Onderzoek naar triheptanoïne voor de preventie van hypoglykemie bij patiënten met middellange keten acyl-CoA-dehydrogenasedeficiëntie (MCADD)
8 januari 2024 bijgewerkt door: Jerry Vockley, MD, PhD
Een fase II, oplopende dosis, open label onderzoek om de veiligheid van triheptanoïne te evalueren voor de preventie van hypoglykemie bij patiënten met middellange keten acyl-CoA-dehydrogenasedeficiëntie (MCADD)
Dit is een medisch onderzoek om een medicijn te testen bij volwassen patiënten met een ziekte die middenketenacyl-CoA-dehydrogenasedeficiëntie (MCADD) wordt genoemd.
Het medicijn is triheptanoïne, dat momenteel door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van lange-keten-vetzuuroxidatiestoornissen.
Eerder onderzoek suggereert dat triheptanoïne ook effectief kan zijn bij de behandeling van MCADD.
Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid (hoe goed het werkt) van triheptanoïne bij patiënten met MCADD onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Voor deelname aan de studie zijn drie nachtelijke opnames nodig in het Clinical and Translational Research Center van het UPMC Children's Hospital in Pittsburgh (ook wel PCTRC genoemd). De totale duur van het onderzoek bedraagt 10 weken.
Bij de proefpersonen wordt tijdens het bezoek bloed afgenomen en wordt er een intraveneuze toegangslijn (IV) geplaatst voor verschillende bloedafnames. De proefpersonen beginnen tijdens de opname met vasten, wat betekent dat ze alleen niet-calorische vloeistoffen mogen consumeren (water, ongezoete zwarte koffie of thee, of suikervrije dranken). Tijdens het vasten wordt bloedonderzoek afgenomen. Na voltooiing van het vasten eet de proefpersoon een maaltijd en krijgt hij het onderzoeksgeneesmiddel, triheptanoïne, toegediend. De totale vastentijd bedraagt maximaal 24 uur.
De dosering voor dit onderzoek begint met 0,2 g/kg/dag tot een dosis van 1,0 g/kg/dag. De dosis zal geleidelijk worden verhoogd om maagklachten te voorkomen. De dosis moet worden verdeeld over 3 of 4 dagelijkse doses en worden toegediend met voedsel of vloeistof. De dosis kan worden verlaagd als een patiënt maagklachten ervaart die erop wijzen dat hij/zij de hogere dosis niet kan verdragen.
De proefpersonen komen nog twee keer terug (in week 5 en 9) om de hierboven beschreven nachtelijke opname en 24-uurs vastenprocedures te ondergaan. Na de opname in week 9 zullen ze de triheptanoïne niet meer gebruiken. Het onderzoekspersoneel zal een week later (week 10) telefonisch contact met hen opnemen om er zeker van te zijn dat ze geen nadelige effecten ondervinden.
Alle onderzoeksprocedures zullen kosteloos voor de proefpersonen plaatsvinden.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
8
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Elizabeth McCracken, MS, CGC
- Telefoonnummer: 412-692-5662
- E-mail: elizabeth.mccracken@chp.edu
Studie Locaties
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Werving
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Hoofdonderzoeker:
- Gerard Vockley, MD, PhD
-
Contact:
- Elizabeth McCracken, MS, CGC
- Telefoonnummer: 412-692-5662
- E-mail: elizabeth.mccracken@chp.edu
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een diagnose van MCAD-deficiëntie met moleculaire bevestiging.
- Leeftijdscriteria leeftijd ≥ 16 jaar
- In staat om studieactiviteiten uit te voeren en na te leven, waaronder nachtelijke opname in de onderzoekseenheid van het UPMC Children's Hospital Pittsburgh, plaatsing van een IV-katheter en alle bloedafnames.
- Negatieve zwangerschapstest voor alle vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken, en mannen moeten ermee instemmen geen kind te verwekken of sperma te doneren. Echte onthouding gedurende de duur van de studie wordt ook geaccepteerd.
- Ondertekende geïnformeerde toestemming voor proefpersonen ≥ 18 jaar, of toestemming van proefpersonen van 16-17 jaar met toestemming van de ouders voor minderjarige proefpersonen.
Uitsluitingscriteria:
- Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen na screening.
- Actieve infectie (viraal of bacterieel) of een andere bijkomende aandoening zoals gerapporteerd door de proefpersoon of opgemerkt bij lichamelijk onderzoek tijdens de screening.
- Bewijs van leverziekte zoals gedefinieerd door verhogingen van AST of ALT> 1,5x ULN bij screening
- Elke klinische of laboratoriumafwijking of medische aandoening die, naar oordeel van de onderzoeker, de proefpersoon een verhoogd risico kan opleveren door deelname aan dit onderzoek.
- Zwanger, van plan zwanger te worden, vrouwen die borstvoeding geven of borstvoeding geven.
- Diagnose van pancreasinsufficiëntie of gelijktijdig gebruik van een pancreaslipaseremmer (bijv. Orlistat), die de absorptie van triheptanoïne kunnen verstoren
- Patiënten met type 1- of type 2-diabetes, of die als onderdeel van hun routinezorg medicijnen gebruiken die hypoglykemie kunnen veroorzaken
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Triheptanoïne
Openlabelonderzoek
|
Open-label ontwerp met doses triheptanoïne tot 1,0 g/kg triheptanoïne
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v5.0
Tijdsspanne: 10 weken
|
10 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (plasma acylcarnitine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in C2-niveaus, waarbij de resultaten van het vasten worden vergeleken vóór en nadat triheptanoïne is gestart - dit zal worden gemeten aan de hand van het aantal deelnemers dat enige verandering ervaart; gemeten in nmol/ml
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (plasma acylcarnitine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in C3-niveaus, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal worden gemeten aan de hand van het aantal deelnemers dat enige verandering ervaart; gemeten in nmol/ml
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (plasma acylcarnitine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in C6-niveaus, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal worden gemeten aan de hand van het aantal deelnemers dat enige verandering ervaart; gemeten in nmol/ml
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (plasma acylcarnitine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in C8-niveaus, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal worden gemeten aan de hand van het aantal deelnemers dat enige verandering ervaart; gemeten in nmol/ml
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (plasma acylcarnitine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in C10-niveaus, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal worden gemeten aan de hand van het aantal deelnemers dat enige verandering ervaart; gemeten in nmol/ml
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (plasma acylcarnitine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in de C10:1-verhoudingsniveaus, waarbij de resultaten van het vasten voor en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal worden gemeten aan de hand van het aantal deelnemers dat enige verandering ervaart; gemeten in nmol/ml
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (plasma acylcarnitine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in C16-niveaus, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal worden gemeten aan de hand van het aantal deelnemers dat enige verandering ervaart; gemeten in nmol/ml
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (urine acylglycine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in de n-propionylglycinespiegels in de urine, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal worden gemeten aan de hand van het aantal deelnemers dat enige verandering ervaart; gemeten in mg/g creatinine
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (urine acylglycine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in de suberylglycinewaarden in de urine, waarbij de resultaten van het vasten voor en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit wordt gemeten aan de hand van het aantal deelnemers dat enige verandering ervaart; gemeten in mg/g creatinine
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (urine acylglycine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in de n-octanoylglycinespiegels in de urine, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit wordt gemeten aan de hand van het aantal deelnemers dat enige verandering ervaart; gemeten in mg/g creatinine
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (urine acylglycine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in de n-hexanoylglycinespiegels in de urine, waarbij de resultaten van het vasten voor en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal worden gemeten aan de hand van het aantal deelnemers dat enige verandering ervaart; gemeten in mg/g creatinine
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (plasma acylcarnitine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in C2-niveaus, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal voor elke deelnemer worden gemeten aan de hand van de werkelijke verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 10; gemeten in nmol/ml
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (plasma acylcarnitine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in C3-niveaus, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal voor elke deelnemer worden gemeten aan de hand van de werkelijke verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 10; gemeten in nmol/ml
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (plasma acylcarnitine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in C6-niveaus, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal voor elke deelnemer worden gemeten aan de hand van de werkelijke verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 10; gemeten in nmol/ml
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (plasma acylcarnitine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in C8-waarden, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal voor elke deelnemer worden gemeten aan de hand van de werkelijke verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 10; gemeten in nmol/ml
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (plasma acylcarnitine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in C10-waarden, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal voor elke deelnemer worden gemeten aan de hand van de werkelijke verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 10; gemeten in nmol/ml
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (plasma acylcarnitine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in C10:1-rationiveaus, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal voor elke deelnemer worden gemeten aan de hand van de werkelijke verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 10; gemeten in nmol/ml
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (plasma acylcarnitine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in C16-waarden, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal voor elke deelnemer worden gemeten aan de hand van de werkelijke verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 10; gemeten in nmol/ml
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (urine acylglycine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in de n-propionylglycinespiegels in de urine, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit zal voor elke deelnemer worden gemeten aan de hand van de werkelijke verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 10; gemeten in mg/g creatinine
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (urine acylglycine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in de suberylglycinespiegels in de urine, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit wordt voor elke deelnemer gemeten aan de hand van de werkelijke verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 10; gemeten in mg/g creatinine
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (urine acylglycine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in de n-octanoylglycinespiegels in de urine, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit wordt voor elke deelnemer gemeten aan de hand van de werkelijke verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 10; gemeten in mg/g creatinine
|
10 weken
|
|
Normalisatie van biochemische ziektemarkers (urine acylglycine)
Tijdsspanne: 10 weken
|
Verandering in de n-hexanoylglycinespiegels in de urine, waarbij de resultaten van het vasten vóór en na het starten van triheptanoïne worden vergeleken - dit wordt voor elke deelnemer gemeten aan de hand van de werkelijke verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 10; gemeten in mg/g creatinine
|
10 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Gerard Vockley, MD, PhD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
1 april 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 januari 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 april 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 augustus 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 september 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 oktober 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 januari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 januari 2024
Laatst geverifieerd
1 januari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- STUDY23040121
- UX007-IST237 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .