Estudo de triheptanoína para prevenção de hipoglicemia em pacientes com deficiência de acil-CoA desidrogenase de cadeia média (MCADD)
30 de junho de 2026 atualizado por: Jerry Vockley, MD, PhD
Um estudo aberto de fase II, dose crescente, para avaliar a segurança da triheptanoína para a prevenção da hipoglicemia em pacientes com deficiência de acil-CoA desidrogenase de cadeia média (MCADD)
Este é um estudo de pesquisa médica para testar um medicamento em pacientes adultos com uma doença chamada deficiência de acil-CoA desidrogenase de cadeia média (MCADD).
O medicamento é a triheptanoína, atualmente aprovada pela FDA para o tratamento de distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa.
Pesquisas anteriores sugerem que a triheptanoína também pode ser eficaz no tratamento MCADD.
Este estudo irá investigar a segurança e eficácia (quão bem funciona) da triheptanoína em pacientes com MCADD.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A participação no estudo exigirá três internações noturnas no Centro de Pesquisa Clínica e Translacional do Hospital Infantil UPMC de Pittsburgh (também chamado de PCTRC). A duração total do estudo é de 10 semanas.
Os participantes farão exames de sangue e uma linha de acesso intravenoso (IV) colocada para várias coletas de sangue durante a visita. Os participantes começarão a jejuar durante a internação, o que significa que poderão consumir apenas líquidos não calóricos (água, café ou chá preto sem açúcar ou bebidas sem açúcar). Exames de sangue serão coletados durante o jejum. Após o término do jejum, o sujeito fará uma refeição e receberá o medicamento do estudo, a triheptanoína. O tempo total de jejum será de até 24 horas.
A dosagem para este estudo começará com 0,2 g/kg/dia até uma dose de 1,0 g/kg/dia. A dose será aumentada gradualmente para evitar distúrbios gástricos. A dose deve ser dividida em 3 ou 4 doses diárias e administrada com alimentos ou líquidos. A dose pode ser diminuída se um sujeito apresentar qualquer distúrbio gástrico que indique que ele não pode tolerar a dose mais elevada.
Os participantes retornarão mais duas vezes (nas semanas 5 e 9) para passar pela admissão noturna e pelos procedimentos de jejum de 24 horas descritos acima. Após a admissão na semana 9, eles não tomarão mais triheptanoína. A equipe do estudo entrará em contato com eles por telefone uma semana depois (Semana 10) para garantir que não estejam apresentando nenhum efeito adverso.
Todos os procedimentos do estudo serão realizados sem nenhum custo para os sujeitos.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Um diagnóstico de deficiência de MCAD com confirmação molecular.
- Critérios de idade idade ≥ 16 anos
- Capaz de realizar e cumprir as atividades do estudo, incluindo admissão noturna na unidade de pesquisa do UPMC Children's Hospital Pittsburgh, colocação de um cateter intravenoso e todas as coletas de sangue.
- Teste de gravidez negativo para todas as mulheres em idade fértil. As mulheres com potencial para engravidar devem concordar em usar um método contraceptivo altamente eficaz, e os homens devem concordar em não gerar filhos ou doar esperma. A verdadeira abstinência durante o estudo também será aceita.
- Consentimento informado assinado para sujeitos ≥ 18 anos, ou consentimento por sujeitos de 16 a 17 anos com consentimento dos pais para menores de idade.
Critério de exclusão:
- Uso de qualquer medicamento experimental dentro de 30 dias após a triagem.
- Infecção ativa (viral ou bacteriana) ou qualquer outra condição intercorrente relatada pelo sujeito ou observada no exame físico na triagem.
- Evidência de doença hepática definida por elevações de AST ou ALT> 1,5x LSN na triagem
- Qualquer anormalidade clínica ou laboratorial ou condição médica que, a critério do investigador, possa colocar o sujeito em risco aumentado ao participar deste estudo.
- Grávidas, planejando engravidar, amamentando ou lactantes.
- Diagnóstico de insuficiência pancreática ou uso concomitante de um inibidor da lipase pancreática (por ex. Orlistat) que pode interferir na absorção da triheptanoína
- Indivíduos com diabetes tipo 1 ou tipo 2, ou que tomam medicamentos como parte de seus cuidados de rotina que podem causar hipoglicemia
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Trieptanoína
Estudo aberto
|
Design aberto com doses de triheptanoína de até 1,0 g/kg de triheptanoína
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo CTCAE v5.0
Prazo: 10 semanas
|
10 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilcarnitina plasmática)
Prazo: 10 semanas
|
Mudança nos níveis de C2, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pelo número de participantes que experimentaram qualquer mudança; medido em nmol/mL
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilcarnitina plasmática)
Prazo: 10 semanas
|
Mudança nos níveis de C3, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pelo número de participantes que experimentaram qualquer mudança; medido em nmol/mL
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilcarnitina plasmática)
Prazo: 10 semanas
|
Mudança nos níveis de C6, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pelo número de participantes que experimentaram qualquer mudança; medido em nmol/mL
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilcarnitina plasmática)
Prazo: 10 semanas
|
Mudança nos níveis de C8, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pelo número de participantes que experimentaram qualquer mudança; medido em nmol/mL
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilcarnitina plasmática)
Prazo: 10 semanas
|
Mudança nos níveis de C10, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pelo número de participantes que experimentaram qualquer mudança; medido em nmol/mL
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilcarnitina plasmática)
Prazo: 10 semanas
|
Mudança nos níveis de proporção C10: 1, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pelo número de participantes que experimentam qualquer mudança; medido em nmol/mL
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilcarnitina plasmática)
Prazo: 10 semanas
|
Mudança nos níveis de C16, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pelo número de participantes que experimentaram qualquer mudança; medido em nmol/mL
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilglicina na urina)
Prazo: 10 semanas
|
Alteração nos níveis de n-propionilglicina na urina, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pelo número de participantes que experimentaram qualquer alteração; medido em mg/g creatinina
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilglicina na urina)
Prazo: 10 semanas
|
Alteração nos níveis de suberilglicina na urina, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pelo número de participantes que experimentaram qualquer alteração; medido em mg/g creatinina
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilglicina na urina)
Prazo: 10 semanas
|
Alteração nos níveis de n-octanoilglicina na urina, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pelo número de participantes que experimentaram qualquer alteração; medido em mg/g creatinina
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilglicina na urina)
Prazo: 10 semanas
|
Alteração nos níveis de n-hexanoilglicina na urina, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pelo número de participantes que experimentaram qualquer alteração; medido em mg/g creatinina
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilcarnitina plasmática)
Prazo: 10 semanas
|
Mudança nos níveis de C2, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pela mudança real da linha de base até a semana 10 para cada participante; medido em nmol/mL
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilcarnitina plasmática)
Prazo: 10 semanas
|
Mudança nos níveis de C3, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pela mudança real da linha de base até a Semana 10 para cada participante; medido em nmol/mL
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilcarnitina plasmática)
Prazo: 10 semanas
|
Mudança nos níveis de C6, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pela mudança real da linha de base até a semana 10 para cada participante; medido em nmol/mL
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilcarnitina plasmática)
Prazo: 10 semanas
|
Mudança nos níveis de C8, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pela mudança real da linha de base até a Semana 10 para cada participante; medido em nmol/mL
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilcarnitina plasmática)
Prazo: 10 semanas
|
Mudança nos níveis de C10, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pela mudança real da linha de base até a semana 10 para cada participante; medido em nmol/mL
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilcarnitina plasmática)
Prazo: 10 semanas
|
Mudança nos níveis de proporção C10:1, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pela mudança real da linha de base até a Semana 10 para cada participante; medido em nmol/mL
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilcarnitina plasmática)
Prazo: 10 semanas
|
Mudança nos níveis de C16, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pela mudança real da linha de base até a semana 10 para cada participante; medido em nmol/mL
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilglicina na urina)
Prazo: 10 semanas
|
Alteração nos níveis de n-propionilglicina na urina, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pela mudança real desde o início até a semana 10 para cada participante; medido em mg/g creatinina
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilglicina na urina)
Prazo: 10 semanas
|
Alteração nos níveis de suberilglicina na urina, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pela mudança real da linha de base até a semana 10 para cada participante; medido em mg/g creatinina
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilglicina na urina)
Prazo: 10 semanas
|
Alteração nos níveis de n-octanoilglicina na urina, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pela mudança real da linha de base até a semana 10 para cada participante; medido em mg/g creatinina
|
10 semanas
|
|
Normalização de marcadores bioquímicos de doença (acilglicina na urina)
Prazo: 10 semanas
|
Alteração nos níveis de n-hexanoilglicina na urina, comparando os resultados do jejum antes e depois do início da triheptanoína - isso será medido pela mudança real da linha de base até a semana 10 para cada participante; medido em mg/g creatinina
|
10 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Gerard Vockley, MD, PhD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de agosto de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de setembro de 2023
Primeira postagem (Real)
5 de outubro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- STUDY23040121
- UX007-IST237 (Número de outro subsídio/financiamento: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .