Badanie triheptanoiny w zapobieganiu hipoglikemii u pacjentów z niedoborem średniołańcuchowej dehydrogenazy acylo-CoA (MCADD)
8 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Jerry Vockley, MD, PhD
Otwarte badanie fazy II ze zwiększaniem dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa triheptanoiny w zapobieganiu hipoglikemii u pacjentów z niedoborem średniołańcuchowej dehydrogenazy acylo-CoA (MCADD)
Jest to badanie medyczne mające na celu przetestowanie leku u dorosłych pacjentów cierpiących na chorobę zwaną niedoborem średniołańcuchowej dehydrogenazy acylo-CoA (MCADD).
Lek ten to triheptanoina, która jest obecnie zatwierdzona przez FDA do leczenia zaburzeń oksydacji długołańcuchowych kwasów tłuszczowych.
Poprzednie badania sugerują, że triheptanoina może być również skuteczna w leczeniu MCADD.
W tym badaniu zbadane zostanie bezpieczeństwo i skuteczność (jak dobrze działa) triheptanoiny u pacjentów z MCADD.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Udział w badaniu będzie wymagał trzech jednodniowych przyjęć do Centrum Badań Klinicznych i Translacyjnych w Szpitalu Dziecięcym UPMC w Pittsburghu (zwanym także PCTRC). Całkowita długość badania wynosi 10 tygodni.
Podczas wizyty u pacjentów zostanie wykonane badanie krwi i założenie dostępu dożylnego (IV) w celu umożliwienia kilku pobrań krwi. W trakcie przyjęcia pacjenci rozpoczynają post, co oznacza, że mogą spożywać wyłącznie niekaloryczne płyny (wodę, niesłodzoną czarną kawę lub herbatę, napoje bezcukrowe). Podczas postu pobierana będzie krew. Po zakończeniu postu pacjent zje posiłek i otrzyma badany lek, triheptanoinę. Całkowity czas postu wyniesie do 24 godzin.
Dawkowanie w tym badaniu rozpocznie się od 0,2 g/kg/dzień aż do dawki 1,0 g/kg/dzień. Dawka będzie zwiększana stopniowo, aby uniknąć rozstroju żołądka. Dawkę należy podzielić na 3 lub 4 dawki dzienne i podawać z pokarmem lub płynem. Dawkę można zmniejszyć, jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek zaburzenia żołądkowe wskazujące, że nie może tolerować wyższej dawki.
Pacjenci powrócą jeszcze dwa razy (w 5. i 9. tygodniu), aby poddać się procedurom nocnego przyjęcia i 24-godzinnego postu opisanym powyżej. Po przyjęciu do szpitala w 9. tygodniu nie będą już przyjmować triheptanoiny. Tydzień później (tydzień 10) personel badawczy skontaktuje się z nimi telefonicznie, aby upewnić się, że nie odczuwają żadnych działań niepożądanych.
Wszystkie procedury badawcze zostaną przeprowadzone bezpłatnie dla uczestników.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
8
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Elizabeth McCracken, MS, CGC
- Numer telefonu: 412-692-5662
- E-mail: elizabeth.mccracken@chp.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Rekrutacyjny
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Główny śledczy:
- Gerard Vockley, MD, PhD
-
Kontakt:
- Elizabeth McCracken, MS, CGC
- Numer telefonu: 412-692-5662
- E-mail: elizabeth.mccracken@chp.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie niedoboru MCAD z potwierdzeniem molekularnym.
- Kryteria wieku wiek ≥ 16 lat
- Potrafi wykonywać i przestrzegać czynności związanych z badaniem, w tym nocnego przyjęcia do jednostki badawczej w szpitalu dziecięcym UPMC w Pittsburghu, założenia cewnika dożylnego i wszystkich pobrań krwi.
- Negatywny test ciążowy u wszystkich kobiet w wieku rozrodczym. Kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji, a mężczyźni muszą zgodzić się, że nie będą spłodzić dziecka ani nie będą dawcami nasienia. Akceptowana będzie także prawdziwa abstynencja na czas trwania badania.
- Podpisana świadoma zgoda w przypadku osób w wieku ≥ 18 lat lub zgoda osób w wieku 16–17 lat za zgodą rodziców w przypadku osób niepełnoletnich.
Kryteria wyłączenia:
- Zażycie dowolnego badanego leku w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
- Aktywna infekcja (wirusowa lub bakteryjna) lub jakikolwiek inny współistniejący stan zgłoszony przez pacjenta lub odnotowany podczas badania fizykalnego podczas badania przesiewowego.
- Dowody na chorobę wątroby definiowane jako podwyższenie aktywności AspAT lub ALT > 1,5x GGN w badaniu przesiewowym
- Jakakolwiek nieprawidłowość kliniczna lub laboratoryjna lub stan chorobowy, który według uznania badacza może narazić uczestnika na zwiększone ryzyko w związku z udziałem w tym badaniu.
- Kobiety w ciąży, planujące zajście w ciążę, kobiety karmiące piersią lub karmiące piersią.
- Rozpoznanie niewydolności trzustki lub jednoczesne stosowanie inhibitora lipazy trzustkowej (np. orlistat), które mogą zakłócać wchłanianie triheptanoiny
- Pacjenci z cukrzycą typu 1 lub typu 2 lub przyjmujący w ramach rutynowej opieki leki mogące powodować hipoglikemię
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Triheptanoina
Badanie otwarte
|
Projekt otwartej próby z dawkami triheptanoiny do 1,0 gm/kg triheptanoiny
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, zgodnie z oceną CTCAE v5.0
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
10 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acylokarnityna w osoczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomu C2, porównanie wyników postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone liczbą uczestników, u których wystąpiła jakakolwiek zmiana; mierzone w nmol/ml
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acylokarnityna w osoczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomu C3, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone liczbą uczestników, u których wystąpiła jakakolwiek zmiana; mierzone w nmol/ml
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acylokarnityna w osoczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomu C6, porównanie wyników postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone liczbą uczestników, u których wystąpiła jakakolwiek zmiana; mierzone w nmol/ml
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acylokarnityna w osoczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomu C8, porównanie wyników postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone liczbą uczestników, u których wystąpiła jakakolwiek zmiana; mierzone w nmol/ml
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acylokarnityna w osoczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomu C10, porównanie wyników postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone liczbą uczestników, u których wystąpiła jakakolwiek zmiana; mierzone w nmol/ml
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acylokarnityna w osoczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomów stosunku C10:1, porównując wyniki postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone liczbą uczestników, u których wystąpiła jakakolwiek zmiana; mierzone w nmol/ml
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acylokarnityna w osoczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomu C16, porównanie wyników postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone liczbą uczestników, u których wystąpiła jakakolwiek zmiana; mierzone w nmol/ml
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acyloglicyna w moczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomu n-propionyloglicyny w moczu, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone liczbą uczestników, u których wystąpiła jakakolwiek zmiana; mierzona w mg/g kreatyniny
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acyloglicyna w moczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomu suberyloglicyny w moczu, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone liczbą uczestników, u których wystąpiła jakakolwiek zmiana; mierzona w mg/g kreatyniny
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acyloglicyna w moczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomu n-oktanoiloglicyny w moczu, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone liczbą uczestników, u których wystąpiła jakakolwiek zmiana; mierzona w mg/g kreatyniny
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acyloglicyna w moczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomu n-heksanoiloglicyny w moczu, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone liczbą uczestników, u których wystąpiła jakakolwiek zmiana; mierzona w mg/g kreatyniny
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acylokarnityna w osoczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomów C2, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone na podstawie rzeczywistej zmiany od wartości wyjściowej do 10. tygodnia dla każdego uczestnika; mierzone w nmol/ml
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acylokarnityna w osoczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomów C3, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone na podstawie rzeczywistej zmiany od wartości wyjściowej do 10. tygodnia dla każdego uczestnika; mierzone w nmol/ml
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acylokarnityna w osoczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomów C6, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone na podstawie rzeczywistej zmiany od wartości wyjściowej do 10. tygodnia dla każdego uczestnika; mierzone w nmol/ml
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acylokarnityna w osoczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomów C8, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone na podstawie rzeczywistej zmiany od wartości wyjściowej do 10. tygodnia dla każdego uczestnika; mierzone w nmol/ml
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acylokarnityna w osoczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomów C10, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone na podstawie rzeczywistej zmiany od wartości wyjściowej do 10. tygodnia dla każdego uczestnika; mierzone w nmol/ml
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acylokarnityna w osoczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomów stosunku C10:1, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone na podstawie rzeczywistej zmiany od wartości wyjściowej do 10. tygodnia dla każdego uczestnika; mierzone w nmol/ml
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acylokarnityna w osoczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomów C16, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone na podstawie rzeczywistej zmiany od wartości wyjściowej do 10. tygodnia dla każdego uczestnika; mierzone w nmol/ml
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acyloglicyna w moczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomu n-propionyloglicyny w moczu, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone na podstawie rzeczywistej zmiany od wartości wyjściowej do 10. tygodnia dla każdego uczestnika; mierzona w mg/g kreatyniny
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acyloglicyna w moczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomu suberyloglicyny w moczu, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone na podstawie rzeczywistej zmiany od wartości początkowej do 10. tygodnia dla każdego uczestnika; mierzona w mg/g kreatyniny
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acyloglicyna w moczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomu n-oktanoiloglicyny w moczu, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone na podstawie rzeczywistej zmiany od wartości wyjściowej do 10. tygodnia dla każdego uczestnika; mierzona w mg/g kreatyniny
|
10 tygodni
|
|
Normalizacja biochemicznych markerów choroby (acyloglicyna w moczu)
Ramy czasowe: 10 tygodni
|
Zmiana poziomu n-heksanoiloglicyny w moczu, porównanie wyników z postu przed i po rozpoczęciu stosowania triheptanoiny – będzie to mierzone na podstawie rzeczywistej zmiany od wartości wyjściowej do 10. tygodnia dla każdego uczestnika; mierzona w mg/g kreatyniny
|
10 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Gerard Vockley, MD, PhD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
1 kwietnia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 stycznia 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 kwietnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 sierpnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 września 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 października 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 stycznia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STUDY23040121
- UX007-IST237 (Inny numer grantu/finansowania: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .