중쇄 아실-CoA 탈수소효소 결핍증(MCADD) 환자의 저혈당 예방을 위한 트리헵타노인 연구
2026년 6월 30일 업데이트: Jerry Vockley, MD, PhD
중쇄 아실-CoA 탈수소효소 결핍(MCADD) 환자의 저혈당증 예방을 위한 트리헵타노인의 안전성을 평가하기 위한 제2상, 용량 증가 공개 라벨 연구
이는 중쇄 아실-CoA 탈수소효소 결핍증(MCADD)이라는 질병이 있는 성인 환자의 약물을 테스트하기 위한 의학 연구입니다.
약물은 트리헵타노인(triheptanoin)으로, 현재 FDA에서 장쇄지방산산화장애 치료용으로 승인을 받았습니다.
이전 연구에서는 트리헵타노인이 MCADD 치료에도 효과적일 수 있음을 시사합니다.
이 연구에서는 MCADD 환자를 대상으로 트리헵타노인의 안전성과 효능(얼마나 잘 작동하는지)을 조사할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
연구에 참여하려면 피츠버그 UPMC 아동병원(PCTRC라고도 함)의 임상 및 중개 연구 센터에 3일 밤 동안 입원해야 합니다. 총 연구 기간은 10주입니다.
피험자는 혈액 검사를 받고 방문 중에 여러 차례 혈액 채취를 위해 정맥 접근 라인(IV)을 배치하게 됩니다. 피험자는 입원하는 동안 금식을 시작합니다. 이는 칼로리가 없는 음료(물, 무가당 블랙 커피나 차, 무설탕 음료)만 섭취할 수 있음을 의미합니다. 금식 중에 혈액이 수집됩니다. 금식 완료 후, 피험자는 식사를 하고 연구 약물인 트리헵타노인을 투여받게 됩니다. 총 단식 시간은 최대 24시간입니다.
본 연구를 위한 투여량은 0.2gm/kg/일부터 시작하여 최대 1.0gm/kg/일까지입니다. 위장 장애를 피하기 위해 복용량을 점차적으로 늘릴 것입니다. 복용량은 1일 3~4회로 나누어 음식이나 음료와 함께 투여해야 합니다. 피험자가 더 높은 용량을 견딜 수 없음을 나타내는 위장 장애를 경험하는 경우 용량을 줄일 수 있습니다.
피험자는 위에 설명된 하룻밤 입원 및 24시간 금식 절차를 받기 위해 두 번 더(5주차와 9주차) 돌아와야 합니다. 9주차 입원 후에는 더 이상 트리헵타노인을 복용하지 않습니다. 연구 직원은 일주일 후(10주차)에 전화로 연락하여 부작용이 발생하지 않는지 확인할 것입니다.
모든 연구 절차는 피험자에게 무료로 수행됩니다.
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 분자 확인을 통한 MCAD 결핍 진단.
- 연령 기준 연령 ≥ 16세
- UPMC Children's Hospital Pittsburgh의 연구 부서에 하룻밤 입원, IV 카테터 배치 및 모든 혈액 채취를 포함한 연구 활동을 수행하고 준수할 수 있습니다.
- 가임 연령의 모든 여성 피험자에 대한 음성 임신 테스트. 가임기 여성은 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 하며, 남성은 아이를 낳거나 정자를 기증하지 않는 데 동의해야 합니다. 연구 기간 동안 진정한 금욕도 허용됩니다.
- 18세 이상의 피험자에 대한 사전 동의서에 서명하거나, 미성년 피험자의 경우 부모 동의가 있는 16~17세 피험자의 동의.
제외 기준:
- 스크리닝 후 30일 이내에 연구용 약물을 사용합니다.
- 피험자가 보고했거나 스크리닝 시 신체 검사에서 언급한 활성 감염(바이러스 또는 박테리아) 또는 기타 병발성 상태.
- 스크리닝 시 AST 또는 ALT > 1.5x ULN 상승으로 정의되는 간 질환의 증거
- 조사자의 재량에 따라 본 연구에 참여함으로써 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 모든 임상적 또는 실험실적 이상 또는 의학적 상태.
- 임신 중이거나 임신을 계획 중인 여성, 모유 수유 중이거나 수유중인 여성.
- 췌장 부전 진단 또는 췌장 리파제 억제제(예: 트리헵타노인의 흡수를 방해할 수 있는 Orlistat)
- 제1형 또는 제2형 당뇨병이 있거나 일상적인 치료의 일환으로 저혈당증을 유발할 수 있는 약물을 복용하는 피험자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 트리헵타노인
공개 라벨 연구
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최대 1.0gm/kg 트리헵타노인의 트리헵타노인 용량을 사용한 공개 라벨 디자인
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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CTCAE v5.0에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 10주
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10주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질병의 생화학적 지표의 정상화(혈장 아실카르니틴)
기간: 10주
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C2 수준의 변화, 트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과 비교 - 이는 변화를 경험한 참가자 수로 측정됩니다. nmol/mL 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표의 정상화(혈장 아실카르니틴)
기간: 10주
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C3 수준의 변화, 트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과 비교 - 이는 변화를 경험한 참가자 수로 측정됩니다. nmol/mL 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표의 정상화(혈장 아실카르니틴)
기간: 10주
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C6 수준의 변화, 트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과 비교 - 이는 변화를 경험한 참가자 수로 측정됩니다. nmol/mL 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표의 정상화(혈장 아실카르니틴)
기간: 10주
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C8 수준의 변화, 트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과 비교 - 이는 변화를 경험한 참가자 수로 측정됩니다. nmol/mL 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표의 정상화(혈장 아실카르니틴)
기간: 10주
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C10 수준의 변화, 트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과 비교 - 이는 변화를 경험한 참가자 수로 측정됩니다. nmol/mL 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표의 정상화(혈장 아실카르니틴)
기간: 10주
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C10:1 비율 수준의 변화, 트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과 비교 - 이는 변화를 경험한 참가자 수로 측정됩니다. nmol/mL 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표의 정상화(혈장 아실카르니틴)
기간: 10주
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C16 수준의 변화, 트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과 비교 - 이는 변화를 경험한 참가자의 수로 측정됩니다. nmol/mL 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표(소변 아실글리신)의 정상화
기간: 10주
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소변 n-프로피오닐글리신 수치의 변화, 트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과 비교 - 이는 변화를 경험한 참가자 수로 측정됩니다. mg/g 크레아티닌 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표(소변 아실글리신)의 정상화
기간: 10주
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트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과를 비교하는 소변 수베릴글리신 수치의 변화 - 이는 변화를 경험한 참가자의 수로 측정됩니다. mg/g 크레아티닌 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표(소변 아실글리신)의 정상화
기간: 10주
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소변 n-옥타노일글리신 수준의 변화, 트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과 비교 - 이는 변화를 경험한 참가자의 수로 측정됩니다. mg/g 크레아티닌 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표(소변 아실글리신)의 정상화
기간: 10주
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소변 n-헥사노일글리신 수치의 변화, 트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과 비교 - 이는 변화를 경험한 참가자 수로 측정됩니다. mg/g 크레아티닌 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표의 정상화(혈장 아실카르니틴)
기간: 10주
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트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과를 비교하는 C2 수준의 변화 - 이는 각 참가자에 대한 기준선에서 10주차까지의 실제 변화로 측정됩니다. nmol/mL 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표의 정상화(혈장 아실카르니틴)
기간: 10주
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트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과를 비교하는 C3 수준의 변화 - 이는 각 참가자에 대한 기준선에서 10주차까지의 실제 변화로 측정됩니다. nmol/mL 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표의 정상화(혈장 아실카르니틴)
기간: 10주
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트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과를 비교하는 C6 수준의 변화 - 이는 각 참가자에 대한 기준선에서 10주차까지의 실제 변화로 측정됩니다. nmol/mL 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표의 정상화(혈장 아실카르니틴)
기간: 10주
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트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과를 비교하는 C8 수준의 변화 - 이는 각 참가자에 대한 기준선에서 10주차까지의 실제 변화로 측정됩니다. nmol/mL 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표의 정상화(혈장 아실카르니틴)
기간: 10주
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트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과를 비교하는 C10 수준의 변화 - 이는 각 참가자에 대한 기준선에서 10주차까지의 실제 변화로 측정됩니다. nmol/mL 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표의 정상화(혈장 아실카르니틴)
기간: 10주
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트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과를 비교하는 C10:1 비율 수준의 변화 - 이는 각 참가자에 대한 기준선에서 10주차까지의 실제 변화로 측정됩니다. nmol/mL 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표의 정상화(혈장 아실카르니틴)
기간: 10주
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트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과를 비교하는 C16 수준의 변화 - 이는 각 참가자에 대한 기준선에서 10주차까지의 실제 변화로 측정됩니다. nmol/mL 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표(소변 아실글리신)의 정상화
기간: 10주
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트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과를 비교하여 소변 n-프로피오닐글리신 수치의 변화 - 이는 각 참가자의 기준선에서 10주차까지의 실제 변화로 측정됩니다. mg/g 크레아티닌 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표(소변 아실글리신)의 정상화
기간: 10주
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트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과를 비교하여 소변 수베릴글리신 수치의 변화 - 이는 각 참가자의 기준선에서 10주차까지의 실제 변화로 측정됩니다. mg/g 크레아티닌 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표(소변 아실글리신)의 정상화
기간: 10주
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트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과를 비교하여 소변 n-옥타노일글리신 수치의 변화 - 이는 각 참가자의 기준선에서 10주차까지의 실제 변화로 측정됩니다. mg/g 크레아티닌 단위로 측정됨
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10주
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질병의 생화학적 지표(소변 아실글리신)의 정상화
기간: 10주
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트리헵타노인 시작 전후의 단식 결과를 비교하여 소변 n-헥사노일글리신 수치의 변화 - 이는 각 참가자의 기준선에서 10주차까지의 실제 변화로 측정됩니다. mg/g 크레아티닌 단위로 측정됨
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10주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Gerard Vockley, MD, PhD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 8월 1일
기본 완료 (추정된)
2028년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 8월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 9월 27일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 30일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY23040121
- UX007-IST237 (기타 보조금/기금 번호: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .