Étude sur la triheptanoïne pour la prévention de l'hypoglycémie chez les patients présentant un déficit en acyl-CoA déshydrogénase à chaîne moyenne (MCADD)
30 juin 2026 mis à jour par: Jerry Vockley, MD, PhD
Une étude ouverte de phase II, à dose croissante, pour évaluer l'innocuité de la triheptanoïne pour la prévention de l'hypoglycémie chez les patients présentant un déficit en acyl-CoA déshydrogénase à chaîne moyenne (MCADD)
Il s'agit d'une étude de recherche médicale visant à tester un médicament chez des patients adultes atteints d'une maladie appelée déficit en acyl-CoA déshydrogénase à chaîne moyenne (MCADD).
Le médicament est la triheptanoïne, qui est actuellement approuvée par la FDA pour le traitement des troubles d'oxydation des acides gras à longue chaîne.
Des recherches antérieures suggèrent que la triheptanoïne pourrait également être efficace dans le traitement du MCADD.
Cette étude examinera l'innocuité et l'efficacité (son efficacité) de la triheptanoïne chez les patients atteints de MCADD.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La participation à l'étude nécessitera trois admissions d'une nuit au Centre de recherche clinique et translationnelle de l'hôpital pour enfants UPMC de Pittsburgh (également appelé PCTRC). La durée totale de l'étude est de 10 semaines.
Les sujets subiront des analyses de sang et une ligne d'accès intraveineuse (IV) placée pour plusieurs prises de sang au cours de la visite. Les sujets commenceront à jeûner lors de l'admission, ce qui signifie qu'ils ne pourront consommer que des liquides non caloriques (eau, café ou thé noir non sucré ou boissons sans sucre). Des analyses de sang seront collectées pendant le jeûne. Une fois le jeûne terminé, le sujet prendra un repas et recevra le médicament à l'étude, la triheptanoïne. La durée totale du jeûne pourra aller jusqu'à 24 heures.
Le dosage pour cette étude commencera à 0,2 g/kg/jour jusqu'à une dose de 1,0 g/kg/jour. La dose sera augmentée progressivement pour éviter les troubles gastriques. La dose doit être divisée en 3 ou 4 prises quotidiennes et administrée avec de la nourriture ou un liquide. La dose peut être diminuée si un sujet présente des troubles gastriques indiquant qu'il ne peut pas tolérer la dose la plus élevée.
Les sujets reviendront deux fois de plus (aux semaines 5 et 9) pour subir les procédures d'admission de nuit et de jeûne de 24 heures décrites ci-dessus. Après l'admission de la semaine 9, ils ne prendront plus de triheptanoïne. Le personnel de l'étude les contactera par téléphone une semaine plus tard (semaine 10) pour s'assurer qu'ils ne subissent aucun effet indésirable.
Toutes les procédures d'étude seront effectuées sans frais pour les sujets.
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Un diagnostic de déficit en MCAD avec confirmation moléculaire.
- Critère d'âge âge ≥ 16 ans
- Capable d'effectuer et de se conformer aux activités d'étude, y compris l'admission de nuit à l'unité de recherche de l'hôpital pour enfants UPMC de Pittsburgh, la mise en place d'un cathéter IV et toutes les prises de sang.
- Test de grossesse négatif pour toutes les femmes en âge de procréer. Les femmes en âge de procréer doivent accepter d’utiliser une méthode de contraception très efficace, et les hommes doivent accepter de ne pas engendrer d’enfant ni de donner du sperme. Une véritable abstinence pendant la durée de l'étude sera également acceptée.
- Consentement éclairé signé pour les sujets ≥ 18 ans, ou assentiment des sujets âgés de 16 à 17 ans avec consentement parental pour les sujets mineurs.
Critère d'exclusion:
- Utilisation de tout médicament expérimental dans les 30 jours suivant le dépistage.
- Infection active (virale ou bactérienne) ou toute autre affection intercurrente signalée par le sujet ou notée lors de l'examen physique lors du dépistage.
- Preuve d'une maladie hépatique telle que définie par des élévations de l'AST ou de l'ALT> 1,5x LSN lors du dépistage
- Toute anomalie clinique ou de laboratoire ou condition médicale qui, à la discrétion de l'investigateur, peut exposer le sujet à un risque accru en participant à cette étude.
- Femmes enceintes, envisageant de le devenir, allaitantes ou allaitantes.
- Diagnostic d'insuffisance pancréatique ou utilisation concomitante d'un inhibiteur de la lipase pancréatique (par ex. Orlistat) qui peut interférer avec l'absorption de la triheptanoïne
- Sujets atteints de diabète de type 1 ou de type 2, ou prenant des médicaments dans le cadre de leurs soins de routine pouvant provoquer une hypoglycémie
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Triheptanoïne
Étude ouverte
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Conception ouverte avec des doses de triheptanoïne allant jusqu'à 1,0 g/kg de triheptanoïne
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tel qu'évalué par CTCAE v5.0
Délai: 10 semaines
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10 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylcarnitine plasmatique)
Délai: 10 semaines
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Changement des niveaux de C2, comparaison des résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le nombre de participants qui subissent un changement ; mesuré en nmol/mL
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylcarnitine plasmatique)
Délai: 10 semaines
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Changement des niveaux de C3, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le nombre de participants qui subissent un changement ; mesuré en nmol/mL
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylcarnitine plasmatique)
Délai: 10 semaines
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Changement des niveaux de C6, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le nombre de participants qui subissent un changement ; mesuré en nmol/mL
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylcarnitine plasmatique)
Délai: 10 semaines
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Changement des niveaux de C8, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le nombre de participants qui subissent un changement ; mesuré en nmol/mL
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylcarnitine plasmatique)
Délai: 10 semaines
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Changement des niveaux de C10, comparaison des résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le nombre de participants qui subissent un changement ; mesuré en nmol/mL
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylcarnitine plasmatique)
Délai: 10 semaines
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Modification des niveaux de rapport C10 : 1, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le nombre de participants qui subissent un changement ; mesuré en nmol/mL
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylcarnitine plasmatique)
Délai: 10 semaines
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Changement des niveaux de C16, comparaison des résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le nombre de participants qui subissent un changement ; mesuré en nmol/mL
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylglycine urinaire)
Délai: 10 semaines
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Modification des taux urinaires de n-propionylglycine, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le nombre de participants qui subissent un changement ; mesuré en mg/g de créatinine
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylglycine urinaire)
Délai: 10 semaines
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Modification des taux urinaires de subérylglycine, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le nombre de participants qui subissent un changement ; mesuré en mg/g de créatinine
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylglycine urinaire)
Délai: 10 semaines
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Modification des taux urinaires de n-octanoylglycine, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le nombre de participants qui subissent un changement ; mesuré en mg/g de créatinine
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylglycine urinaire)
Délai: 10 semaines
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Modification des taux urinaires de n-hexanoylglycine, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le nombre de participants qui subissent un changement ; mesuré en mg/g de créatinine
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylcarnitine plasmatique)
Délai: 10 semaines
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Modification des niveaux de C2, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le changement réel entre le départ et la semaine 10 pour chaque participant ; mesuré en nmol/mL
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylcarnitine plasmatique)
Délai: 10 semaines
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Modification des niveaux de C3, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le changement réel entre le départ et la semaine 10 pour chaque participant ; mesuré en nmol/mL
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylcarnitine plasmatique)
Délai: 10 semaines
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Modification des niveaux de C6, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le changement réel entre le départ et la semaine 10 pour chaque participant ; mesuré en nmol/mL
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylcarnitine plasmatique)
Délai: 10 semaines
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Modification des niveaux de C8, comparaison des résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le changement réel entre le départ et la semaine 10 pour chaque participant ; mesuré en nmol/mL
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylcarnitine plasmatique)
Délai: 10 semaines
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Modification des niveaux de C10, comparaison des résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le changement réel entre le départ et la semaine 10 pour chaque participant ; mesuré en nmol/mL
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylcarnitine plasmatique)
Délai: 10 semaines
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Modification des niveaux de rapport C10: 1, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le changement réel entre le départ et la semaine 10 pour chaque participant ; mesuré en nmol/mL
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylcarnitine plasmatique)
Délai: 10 semaines
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Modification des niveaux de C16, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le changement réel entre le départ et la semaine 10 pour chaque participant ; mesuré en nmol/mL
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylglycine urinaire)
Délai: 10 semaines
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Modification des taux urinaires de n-propionylglycine, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le changement réel entre le départ et la semaine 10 pour chaque participant ; mesuré en mg/g de créatinine
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylglycine urinaire)
Délai: 10 semaines
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Modification des taux urinaires de subérylglycine, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le changement réel entre le départ et la semaine 10 pour chaque participant ; mesuré en mg/g de créatinine
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylglycine urinaire)
Délai: 10 semaines
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Modification des taux urinaires de n-octanoylglycine, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le changement réel entre le départ et la semaine 10 pour chaque participant ; mesuré en mg/g de créatinine
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10 semaines
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Normalisation des marqueurs biochimiques de la maladie (acylglycine urinaire)
Délai: 10 semaines
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Modification des taux urinaires de n-hexanoylglycine, en comparant les résultats du jeûne avant et après le début de la triheptanoïne - cela sera mesuré par le changement réel entre le départ et la semaine 10 pour chaque participant ; mesuré en mg/g de créatinine
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10 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Gerard Vockley, MD, PhD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 août 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 août 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 août 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 septembre 2023
Première publication (Réel)
5 octobre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- STUDY23040121
- UX007-IST237 (Autre subvention/numéro de financement: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .