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これまでアスフォターゼ アルファによる治療を受けていない HPP の青年および成人参加者を対象とした ALXN1850 とプラセボの第 3 相試験 (HICKORY)

2024年5月6日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

思春期（12～18歳未満）および低ホスファターゼ症の成人参加者を対象に皮下投与されたALXN1850（組換えアルカリホスファターゼ）の有効性と安全性を評価するための第3相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同研究アスフォターゼ アルファで治療を受けています

この研究の主な目的は、アスフォターゼ アルファによる治療歴のない HPP の青年および成人参加者の機能的転帰に対する ALXN1850 とプラセボの有効性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

114

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • まだ募集していません
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • まだ募集していません
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • まだ募集していません
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • まだ募集していません
        • Research Site
    • New York
      • Mineola、New York、アメリカ、11501
        • まだ募集していません
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • まだ募集していません
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • まだ募集していません
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • まだ募集していません
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • まだ募集していません
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、C1425BPE
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Caba、アルゼンチン、C1012AAR
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires、アルゼンチン、C1199
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Córdoba、アルゼンチン、5000
        • 引きこもった
        • Research Site
      • Mar del Plata、アルゼンチン、B7600
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • イギリス
      • London、イギリス、SW170QT
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Oxford、イギリス、OX3 7EJ
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Sheffield、イギリス、S5 7AU
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Stanmore、イギリス、HA7 4LP
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • イスラエル
      • Ashkelon、イスラエル、7830604
        • 募集
        • Research Site
      • Beer Sheva、イスラエル、8410101
        • 募集
        • Research Site
      • Petach-Tikva、イスラエル、4920235
        • 募集
        • Research Site
      • Ramat Gan、イスラエル、52621
        • 募集
        • Research Site
  • イタリア
      • Firenze、イタリア、50134
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Genova、イタリア、16147
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Milano、イタリア、20132
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Milano、イタリア、20122
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Padova、イタリア、35128
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Pisa、イタリア、56126
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Roma、イタリア、00190
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Rome、イタリア、00189
        • 引きこもった
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo、イタリア、71013
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Verona、イタリア、37134
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • インド
      • Bangalore、インド、560017
        • 引きこもった
        • Research Site
      • Chandigarh、インド、160012
        • 引きこもった
        • Research Site
  • オーストラリア
      • Clayton、オーストラリア、3168
        • 募集
        • Research Site
      • Nedlands、オーストラリア、6009
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Parkville、オーストラリア、3052
        • 募集
        • Research Site
      • Westmead、オーストラリア、2145
        • 引きこもった
        • Research Site
      • st Leonards、オーストラリア、2065
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • オーストリア
      • Wien、オーストリア、1140
        • 引きこもった
        • Research Site
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2E 7Z4
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2H7
        • まだ募集していません
        • Research Site
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 1M9
        • 一時停止
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg、Manitoba、カナダ、R3E 3P4
        • まだ募集していません
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville、Ontario、カナダ、L6M 1M1
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08003
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Granada、スペイン、18016
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • La Laguna、スペイン、38320
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Madrid、スペイン、28046
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Santander、スペイン、39008
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Vitoria、スペイン、01009
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • スロバキア
      • Bratislava、スロバキア、82101
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10400
        • 引きこもった
        • Research Site
      • Chaingmai、タイ、50200
        • 引きこもった
        • Research Site
      • Hat Yai、タイ、90110
        • 引きこもった
        • Research Site
      • Muang、タイ、50200
        • 引きこもった
        • Research Site
      • Songkla、タイ、90110
        • 引きこもった
        • Research Site
  • チェコ
      • Praha、チェコ、12800
        • 引きこもった
        • Research Site
      • Praha、チェコ、150 06
        • 引きこもった
        • Research Site
  • ドイツ
      • Bad Reichenhall、ドイツ、83435
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Berlin、ドイツ、10117
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Bonn、ドイツ、53127
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Hamburg、ドイツ、20251
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Würzburg、ドイツ、97074
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Paris、フランス、75014
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Poitiers、フランス、86000
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Toulouse、フランス、31059
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • ブラジル
      • Belo Horizonte、ブラジル、30130-100
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Brasilia、ブラジル、71625-009
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Porto Alegre、ブラジル、90610-261
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Recife、ブラジル、50740-465
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Salvador、ブラジル、40050-410
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Sao Paulo、ブラジル、05403-900
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • São Paulo、ブラジル、01409-902
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1020
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Edegem、ベルギー、2650
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Leuven、ベルギー、3000
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • ポーランド
      • Kraków、ポーランド、31-503
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Warszawa、ポーランド、01-211
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Łódź、ポーランド、93-338
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥、06100
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Ankara、七面鳥、06560
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Erzurum、七面鳥、25240
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Istambul、七面鳥、34899
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Beijing、中国、100039
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Changsha、中国、430033
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Chengdu、中国、610041
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Nanchang、中国、330006
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Nanjing、中国、2100008
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Qingdao、中国、266103
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Shanghai、中国、201306
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Shenzhen、中国、518053
        • まだ募集していません
        • Research Site
      • Wuhan、中国、430030
        • まだ募集していません
        • Research Site
  • 台湾
      • Taipei、台湾、100
        • 募集
        • Research Site
      • Taoyuan、台湾、333
        • 募集
        • Research Site
  • 大韓民国
      • Seoul、大韓民国、03722
        • 募集
        • Research Site
      • Seoul、大韓民国、07061
        • 募集
        • Research Site
      • Suwon-si、大韓民国、16499
        • 募集
        • Research Site
  • 日本
      • Minato-ku、日本、105-8470
        • 募集
        • Research Site
      • Sapporo-shi、日本、060-8648
        • 募集
        • Research Site
      • Yaizu-shi、日本、425-8505
        • 募集
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • HPPの診断が医療記録に記録される

  • 次の基準のうち 1 つを満たす必要があります。

    1. Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) 認定検査機関からの文書化された ALPL 遺伝子変異体 (病原性、病原性の可能性がある、または重要性不明の変異体) (セクション 8.7 )
    2. スクリーニング期間中の血漿PLPが正常値の上限（ULN）を超えている（中央または地方の検査結果は地方規制に従って許可されている）
  • HPP以外の原因が考えられない、スクリーニング期間中の血清ALP活性が年齢および性別調整後の正常範囲を下回っている
  • HPP 以外の考えられる原因がなく、スクリーニング期間中に予測距離 (年齢、性別、体重、身長) の 85% 未満にある 2 つの別々の 6MWT

除外基準:

  • 心血管疾患、呼吸器疾患、肝臓疾患、腎臓疾患、胃腸疾患、内分泌疾患、血液疾患、神経疾患、または薬物の吸収、代謝、または排出を著しく変化させる可能性のあるその他の疾患の病歴または存在。研究介入を受ける際のリスクとなる。または調査官の判断に基づいてデータの解釈を妨害すること
  • 原発性または続発性副甲状腺機能亢進症の診断
  • HPPに続発しない限り、副甲状腺機能低下症
  • 1日目前12週間以内の新たな骨折（仮骨折を除く）
  • ランダム化評価期間中の（治験責任医師の意見による）研究評価の結果に影響を与える可能性がある計画された外科的介入
  • ALXN1850またはプラセボ比較対照に含まれる成分に対するアレルギーまたは過敏症の病歴（表9）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボグループ
ランダム化評価期間中、プラセボ群には1日目にプラセボが投与され、その後2週間に1回（q2w）皮下注射により24週間投与されます。 参加者は OLE 期間に入り、体重に応じて 20mg、35mg、または 50mg の ALXN1850 を投与され、ALXN1850 の q2w 投与を最長 132 週間継続します。
薬：プラセボ
プラセボはSC注射によって投与されます。
実験的：ALXN1850グループ
ランダム化評価期間の 1 日目から開始し、ALXN1850 グループは、体重に応じた用量の ALXN1850 20mg、35mg、または 50mg を 2w 毎に 1 回、皮下注射により 24 週間投与されます。 参加者は OLE 期間に入り、ALXN1850 の q2w 投与を最大 132 週間継続します。
薬：ALXN1850
ALXN1850 は皮下 (SC) 注射によって投与されます。
薬：プラセボ
プラセボはSC注射によって投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
ランダム化評価期間終了時（169日目）の6分間歩行テスト（6MWT）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、169 日目
ベースライン、169 日目

二次結果の測定

結果測定
時間枠
ランダム化評価期間終了時（169日目）のX線撮影による全体的な変化印象（RGI-C）スコア
時間枠：169日目
169日目
ランダム化評価期間終了時（169日目）のくる病重症度スコア（RSS）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、169 日目
ベースライン、169 日目
ランダム化評価期間終了時（169 日目）の予測 6MWT パーセントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、169 日目
ベースライン、169 日目
ランダム化評価期間終了時の RGI-C レスポンダー (169 日目)
時間枠：169日目
169日目
ランダム化評価期間終了時（169 日目）の 30 秒間の座位起立（STS）テストスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、169 日目
ベースライン、169 日目
ランダム化評価期間終了時（169日目）の下肢機能スケール（LEFS）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、169 日目
ベースライン、169 日目
ランダム化評価期間終了時（169日目）のTimed Up-and-Go（TUG）におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、169 日目
ベースライン、169 日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年1月3日

一次修了 (推定)

2025年9月22日

研究の完了 (推定)

2027年8月31日

試験登録日

最初に提出

2023年10月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年10月6日

最初の投稿 (実際)

2023年10月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年5月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年5月6日

最終確認日

2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • D8590C00002
  • ALXN1850-HPP-301 (その他の識別子：Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Alexion は研究データへのアクセス要求を許可することを公約しており、プロトコル、CSR、平易な言葉での概要を提供する予定です。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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