Исследование тригептаноина для профилактики гипогликемии у пациентов с дефицитом ацил-КоА-дегидрогеназы средней цепи (MCADD)
2 мая 2024 г. обновлено: Jerry Vockley, MD, PhD
Фаза II, открытое исследование с возрастающей дозой для оценки безопасности тригептаноина для профилактики гипогликемии у пациентов с дефицитом ацил-КоА-дегидрогеназы средней цепи (MCADD)
Это медицинское исследование по тестированию лекарства на взрослых пациентах с заболеванием, называемым дефицитом ацил-КоА-дегидрогеназы средней цепи (MCADD).
Лекарством является тригептаноин, который в настоящее время одобрен FDA для лечения нарушений окисления длинноцепочечных жирных кислот.
Предыдущие исследования показывают, что тригептаноин также может быть эффективен при лечении MCADD.
В этом исследовании будут изучены безопасность и эффективность (насколько хорошо он работает) тригептаноина у пациентов с MCADD.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Для участия в исследовании потребуется три ночных госпитализации в Центр клинических и трансляционных исследований детской больницы UPMC в Питтсбурге (также называемый PCTRC). Общая продолжительность исследования составляет 10 недель.
Во время визита субъектам будет проведен анализ крови и установлена линия внутривенного доступа (IV) для нескольких заборов крови. Во время поступления субъекты начнут голодать, что означает, что они могут употреблять только некалорийные жидкости (воду, несладкий черный кофе или чай или напитки без сахара). Кровь будет собрана во время поста. После завершения голодания субъект поест и получит исследуемый препарат тригептаноин. Общее время голодания составит до 24 часов.
Дозирование в этом исследовании начнется с 0,2 г/кг/день до дозы 1,0 г/кг/день. Дозу увеличивают постепенно, чтобы избежать расстройства желудка. Дозу следует разделить на 3 или 4 ежедневных приема и принимать с пищей или жидкостью. Дозу можно уменьшить, если у субъекта возникает расстройство желудка, указывающее на то, что он не может переносить более высокую дозу.
Субъекты вернутся еще два раза (на 5-й и 9-й неделях), чтобы пройти процедуры ночного госпитализации и 24-часового голодания, описанные выше. После 9-й недели приема они больше не будут принимать тригептаноин. Через неделю (10-я неделя) сотрудники исследования свяжутся с ними по телефону, чтобы убедиться, что они не испытывают каких-либо побочных эффектов.
Все процедуры исследования будут осуществляться бесплатно для испытуемых.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
8
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Elizabeth McCracken, MS, CGC
- Номер телефона: 412-692-5662
- Электронная почта: elizabeth.mccracken@chp.edu
Места учебы
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Рекрутинг
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Главный следователь:
- Gerard Vockley, MD, PhD
-
Контакт:
- Elizabeth McCracken, MS, CGC
- Номер телефона: 412-692-5662
- Электронная почта: elizabeth.mccracken@chp.edu
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагноз дефицита MCAD с молекулярным подтверждением.
- Возрастные критерии возраст ≥ 16 лет
- Способен выполнять и соблюдать учебную деятельность, включая ночную госпитализацию в исследовательское отделение детской больницы UPMC в Питтсбурге, установку внутривенного катетера и все заборы крови.
- Отрицательный тест на беременность для всех женщин детородного возраста. Женщины детородного возраста должны согласиться использовать высокоэффективный метод контрацепции, а мужчины должны согласиться не заводить ребенка и не сдавать сперму. Истинное воздержание на время исследования также будет принято.
- Подписанное информированное согласие для субъектов ≥ 18 лет или согласие субъектов в возрасте 16–17 лет с согласия родителей для несовершеннолетних субъектов.
Критерий исключения:
- Использование любого исследуемого препарата в течение 30 дней после скрининга.
- Активная инфекция (вирусная или бактериальная) или любое другое интеркуррентное состояние, о котором сообщил субъект или отмечено при физическом осмотре при скрининге.
- Признаки заболевания печени, определяемые по повышению уровня АСТ или АЛТ> в 1,5 раза выше верхней границы нормы при скрининге.
- Любые клинические или лабораторные отклонения или заболевания, которые, по усмотрению исследователя, могут подвергнуть субъекта повышенному риску при участии в этом исследовании.
- Беременные, планирующие беременность, кормящие грудью или кормящие женщины.
- Диагностика недостаточности поджелудочной железы или одновременное применение ингибиторов панкреатической липазы (например, Орлистат), который может препятствовать всасыванию тригептаноина.
- Субъекты с диабетом 1 или 2 типа или принимающие в рамках обычного ухода лекарства, которые могут вызвать гипогликемию.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Тригептаноин
Открытое исследование
|
Открытый дизайн с дозами тригептаноина до 1,0 г/кг тригептаноина.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v5.0
Временное ограничение: 10 недель
|
10 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилкарнитин плазмы)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней C2, сравнение результатов голодания до и после начала приема тригептаноина – это будет измеряться количеством участников, у которых наблюдаются какие-либо изменения; измеряется в нмоль/мл
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилкарнитин плазмы)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней C3, сравнение результатов голодания до и после начала приема тригептаноина – это будет измеряться количеством участников, у которых наблюдаются какие-либо изменения; измеряется в нмоль/мл
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилкарнитин плазмы)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней C6, сравнение результатов голодания до и после начала приема тригептаноина – это будет измеряться количеством участников, у которых наблюдаются какие-либо изменения; измеряется в нмоль/мл
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилкарнитин плазмы)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней C8, сравнение результатов голодания до и после начала приема тригептаноина – это будет измеряться количеством участников, у которых наблюдаются какие-либо изменения; измеряется в нмоль/мл
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилкарнитин плазмы)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней C10, сравнение результатов голодания до и после начала приема тригептаноина – это будет измеряться количеством участников, у которых наблюдаются какие-либо изменения; измеряется в нмоль/мл
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилкарнитин плазмы)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней соотношения C10:1, сравнение результатов голодания до и после начала приема тригептаноина – это будет измеряться количеством участников, у которых наблюдаются какие-либо изменения; измеряется в нмоль/мл
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилкарнитин плазмы)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней C16, сравнение результатов голодания до и после начала приема тригептаноина – это будет измеряться количеством участников, у которых наблюдаются какие-либо изменения; измеряется в нмоль/мл
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилглицин мочи)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней н-пропионилглицина в моче, сравнение результатов натощак до и после начала приема тригептаноина – это будет измеряться количеством участников, у которых наблюдаются какие-либо изменения; измеряется в мг/г креатинина
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилглицин мочи)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровня суберилглицина в моче, сравнение результатов натощак до и после начала приема тригептаноина – это будет измеряться количеством участников, у которых наблюдаются какие-либо изменения; измеряется в мг/г креатинина
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилглицин мочи)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней н-октаноилглицина в моче, сравнение результатов натощак до и после начала приема тригептаноина – это будет измеряться количеством участников, у которых наблюдаются какие-либо изменения; измеряется в мг/г креатинина
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилглицин мочи)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней н-гексаноилглицина в моче, сравнение результатов натощак до и после начала приема тригептаноина – это будет измеряться количеством участников, у которых наблюдаются какие-либо изменения; измеряется в мг/г креатинина
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилкарнитин плазмы)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней C2, сравнение результатов натощак до и после начала приема тригептаноина - это будет измеряться фактическим изменением от исходного уровня до 10-й недели для каждого участника; измеряется в нмоль/мл
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилкарнитин плазмы)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней C3, сравнение результатов натощак до и после начала приема тригептаноина - это будет измеряться фактическим изменением от исходного уровня до 10-й недели для каждого участника; измеряется в нмоль/мл
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилкарнитин плазмы)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней C6, сравнение результатов натощак до и после начала приема тригептаноина - это будет измеряться фактическим изменением от исходного уровня до 10-й недели для каждого участника; измеряется в нмоль/мл
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилкарнитин плазмы)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней C8, сравнение результатов натощак до и после начала приема тригептаноина - это будет измеряться фактическим изменением от исходного уровня до 10-й недели для каждого участника; измеряется в нмоль/мл
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилкарнитин плазмы)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней C10, сравнение результатов натощак до и после начала приема тригептаноина — это будет измеряться фактическим изменением от исходного уровня до 10-й недели для каждого участника; измеряется в нмоль/мл
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилкарнитин плазмы)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней соотношения C10:1, сравнение результатов натощак до и после начала приема тригептаноина - это будет измеряться фактическим изменением от исходного уровня до 10-й недели для каждого участника; измеряется в нмоль/мл
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилкарнитин плазмы)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней C16, сравнение результатов натощак до и после начала приема тригептаноина – это будет измеряться фактическим изменением от исходного уровня до 10-й недели для каждого участника; измеряется в нмоль/мл
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилглицин мочи)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней н-пропионилглицина в моче, сравнение результатов натощак до и после начала приема тригептаноина - это будет измеряться по фактическому изменению от исходного уровня до 10-й недели для каждого участника; измеряется в мг/г креатинина
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилглицин мочи)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней суберилглицина в моче, сравнение результатов натощак до и после начала приема тригептаноина - это будет измеряться по фактическому изменению от исходного уровня до 10-й недели для каждого участника; измеряется в мг/г креатинина
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилглицин мочи)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней н-октаноилглицина в моче, сравнение результатов натощак до и после начала приема тригептаноина - это будет измеряться по фактическому изменению от исходного уровня до 10-й недели для каждого участника; измеряется в мг/г креатинина
|
10 недель
|
|
Нормализация биохимических маркеров заболевания (ацилглицин мочи)
Временное ограничение: 10 недель
|
Изменение уровней н-гексаноилглицина в моче, сравнение результатов натощак до и после начала приема тригептаноина - это будет измеряться по фактическому изменению от исходного уровня до 10-й недели для каждого участника; измеряется в мг/г креатинина
|
10 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Gerard Vockley, MD, PhD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 августа 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 января 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 апреля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 августа 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 сентября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 октября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 мая 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 мая 2024 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- STUDY23040121
- UX007-IST237 (Другой номер гранта/финансирования: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .