Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zu Triheptanoin zur Vorbeugung von Hypoglykämie bei Patienten mit mittelkettigem Acyl-CoA-Dehydrogenase-Mangel (MCADD)

15. April 2026 aktualisiert von: Jerry Vockley, MD, PhD

Eine offene Phase-II-Studie mit steigender Dosis zur Bewertung der Sicherheit von Triheptanoin zur Vorbeugung von Hypoglykämie bei Patienten mit mittelkettigem Acyl-CoA-Dehydrogenase-Mangel (MCADD)

Hierbei handelt es sich um eine medizinische Forschungsstudie zum Testen eines Medikaments bei erwachsenen Patienten mit einer Krankheit namens mittelkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase-Mangel (MCADD). Das Medikament ist Triheptanoin, das derzeit von der FDA für die Behandlung von Störungen der Oxidation langkettiger Fettsäuren zugelassen ist. Frühere Untersuchungen legen nahe, dass Triheptanoin auch bei der Behandlung von MCADD wirksam sein könnte. In dieser Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit (wie gut es wirkt) von Triheptanoin bei Patienten mit MCADD untersucht.

Studienübersicht

Status

Suspendiert

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Für die Teilnahme an der Studie sind drei Übernachtungen im Clinical and Translational Research Center des UPMC Children's Hospital of Pittsburgh (auch PCTRC genannt) erforderlich. Die Gesamtdauer der Studie beträgt 10 Wochen.

Bei den Probanden werden während des Besuchs Blutuntersuchungen durchgeführt und ein intravenöser Zugangsschlauch (IV) für mehrere Blutentnahmen angelegt. Die Probanden beginnen während der Aufnahme zu fasten, was bedeutet, dass sie nur kalorienfreie Flüssigkeiten (Wasser, ungesüßter schwarzer Kaffee oder Tee oder zuckerfreie Getränke) zu sich nehmen dürfen. Während des Fastens werden Blutuntersuchungen durchgeführt. Nach Beendigung des Fastens nimmt der Proband eine Mahlzeit zu sich und erhält das Studienmedikament Triheptanoin. Die Gesamtfastenzeit beträgt bis zu 24 Stunden.

Die Dosierung für diese Studie beginnt bei 0,2 g/kg/Tag bis zu einer Dosis von 1,0 g/kg/Tag. Die Dosis wird schrittweise erhöht, um Magenbeschwerden zu vermeiden. Die Dosis sollte auf 3 oder 4 Tagesdosen aufgeteilt und mit Nahrung oder Flüssigkeit verabreicht werden. Die Dosis kann verringert werden, wenn bei einer Person Magenbeschwerden auftreten, die darauf hindeuten, dass sie die höhere Dosis nicht vertragen.

Die Probanden kehren noch zweimal zurück (in Woche 5 und 9), um sich der oben beschriebenen Übernachtungsaufnahme und dem 24-Stunden-Fastenverfahren zu unterziehen. Nach der Aufnahme in Woche 9 nehmen sie das Triheptanoin nicht mehr ein. Das Studienpersonal wird sie eine Woche später (Woche 10) telefonisch kontaktieren, um sicherzustellen, dass keine Nebenwirkungen auftreten.

Alle Studienabläufe werden für die Probanden kostenlos durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine Diagnose eines MCAD-Mangels mit molekularer Bestätigung.
  • Alterskriterien Alter ≥ 16 Jahre
  • Kann Studienaktivitäten durchführen und einhalten, einschließlich der Übernachtung in der Forschungseinheit des UPMC Children's Hospital Pittsburgh, der Platzierung eines IV-Katheters und aller Blutabnahmen.
  • Negativer Schwangerschaftstest für alle weiblichen Probanden im gebärfähigen Alter. Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden, und Männer müssen zustimmen, kein Kind zu zeugen oder Sperma zu spenden. Eine echte Abstinenz während der gesamten Studiendauer wird ebenfalls akzeptiert.
  • Unterzeichnete Einverständniserklärung für Probanden ≥ 18 Jahre oder Zustimmung von Probanden im Alter von 16 bis 17 Jahren mit Zustimmung der Eltern für minderjährige Probanden.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening.
  • Aktive Infektion (viral oder bakteriell) oder jede andere interkurrente Erkrankung, wie vom Probanden gemeldet oder bei der körperlichen Untersuchung beim Screening festgestellt.
  • Hinweise auf eine Lebererkrankung, definiert durch Erhöhungen von AST oder ALT > 1,5x ULN beim Screening
  • Jede klinische oder labortechnische Anomalie oder jeder medizinische Zustand, der nach Ermessen des Prüfers dazu führen kann, dass die Person durch die Teilnahme an dieser Studie einem erhöhten Risiko ausgesetzt wird.
  • Schwangere, schwanger werdende Frauen, stillende oder stillende Frauen.
  • Diagnose einer Pankreasinsuffizienz oder gleichzeitige Anwendung eines Pankreaslipasehemmers (z.B. Orlistat), das die Aufnahme von Triheptanoin beeinträchtigen kann
  • Personen mit Typ-1- oder Typ-2-Diabetes oder Personen, die im Rahmen ihrer Routinebehandlung Medikamente einnehmen, die eine Hypoglykämie verursachen können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Triheptanoin
Offene Studie
Arzneimittel: Triheptanoin
Offenes Design mit Triheptanoin-Dosen von bis zu 1,0 g/kg Triheptanoin
Andere Namen:
  • Dojolvi

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v5.0
Zeitfenster: 10 Wochen
10 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Plasma-Acylcarnitin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung des C2-Spiegels, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach der Einführung von Triheptanoin – dies wird anhand der Anzahl der Teilnehmer gemessen, bei denen eine Veränderung auftritt; gemessen in nmol/ml
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Plasma-Acylcarnitin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung der C3-Spiegel, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach der Einführung von Triheptanoin – dies wird anhand der Anzahl der Teilnehmer gemessen, bei denen eine Veränderung auftritt; gemessen in nmol/ml
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Plasma-Acylcarnitin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung der C6-Spiegel, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach der Einführung von Triheptanoin – dies wird anhand der Anzahl der Teilnehmer gemessen, bei denen eine Veränderung auftritt; gemessen in nmol/ml
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Plasma-Acylcarnitin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung der C8-Spiegel, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach der Einführung von Triheptanoin – dies wird anhand der Anzahl der Teilnehmer gemessen, bei denen eine Veränderung auftritt; gemessen in nmol/ml
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Plasma-Acylcarnitin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung des C10-Spiegels, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach der Einführung von Triheptanoin – dies wird anhand der Anzahl der Teilnehmer gemessen, bei denen eine Veränderung auftritt; gemessen in nmol/ml
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Plasma-Acylcarnitin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Änderung des C10:1-Verhältnisses, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach der Einführung von Triheptanoin – dies wird anhand der Anzahl der Teilnehmer gemessen, bei denen eine Änderung auftritt; gemessen in nmol/ml
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Plasma-Acylcarnitin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung des C16-Spiegels, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach der Einführung von Triheptanoin – dies wird anhand der Anzahl der Teilnehmer gemessen, bei denen eine Veränderung auftritt; gemessen in nmol/ml
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Acylglycin im Urin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung des n-Propionylglycin-Spiegels im Urin, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach Beginn der Triheptanoin-Einnahme – dies wird anhand der Anzahl der Teilnehmer gemessen, bei denen eine Veränderung auftritt; gemessen in mg/g Kreatinin
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Acylglycin im Urin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung des Suberylglycinspiegels im Urin, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach Beginn der Triheptanoin-Einnahme – dies wird anhand der Anzahl der Teilnehmer gemessen, bei denen eine Veränderung auftritt; gemessen in mg/g Kreatinin
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Acylglycin im Urin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung des n-Octanoylglycin-Spiegels im Urin, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach Beginn der Triheptanoin-Einnahme – dies wird anhand der Anzahl der Teilnehmer gemessen, bei denen eine Veränderung auftritt; gemessen in mg/g Kreatinin
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Acylglycin im Urin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung des n-Hexanoylglycin-Spiegels im Urin, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach Beginn der Triheptanoin-Einnahme – dies wird anhand der Anzahl der Teilnehmer gemessen, bei denen eine Veränderung auftritt; gemessen in mg/g Kreatinin
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Plasma-Acylcarnitin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Änderung der C2-Werte, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach Beginn der Triheptanoin-Einnahme – dies wird anhand der tatsächlichen Änderung vom Ausgangswert bis Woche 10 für jeden Teilnehmer gemessen; gemessen in nmol/ml
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Plasma-Acylcarnitin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung der C3-Spiegel, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach der Einführung von Triheptanoin – dies wird anhand der tatsächlichen Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 10 für jeden Teilnehmer gemessen; gemessen in nmol/ml
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Plasma-Acylcarnitin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung der C6-Spiegel, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach der Einführung von Triheptanoin – dies wird anhand der tatsächlichen Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 10 für jeden Teilnehmer gemessen; gemessen in nmol/ml
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Plasma-Acylcarnitin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung der C8-Spiegel, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach der Einführung von Triheptanoin – dies wird anhand der tatsächlichen Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 10 für jeden Teilnehmer gemessen; gemessen in nmol/ml
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Plasma-Acylcarnitin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Änderung des C10-Spiegels, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach der Einführung von Triheptanoin – dies wird anhand der tatsächlichen Änderung vom Ausgangswert bis Woche 10 für jeden Teilnehmer gemessen; gemessen in nmol/ml
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Plasma-Acylcarnitin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Änderung der C10:1-Verhältniswerte, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach der Einführung von Triheptanoin – dies wird anhand der tatsächlichen Änderung vom Ausgangswert bis Woche 10 für jeden Teilnehmer gemessen; gemessen in nmol/ml
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Plasma-Acylcarnitin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung der C16-Spiegel, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach der Einführung von Triheptanoin – dies wird anhand der tatsächlichen Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 10 für jeden Teilnehmer gemessen; gemessen in nmol/ml
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Acylglycin im Urin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung des n-Propionylglycin-Spiegels im Urin, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach Beginn der Triheptanoin-Einnahme – dies wird anhand der tatsächlichen Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 10 für jeden Teilnehmer gemessen; gemessen in mg/g Kreatinin
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Acylglycin im Urin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung des Suberylglycinspiegels im Urin, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach Beginn der Triheptanoin-Einnahme – dies wird anhand der tatsächlichen Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 10 für jeden Teilnehmer gemessen; gemessen in mg/g Kreatinin
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Acylglycin im Urin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung des n-Octanoylglycin-Spiegels im Urin, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach Beginn der Triheptanoin-Einnahme – dies wird anhand der tatsächlichen Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 10 für jeden Teilnehmer gemessen; gemessen in mg/g Kreatinin
10 Wochen
Normalisierung biochemischer Krankheitsmarker (Acylglycin im Urin)
Zeitfenster: 10 Wochen
Veränderung des n-Hexanoylglycin-Spiegels im Urin, Vergleich der Ergebnisse des Fastens vor und nach Beginn der Triheptanoin-Einnahme – dies wird anhand der tatsächlichen Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 10 für jeden Teilnehmer gemessen; gemessen in mg/g Kreatinin
10 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jerry Vockley, MD, PhD

Mitarbeiter

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

  • Hauptermittler: Gerard Vockley, MD, PhD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. August 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY23040121
  • UX007-IST237 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Triheptanoin

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Mongolia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren