativní dráhy komplementu měřená soupravou WIESLAB®.
až 84 dní
Změna plazmatických hladin fragmentu Bb od výchozí hodnoty.
Časové okno: až 84 dní
Fragment Bb štěpený faktorem B komplementu.
až 84 dní
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) tablet MY008211A
Časové okno: až 84 dní
PK parametry
až 84 dní
Oblast pod křivkou koncentrace versus čas (AUC) MY008211A
Časové okno: až 84 dní
PK parametry
až 84 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Fengkui Zhang, Ph.D, Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. července 2023

Primární dokončení (Aktuální)

30. dubna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

28. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

22. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. července 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MY008211A-PNH-2-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na MY008211A tablety

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit