Triheptanoiinitutkimus hypoglykemian ehkäisyyn potilailla, joilla on keskipitkäketjuinen asyyli-CoA-dehydrogenaasin puutos (MCADD)
maanantai 8. tammikuuta 2024 päivittänyt: Jerry Vockley, MD, PhD
Vaihe II, nouseva annos, avoin tutkimus triheptanoiinin turvallisuuden arvioimiseksi hypoglykemian ehkäisyssä potilailla, joilla on keskipitkäketjuinen asyyli-CoA-dehydrogenaasin puutos (MCADD)
Tämä on lääketieteellinen tutkimus, jonka tarkoituksena on testata lääkitystä aikuispotilailla, joilla on sairaus nimeltä medium-chain asyl-CoA dehydrogenase deficiency (MCADD).
Lääke on triheptanoiini, joka on tällä hetkellä FDA:n hyväksymä pitkäketjuisten rasvahappojen hapettumishäiriöiden hoitoon.
Aiemmat tutkimukset viittaavat siihen, että triheptanoiini voi myös olla tehokas MCADD:n hoidossa.
Tässä tutkimuksessa tutkitaan triheptanoiinin turvallisuutta ja tehoa (kuinka hyvin se toimii) potilailla, joilla on MCADD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimukseen osallistuminen vaatii kolme yön yli käyntiä Pittsburghin UPMC-lastensairaalan kliinisen ja translaation tutkimuskeskuksessa (kutsutaan myös PCTRC:ksi). Tutkimuksen kokonaiskesto on 10 viikkoa.
Koehenkilöille asetetaan verikoe ja suonensisäinen pääsylinja (IV) useita verenottoa varten käynnin aikana. Koehenkilöt aloittavat paaston sisäänpääsyn aikana, mikä tarkoittaa, että he saavat nauttia vain kalorittomia nesteitä (vettä, makeuttamatonta mustaa kahvia tai teetä tai sokerittomia juomia). Paaston aikana kerätään verikokeita. Paaston päätyttyä koehenkilö syö aterian ja saa tutkimuslääkkeen, triheptanoiinin. Paaston kokonaisaika on jopa 24 tuntia.
Tämän tutkimuksen annostelu aloitetaan annoksella 0,2 g/kg/vrk aina annokseen 1,0 g/kg/vrk. Annosta suurennetaan vähitellen mahalaukun häiriöiden välttämiseksi. Annos tulee jakaa 3 tai 4 päivittäiseen annokseen ja antaa ruoan tai nesteen kanssa. Annosta voidaan pienentää, jos koehenkilöllä on mahavaivoja, jotka osoittavat, ettei hän siedä suurempaa annosta.
Koehenkilöt palaavat vielä kaksi kertaa (viikoilla 5 ja 9) suorittamaan yllä kuvatut yön yli menevät ja 24 tunnin paastotoimenpiteet. Viikon 9 jälkeen he eivät enää ota triheptanoiinia. Tutkimushenkilöstö ottaa heihin yhteyttä puhelimitse viikkoa myöhemmin (viikko 10) varmistaakseen, ettei heillä ole haittavaikutuksia.
Kaikki opiskelutoimenpiteet suoritetaan ilman kustannuksia aiheille.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
8
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Elizabeth McCracken, MS, CGC
- Puhelinnumero: 412-692-5662
- Sähköposti: elizabeth.mccracken@chp.edu
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Rekrytointi
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Päätutkija:
- Gerard Vockley, MD, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Elizabeth McCracken, MS, CGC
- Puhelinnumero: 412-692-5662
- Sähköposti: elizabeth.mccracken@chp.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- MCAD-puutoksen diagnoosi molekyylivahvistuksella.
- Ikäkriteerit ikä ≥ 16 vuotta
- Pystyy suorittamaan ja noudattamaan tutkimustoimintoja, mukaan lukien yön yli pääsy UPMC:n lastensairaalan Pittsburghin tutkimusyksikköön, IV-katetrin sijoittaminen ja kaikki veren ottaminen.
- Negatiivinen raskaustesti kaikille hedelmällisessä iässä oleville naisille. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, ja miesten on suostuttava olemaan synnyttämättä lasta tai luovuttamatta siittiöitä. Myös todellinen pidättäytyminen tutkimuksen ajaksi hyväksytään.
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus ≥ 18-vuotiaille koehenkilöille tai 16–17-vuotiaiden koehenkilöiden suostumus vanhempien suostumuksella alaikäisille.
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän kuluessa seulonnasta.
- Aktiivinen infektio (virus- tai bakteeriperäinen) tai mikä tahansa muu väliaikainen tila, jonka koehenkilö on ilmoittanut tai joka on todettu fyysisessä tarkastuksessa seulonnan yhteydessä.
- Todisteet maksasairaudesta, joka määritellään ASAT- tai ALAT-arvon nousuna > 1,5x ULN seulonnassa
- Mikä tahansa kliininen tai laboratoriopoikkeavuus tai lääketieteellinen tila, joka voi tutkijan harkinnan mukaan saattaa koehenkilön lisääntyneeseen riskiin osallistumalla tähän tutkimukseen.
- Raskaana oleva, raskautta suunnitteleva, imettävä tai imettävä nainen.
- Haiman vajaatoiminnan diagnoosi tai haiman lipaasinestäjän samanaikainen käyttö (esim. orlistaatti), joka voi häiritä triheptanoiinin imeytymistä
- Potilaat, joilla on tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes tai jotka ottavat osana rutiinihoitoaan lääkkeitä, jotka voivat aiheuttaa hypoglykemiaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Triheptanoiini
Avoin tutkimus
|
Avoin malli, jossa triheptanoiiniannoksia enintään 1,0 g/kg triheptanoiinia
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v5.0:n arvioituna
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
10 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (plasman asyylikarnitiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos C2-tasoissa vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan niiden osallistujien lukumäärällä, jotka kokevat muutoksen; mitattuna yksikössä nmol/ml
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (plasman asyylikarnitiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos C3-tasoissa vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan niiden osallistujien lukumäärällä, jotka kokevat muutoksen; mitattuna yksikössä nmol/ml
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (plasman asyylikarnitiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos C6-tasoissa, vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan niiden osallistujien lukumäärällä, jotka kokevat muutoksen; mitattuna yksikössä nmol/ml
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (plasman asyylikarnitiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos C8-tasoissa, kun verrataan tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan niiden osallistujien lukumäärällä, jotka kokevat muutoksen; mitattuna yksikössä nmol/ml
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (plasman asyylikarnitiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos C10-tasoissa vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan niiden osallistujien lukumäärällä, jotka kokevat muutoksen; mitattuna yksikössä nmol/ml
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (plasman asyylikarnitiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos C10:1-suhteen tasoissa vertaamalla tuloksia ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan niiden osallistujien lukumäärällä, jotka kokevat muutoksen; mitattuna yksikössä nmol/ml
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (plasman asyylikarnitiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos C16-tasoissa vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan niiden osallistujien lukumäärällä, jotka kokevat muutoksen; mitattuna yksikössä nmol/ml
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (virtsan asyyliglysiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos virtsan n-propionyyliglysiinitasoissa vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan niiden osallistujien lukumäärällä, jotka kokevat muutoksen; mitattuna mg/g kreatiniinia
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (virtsan asyyliglysiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos virtsan suberyyliglysiinitasoissa vertaamalla tuloksia ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan niiden osallistujien lukumäärällä, jotka kokevat muutoksen; mitattuna mg/g kreatiniinia
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (virtsan asyyliglysiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos virtsan n-oktanoyyliglysiinitasoissa vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan niiden osallistujien lukumäärällä, jotka kokevat muutoksen; mitattuna mg/g kreatiniinia
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (virtsan asyyliglysiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos virtsan n-heksanoyyliglysiinitasoissa vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan niiden osallistujien lukumäärällä, jotka kokevat muutoksen; mitattuna mg/g kreatiniinia
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (plasman asyylikarnitiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos C2-tasoissa vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen – tämä mitataan kunkin osallistujan todellisella muutoksella lähtötilanteesta viikkoon 10; mitattuna yksikössä nmol/ml
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (plasman asyylikarnitiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos C3-tasoissa vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen – tämä mitataan kunkin osallistujan todellisella muutoksella lähtötilanteesta viikkoon 10; mitattuna yksikössä nmol/ml
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (plasman asyylikarnitiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos C6-tasoissa vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen – tämä mitataan kunkin osallistujan todellisella muutoksella lähtötilanteesta viikkoon 10; mitattuna yksikössä nmol/ml
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (plasman asyylikarnitiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos C8-tasoissa, vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen – tämä mitataan kunkin osallistujan todellisella muutoksella lähtötilanteesta viikkoon 10; mitattuna yksikössä nmol/ml
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (plasman asyylikarnitiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos C10-tasoissa vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan kunkin osallistujan todellisella muutoksella lähtötasosta viikkoon 10; mitattuna yksikössä nmol/ml
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (plasman asyylikarnitiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos C10:1-suhteen tasoissa vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan kunkin osallistujan todellisella muutoksella lähtötilanteesta viikkoon 10; mitattuna yksikössä nmol/ml
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (plasman asyylikarnitiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos C16-tasoissa vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan kunkin osallistujan todellisella muutoksella lähtötasosta viikkoon 10; mitattuna yksikössä nmol/ml
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (virtsan asyyliglysiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos virtsan n-propionyyliglysiinitasoissa vertaamalla tuloksia ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan kunkin osallistujan todellisella muutoksella lähtötasosta viikkoon 10; mitattuna mg/g kreatiniinia
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (virtsan asyyliglysiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos virtsan suberyyliglysiinitasoissa vertaamalla tuloksia paastosta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen – tämä mitataan kunkin osallistujan todellisella muutoksella lähtötilanteesta viikkoon 10; mitattuna mg/g kreatiniinia
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (virtsan asyyliglysiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos virtsan n-oktanoyyliglysiinitasoissa vertaamalla tuloksia ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen - tämä mitataan kunkin osallistujan todellisella muutoksella lähtötasosta viikkoon 10; mitattuna mg/g kreatiniinia
|
10 viikkoa
|
|
Sairauden biokemiallisten merkkiaineiden normalisointi (virtsan asyyliglysiini)
Aikaikkuna: 10 viikkoa
|
Muutos virtsan n-heksanoyyliglysiinitasoissa, vertaamalla tuloksia paastoamisesta ennen triheptanoiinin aloittamista ja sen jälkeen – tämä mitataan kunkin osallistujan todellisella muutoksella lähtötasosta viikkoon 10; mitattuna mg/g kreatiniinia
|
10 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Gerard Vockley, MD, PhD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 10. elokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. syyskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 5. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 9. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY23040121
- UX007-IST237 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .