Исследование MY008211A у взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)

Критерии включения:

• Участники мужского и женского пола в возрасте ≥ 18 лет, ИМТ ≥18 кг/м2, с диагнозом ПНГ, подтвержденным лабораторными тестами, в соответствии с диагностическими критериями ПНГ в Китайских рекомендациях по диагностике и лечению редких заболеваний (издание 2019 г.), и проточная цитометрия с размером клона ≥ 10%.
• Средний уровень гемоглобина <100 г/л.
• ЛДГ > 1,5 x верхняя граница нормы (ВГН)
• До начала исследуемого лечения необходима вакцинация против инфекции Neisseria meningitidis. Если вакцина не была получена ранее, следует провести вакцинацию против инфекций Streptococcus pneumoniae и Haemophilus influenzae.

Критерий исключения:

• Пациенты с ретикулоцитами <100x10^9/л; тромбоциты <30x10^9/л; нейтрофилы <0,5x10^9/л.
• Использовали ингибитор комплемента перед первым приемом таблеток MY008211A или прекратили прием предыдущего ингибитора комплемента менее чем на пять периодов полувыведения или 120 дней, в зависимости от того, что было дольше.
• Рецидивирующие инвазивные инфекции в анамнезе, вызванные инкапсулированными микроорганизмами, например. менингококк или пневмококк.
• Известный или подозреваемый наследственный дефицит комплемента
• Предыдущая трансплантация костного мозга или гемопоэтических стволовых клеток.
• Предыдущая спленэктомия.
• Злокачественные новообразования в анамнезе в течение 5 лет до скрининга, за исключением излеченной местной базальноклеточной карциномы кожи и рака in situ шейки матки.