中鎖アシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 (MCADD) 患者の低血糖予防のためのトリヘプタノインの研究

包含基準:

• 分子的確認による MCAD 欠損症の診断。
• 年齢基準 16歳以上
• ピッツバーグ UPMC 小児病院の研究ユニットへの一晩の入院、IV カテーテルの留置、およびすべての採血を含む研究活動を実行および遵守できること。
• 妊娠可能年齢のすべての女性被験者の妊娠検査は陰性。 妊娠する可能性のある女性は非常に効果的な避妊方法を使用することに同意しなければならず、男性は子供を産んだり精子を提供したりしないことに同意しなければなりません。 研究期間中の完全な禁欲も認められます。
• 18歳以上の被験者の場合はインフォームドコンセントへの署名、または未成年の被験者の場合は親の同意を得た16〜17歳の被験者による同意。

除外基準:

• スクリーニング後30日以内の治験薬の使用。
• 活動性感染症（ウイルスまたは細菌）または対象によって報告された、またはスクリーニング時の身体検査で指摘されたその他の併発状態。
• スクリーニング時のASTまたはALT＞1.5x ULNの上昇によって定義される肝疾患の証拠
• 研究者の裁量により、この研究に参加することにより被験者のリスクを高める可能性がある臨床的または検査室の異常または病状。
• 妊娠中、妊娠を計画している、授乳中または授乳中の女性。
• 膵臓機能不全の診断、または膵リパーゼ阻害剤（例、膵リパーゼ阻害剤）の併用。 Orlistat）はトリヘプタノインの吸収を妨げる可能性があります
• 1型または2型糖尿病を患っている被験者、または日常ケアの一環として低血糖を引き起こす可能性のある薬を服用している被験者