三庚酸甘油酯预防中链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症（MCADD）患者低血糖的研究
2026年6月30日 更新者：Jerry Vockley, MD, PhD
评估三庚酸甘油酯预防中链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 (MCADD) 患者低血糖的安全性的 II 期、剂量递增、开放标签研究
这是一项医学研究，旨在测试一种治疗患有中链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 (MCADD) 疾病的成年患者的药物。
该药物是三庚酸，目前 FDA 批准用于治疗长链脂肪酸氧化障碍。
先前的研究表明，三庚酸甘油酯也可能对治疗 MCADD 有效。
本研究将调查三庚酸甘油酯对 MCADD 患者的安全性和有效性（效果如何）。
研究概览
详细说明
参与这项研究需要在匹兹堡 UPMC 儿童医院（也称为 PCTRC）的临床和转化研究中心过夜三晚。 研究总时间为10周。
受试者将接受血液检查并在就诊期间放置静脉通路 (IV) 进行多次抽血。 受试者在入院期间将开始禁食，这意味着他们只能摄入无热量液体（水、不加糖的黑咖啡或茶，或无糖饮料）。 禁食期间将收集血样。 禁食完成后，受试者将进食并接受研究药物三庚酸甘油酯。 禁食的总时间将长达24小时。
本研究的给药剂量将从 0.2 克/公斤/天开始，直至 1.0 克/公斤/天。 剂量将逐渐增加，以避免胃部不适。 剂量应分为每日 3 或 4 次，与食物或液体一起服用。 如果受试者经历任何胃部不适表明他们不能耐受较高剂量，则可以减少剂量。
受试者将再返回两次（在第 5 周和第 9 周）以接受上述过夜入院和 24 小时禁食程序。 第 9 周入院后，他们将不再服用三庚酸。 研究人员将在一周后（第 10 周）通过电话联系他们，以确保他们没有受到任何不良影响。
所有研究程序都将免费完成，受试者无需支付任何费用。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 通过分子确认诊断 MCAD 缺陷。
- 年龄标准 年龄≥16岁
- 能够执行并遵守研究活动，包括在匹兹堡 UPMC 儿童医院的研究室过夜、放置静脉导管以及所有抽血。
- 所有育龄女性受试者的妊娠试验均为阴性。 有生育能力的女性必须同意使用高效的避孕方法，男性必须同意不生育或捐赠精子。 在研究期间真正的禁欲也将被接受。
- ≥ 18 岁的受试者需签署知情同意书，或 16-17 岁的受试者需签署知情同意书，未成年受试者须有父母同意。
排除标准：
- 筛选后 30 天内使用任何研究药物。
- 活动性感染（病毒或细菌）或受试者报告的或筛选时体检中注明的任何其他并发病症。
- 筛查时 AST 或 ALT 升高> 1.5x ULN 定义的肝病证据
- 根据研究者的判断，任何临床或实验室异常或医疗状况可能会使受试者因参加本研究而面临更大的风险。
- 怀孕、计划怀孕、哺乳或哺乳期女性。
- 诊断胰腺功能不全或同时使用胰腺脂肪酶抑制剂（例如胰脂肪酶抑制剂） 奥利司他）会干扰三庚酸的吸收
- 患有 1 型或 2 型糖尿病的受试者，或在日常护理中服用可能导致低血糖的药物的受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：三庚酸甘油酯
开放标签研究
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开放标签设计，三庚酸甘油酯剂量高达 1.0 gm/kg 三庚酸甘油酯
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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根据 CTCAE v5.0 评估，出现治疗相关不良事件的参与者人数
大体时间：10周
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10周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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疾病生化标志物正常化（血浆酰基肉碱）
大体时间：10周
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C2 水平的变化，比较开始三庚酸甘油酯之前和之后的禁食结果 - 这将通过经历任何变化的参与者数量来衡量；以纳摩尔/毫升为单位测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（血浆酰基肉碱）
大体时间：10周
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C3 水平的变化，比较三庚酸甘油酯开始前后禁食的结果 - 这将通过经历任何变化的参与者数量来衡量；以纳摩尔/毫升为单位测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（血浆酰基肉碱）
大体时间：10周
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C6 水平的变化，比较三庚酸甘油酯开始前后禁食的结果 - 这将通过经历任何变化的参与者数量来衡量；以纳摩尔/毫升为单位测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（血浆酰基肉碱）
大体时间：10周
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C8 水平的变化，比较三庚酸开始前后禁食的结果 - 这将通过经历任何变化的参与者数量来衡量；以纳摩尔/毫升为单位测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（血浆酰基肉碱）
大体时间：10周
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C10 水平的变化，比较三庚酸甘油酯开始前后禁食的结果 - 这将通过经历任何变化的参与者数量来衡量；以纳摩尔/毫升为单位测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（血浆酰基肉碱）
大体时间：10周
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C10:1 比率水平的变化，比较三庚酸甘油酯开始前后禁食的结果 - 这将通过经历任何变化的参与者数量来衡量；以纳摩尔/毫升为单位测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（血浆酰基肉碱）
大体时间：10周
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C16 水平的变化，比较三庚酸开始前后禁食的结果 - 这将通过经历任何变化的参与者数量来衡量；以纳摩尔/毫升为单位测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（尿酰基甘氨酸）
大体时间：10周
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尿液正丙酰甘氨酸水平的变化，比较开始三庚酸甘油酯前后禁食的结果 - 这将通过经历任何变化的参与者数量来衡量；以 mg/g 肌酐测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（尿酰基甘氨酸）
大体时间：10周
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尿液亚甘氨酸水平的变化，比较三庚酸开始前后禁食的结果 - 这将通过经历任何变化的参与者数量来衡量；以 mg/g 肌酐测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（尿酰基甘氨酸）
大体时间：10周
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尿液正辛酰甘氨酸水平的变化，比较开始三庚酸甘油酯之前和之后的禁食结果 - 这将通过经历任何变化的参与者数量来衡量；以 mg/g 肌酐测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（尿酰基甘氨酸）
大体时间：10周
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尿液正己酰甘氨酸水平的变化，比较开始三庚酸甘油酯之前和之后禁食的结果 - 这将通过经历任何变化的参与者数量来衡量；以 mg/g 肌酐测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（血浆酰基肉碱）
大体时间：10周
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C2 水平的变化，比较开始三庚酸甘油酯之前和之后禁食的结果 - 这将通过每个参与者从基线到第 10 周的实际变化来衡量；以纳摩尔/毫升为单位测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（血浆酰基肉碱）
大体时间：10周
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C3 水平的变化，比较开始三庚酸甘油酯之前和之后禁食的结果 - 这将通过每个参与者从基线到第 10 周的实际变化来衡量；以纳摩尔/毫升为单位测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（血浆酰基肉碱）
大体时间：10周
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C6 水平的变化，比较开始三庚酸甘油酯之前和之后禁食的结果 - 这将通过每个参与者从基线到第 10 周的实际变化来衡量；以纳摩尔/毫升为单位测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（血浆酰基肉碱）
大体时间：10周
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C8 水平的变化，比较开始三庚酸甘油酯之前和之后禁食的结果 - 这将通过每个参与者从基线到第 10 周的实际变化来衡量；以纳摩尔/毫升为单位测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（血浆酰基肉碱）
大体时间：10周
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C10 水平的变化，比较开始三庚酸甘油酯之前和之后禁食的结果 - 这将通过每个参与者从基线到第 10 周的实际变化来衡量；以纳摩尔/毫升为单位测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（血浆酰基肉碱）
大体时间：10周
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C10:1 比率水平的变化，比较开始三庚酸甘油酯之前和之后禁食的结果 - 这将通过每个参与者从基线到第 10 周的实际变化来衡量；以纳摩尔/毫升为单位测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（血浆酰基肉碱）
大体时间：10周
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C16 水平的变化，比较开始三庚酸甘油酯之前和之后禁食的结果 - 这将通过每个参与者从基线到第 10 周的实际变化来衡量；以纳摩尔/毫升为单位测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（尿酰基甘氨酸）
大体时间：10周
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尿液正丙酰甘氨酸水平的变化，比较开始三庚酸甘油酯之前和之后禁食的结果 - 这将通过每个参与者从基线到第 10 周的实际变化来衡量；以 mg/g 肌酐测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（尿酰基甘氨酸）
大体时间：10周
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尿液亚甘氨酸水平的变化，比较开始三庚酸甘油酯之前和之后禁食的结果 - 这将通过每个参与者从基线到第 10 周的实际变化来衡量；以 mg/g 肌酐测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（尿酰基甘氨酸）
大体时间：10周
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尿液正辛酰甘氨酸水平的变化，比较开始三庚酸甘油酯之前和之后禁食的结果 - 这将通过每个参与者从基线到第 10 周的实际变化来衡量；以 mg/g 肌酐测量
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10周
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疾病生化标志物正常化（尿酰基甘氨酸）
大体时间：10周
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尿液正己酰甘氨酸水平的变化，比较开始三庚酸甘油酯之前和之后禁食的结果 - 这将通过每个参与者从基线到第 10 周的实际变化来衡量；以 mg/g 肌酐测量
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10周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Gerard Vockley, MD, PhD、UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年8月1日
初级完成 (估计的)
2028年8月1日
研究完成 (估计的)
2029年3月1日
研究注册日期
首次提交
2023年8月10日
首先提交符合 QC 标准的
2023年9月27日
首次发布 (实际的)
2023年10月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月30日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- STUDY23040121
- UX007-IST237 (其他赠款/资助编号：Ultragenyx Pharmaceutical Inc.)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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