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Studio sulla trieptanoina per la prevenzione dell'ipoglicemia in pazienti con deficit di acil-CoA deidrogenasi a catena media (MCADD)

15 aprile 2026 aggiornato da: Jerry Vockley, MD, PhD

Uno studio di fase II, a dose crescente, in aperto per valutare la sicurezza della trieptanoina per la prevenzione dell'ipoglicemia in pazienti con deficit di acil-CoA deidrogenasi a catena media (MCADD)

Questo è uno studio di ricerca medica per testare un farmaco in pazienti adulti affetti da una malattia chiamata deficit di acil-CoA deidrogenasi a catena media (MCADD). Il farmaco è la trieptanoina, attualmente approvata dalla FDA per il trattamento dei disturbi legati all'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga. Precedenti ricerche suggeriscono che la trieptanoina può essere efficace anche nel trattamento dell’MCADD. Questo studio esaminerà la sicurezza e l'efficacia (come funziona) della trieptanoina nei pazienti con MCADD.

Panoramica dello studio

Stato

Sospeso

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La partecipazione allo studio richiederà tre ricoveri notturni presso il Centro di ricerca clinica e traslazionale dell'UPMC Children's Hospital di Pittsburgh (chiamato anche PCTRC). La durata totale dello studio è di 10 settimane.

I soggetti verranno sottoposti a analisi del sangue e una linea di accesso endovenoso (IV) posizionata per diversi prelievi di sangue durante la visita. I soggetti inizieranno a digiunare durante il ricovero, il che significa che potranno consumare solo liquidi non calorici (acqua, caffè nero o tè non zuccherati o bevande senza zucchero). Durante il digiuno verranno raccolte le analisi del sangue. Dopo il completamento del digiuno, il soggetto mangerà un pasto e riceverà il farmaco in studio, trieptanoina. Il tempo totale di digiuno sarà fino a 24 ore.

Il dosaggio per questo studio inizierà con 0,2 g/kg/giorno fino a una dose di 1,0 g/kg/giorno. La dose verrà aumentata gradualmente per evitare disturbi gastrici. La dose deve essere suddivisa in 3 o 4 dosi giornaliere e somministrata con cibo o liquidi. La dose può essere ridotta se un soggetto manifesta disturbi gastrici che indicano che non può tollerare la dose più elevata.

I soggetti torneranno altre due volte (alle settimane 5 e 9) per sottoporsi alle procedure di ricovero notturno e di digiuno di 24 ore descritte sopra. Dopo l'ammissione alla Settimana 9 non prenderanno più la trieptanoina. Il personale dello studio li contatterà telefonicamente una settimana dopo (settimana 10) per assicurarsi che non si verifichino effetti avversi.

Tutte le procedure dello studio verranno eseguite senza alcun costo per i soggetti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Una diagnosi di deficit di MCAD con conferma molecolare.
  • Criteri di età età ≥ 16 anni
  • In grado di eseguire e rispettare le attività di studio, incluso il ricovero notturno all'unità di ricerca presso l'UPMC Children's Hospital di Pittsburgh, il posizionamento di un catetere IV e tutti i prelievi di sangue.
  • Test di gravidanza negativo per tutti i soggetti di sesso femminile in età fertile. Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace e gli uomini devono accettare di non generare figli o donare sperma. Sarà accettata anche la vera astinenza per tutta la durata dello studio.
  • Consenso informato firmato per soggetti ≥ 18 anni, o assenso di soggetti di età 16-17 anni con consenso dei genitori per soggetti minorenni.

Criteri di esclusione:

  • Uso di qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni dallo screening.
  • Infezione attiva (virale o batterica) o qualsiasi altra condizione intercorrente segnalata dal soggetto o annotata durante l'esame fisico allo screening.
  • Evidenza di malattia epatica definita da aumenti di AST o ALT > 1,5 volte ULN allo screening
  • Qualsiasi anomalia clinica o di laboratorio o condizione medica che, a discrezione dello sperimentatore, potrebbe esporre il soggetto a un rischio maggiore partecipando a questo studio.
  • Donne incinte, che pianificano una gravidanza, che allattano o che allattano.
  • Diagnosi di insufficienza pancreatica o uso concomitante di un inibitore della lipasi pancreatica (ad es. Orlistat) che può interferire con l'assorbimento della tripleptanoina
  • Soggetti con diabete di tipo 1 o di tipo 2 o che assumono farmaci come parte delle loro cure di routine che possono causare ipoglicemia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trieptanoina
Studio in etichetta aperta
Droga: Trieptanoina
Design in aperto con dosi di trieptanoina fino a 1,0 g/kg di trieptanoina
Altri nomi:
  • Dojolvi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati secondo CTCAE v5.0
Lasso di tempo: 10 settimane
10 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilcarnitina plasmatica)
Lasso di tempo: 10 settimane
Cambiamento nei livelli di C2, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dal numero di partecipanti che sperimentano qualsiasi cambiamento; misurato in nmol/mL
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilcarnitina plasmatica)
Lasso di tempo: 10 settimane
Cambiamento nei livelli di C3, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dal numero di partecipanti che sperimentano qualsiasi cambiamento; misurato in nmol/mL
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilcarnitina plasmatica)
Lasso di tempo: 10 settimane
Cambiamento nei livelli di C6, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dal numero di partecipanti che sperimentano qualsiasi cambiamento; misurato in nmol/mL
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilcarnitina plasmatica)
Lasso di tempo: 10 settimane
Cambiamento nei livelli di C8, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dal numero di partecipanti che sperimentano qualsiasi cambiamento; misurato in nmol/mL
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilcarnitina plasmatica)
Lasso di tempo: 10 settimane
Cambiamento nei livelli di C10, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dal numero di partecipanti che sperimentano qualsiasi cambiamento; misurato in nmol/mL
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilcarnitina plasmatica)
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione dei livelli del rapporto C10:1, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dal numero di partecipanti che riscontrano qualsiasi cambiamento; misurato in nmol/mL
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilcarnitina plasmatica)
Lasso di tempo: 10 settimane
Cambiamento nei livelli di C16, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dal numero di partecipanti che sperimentano qualsiasi cambiamento; misurato in nmol/mL
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilglicina urinaria)
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione dei livelli di n-propionilglicina nelle urine, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dal numero di partecipanti che riscontrano qualsiasi cambiamento; misurato in mg/g di creatinina
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilglicina urinaria)
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione dei livelli di suberilglicina nelle urine, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dal numero di partecipanti che riscontrano qualsiasi cambiamento; misurato in mg/g di creatinina
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilglicina urinaria)
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione dei livelli di n-ottanoilglicina nelle urine, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dal numero di partecipanti che riscontrano qualsiasi cambiamento; misurato in mg/g di creatinina
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilglicina urinaria)
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione dei livelli di n-esanoilglicina nelle urine, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dal numero di partecipanti che riscontrano qualsiasi cambiamento; misurato in mg/g di creatinina
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilcarnitina plasmatica)
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione dei livelli di C2, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dall'effettivo cambiamento dal basale alla settimana 10 per ciascun partecipante; misurato in nmol/mL
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilcarnitina plasmatica)
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione dei livelli di C3, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dall'effettivo cambiamento dal basale alla settimana 10 per ciascun partecipante; misurato in nmol/mL
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilcarnitina plasmatica)
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione dei livelli di C6, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dall'effettivo cambiamento dal basale alla settimana 10 per ciascun partecipante; misurato in nmol/mL
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilcarnitina plasmatica)
Lasso di tempo: 10 settimane
Cambiamento nei livelli di C8, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dall'effettivo cambiamento dal basale alla settimana 10 per ciascun partecipante; misurato in nmol/mL
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilcarnitina plasmatica)
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione dei livelli di C10, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dall'effettivo cambiamento dal basale alla settimana 10 per ciascun partecipante; misurato in nmol/mL
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilcarnitina plasmatica)
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione dei livelli del rapporto C10:1, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dalla variazione effettiva dal basale alla settimana 10 per ciascun partecipante; misurato in nmol/mL
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilcarnitina plasmatica)
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione dei livelli di C16, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dall'effettivo cambiamento dal basale alla settimana 10 per ciascun partecipante; misurato in nmol/mL
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilglicina urinaria)
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione dei livelli di n-propionilglicina nelle urine, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dalla variazione effettiva dal basale alla settimana 10 per ciascun partecipante; misurato in mg/g di creatinina
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilglicina urinaria)
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione dei livelli di suberilglicina nelle urine, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dalla variazione effettiva dal basale alla settimana 10 per ciascun partecipante; misurato in mg/g di creatinina
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilglicina urinaria)
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione dei livelli di n-ottanoilglicina nelle urine, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dalla variazione effettiva dal basale alla settimana 10 per ciascun partecipante; misurato in mg/g di creatinina
10 settimane
Normalizzazione dei marcatori biochimici della malattia (acilglicina urinaria)
Lasso di tempo: 10 settimane
Variazione dei livelli di n-esanoilglicina nelle urine, confrontando i risultati del digiuno prima e dopo l'inizio della trieptanoina: questo sarà misurato dalla variazione effettiva dal basale alla settimana 10 per ciascun partecipante; misurato in mg/g di creatinina
10 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jerry Vockley, MD, PhD

Collaboratori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigatori

  • Investigatore principale: Gerard Vockley, MD, PhD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

5 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY23040121
  • UX007-IST237 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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