Estudo de fase 3 de ALXN1850 versus placebo em adolescentes e adultos participantes com HPP que não foram tratados anteriormente com Asfotase Alfa (HICKORY)
17 de junho de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo multicêntrico de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança de ALXN1850 (fosfatase alcalina recombinante) administrado por via subcutânea em adolescentes (12 a <18 anos de idade) e participantes adultos com hipofosfatasia que não o fizeram anteriormente Foi tratado com Asfotase Alfa
O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia de ALXN1850 versus placebo nos resultados funcionais em participantes adolescentes e adultos com HPP que não foram tratados anteriormente com asfotase alfa.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
124
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bad Reichenhall, Alemanha, 83435
- Research Site
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Berlin, Alemanha, 10117
- Research Site
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Bonn, Alemanha, 53127
- Research Site
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Hamburg, Alemanha, 20251
- Research Site
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Würzburg, Alemanha, 97074
- Research Site
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Ciudad de Buenos Aires, Argentina, C1199
- Research Site
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Clayton, Austrália, 3168
- Research Site
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Herston, Austrália, 4029
- Research Site
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Parkville, Austrália, 3052
- Research Site
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St Leonards, Austrália, 2065
- Research Site
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Belo Horizonte, Brasil, 30130-100
- Research Site
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Brasília, Brasil, 71625-009
- Research Site
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Recife, Brasil, 50740-465
- Research Site
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Salvador, Brasil, 40050-410
- Research Site
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São Paulo, Brasil, 05403-900
- Research Site
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São Paulo, Brasil, 01409-902
- Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7H7
- Research Site
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R7
- Research Site
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Manitoba
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Winnepeg, Manitoba, Canadá, R3E 3P4
- Research Site
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Ontario
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Oakville, Ontario, Canadá, L6M 1M1
- Research Site
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Quebec
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Trois-Rivières, Quebec, Canadá, G9A 4P3
- Research Site
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Beijing, China, 100730
- Research Site
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Beijing, China, 100039
- Research Site
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Changsha, China, 430033
- Research Site
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Chengdu, China, 610041
- Research Site
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Nanchang, China, 330006
- Research Site
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Qingdao, China, 266035
- Research Site
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Shanghai, China, 201306
- Research Site
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Shenzhen, China, 518053
- Research Site
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Seoul, Coréia do Sul, 03722
- Research Site
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Seoul, Coréia do Sul, 07061
- Research Site
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Suwon, Coréia do Sul, 16499
- Research Site
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Barcelona, Espanha, 08003
- Research Site
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Granada, Espanha, 18016
- Research Site
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Madrid, Espanha, 28046
- Research Site
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San Cristóbal de La Laguna, Espanha, 38320
- Research Site
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Santander, Espanha, 39008
- Research Site
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Vitoria-Gasteiz, Espanha, 01009
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Research Site
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New York
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Garden City, New York, Estados Unidos, 11530
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Research Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Research Site
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Paris, França, 75014
- Research Site
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Poitiers, França, 86000
- Research Site
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Ashkelon, Israel, 7830604
- Research Site
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Ramat Gan, Israel, 52621
- Research Site
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Florence, Itália, 50139
- Research Site
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Milan, Itália, 20122
- Research Site
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Milan, Itália, 20132
- Research Site
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Padova, Itália, 35128
- Research Site
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Pisa, Itália, 56126
- Research Site
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San Giovanni Rotondo, Itália, 71013
- Research Site
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Verona, Itália, 37134
- Research Site
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Hiroshima, Japão, 734-8551
- Research Site
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Iizuka-shi, Japão, 820-8505
- Research Site
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Osaka, Japão, 545-8586
- Research Site
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Sapporo, Japão, 060-8648
- Research Site
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Yaizu-shi, Japão, 425-8505
- Research Site
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Lodz, Polônia, 93-338
- Research Site
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London, Reino Unido, SW170QT
- Research Site
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Taipei, Taiwan, 100
- Research Site
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Taoyuan, Taiwan, 333
- Research Site
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06560
- Research Site
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Yakutiye, Turquia (Türkiye), 25040
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de HPP documentado nos prontuários médicos
Deve atender a 1 dos seguintes critérios:
- Variante do gene ALPL documentada (patogênica, provavelmente patogênica ou variante de significado desconhecido) de um laboratório certificado pela Clinical Laboratory Improvementendings (CLIA) (Seção 8.7)
- PLP plasmático acima do limite superior do normal (ULN) durante o período de triagem (resultados laboratoriais centrais ou locais permitidos pelas regulamentações locais)
- Atividade sérica de ALP abaixo da faixa normal ajustada para idade e sexo durante o período de triagem, sem causa provável além de HPP
- Dois TC6M separados abaixo de 85% da distância prevista (para idade, sexo, peso e altura) durante o período de triagem sem uma causa provável diferente de HPP
Critério de exclusão:
- História ou presença de distúrbios cardiovasculares, respiratórios, hepáticos, renais, gastrointestinais, endocrinológicos, hematológicos, neurológicos ou quaisquer outros distúrbios que sejam capazes de alterar significativamente a absorção, o metabolismo ou a eliminação de medicamentos; constituir um risco ao realizar a intervenção do estudo; ou interferir na interpretação dos dados conforme determinado pelo Investigador
- Diagnóstico de hiperparatireoidismo primário ou secundário
- Hipoparatireoidismo, a menos que seja secundário à HPP
- Qualquer nova fratura dentro de 12 semanas antes do Dia 1 (excluindo pseudofraturas)
- Intervenção cirúrgica planejada que pode impactar os resultados das avaliações do estudo (na opinião do Investigador) durante o Período de Avaliação Randomizada
- História de alergia ou hipersensibilidade a qualquer ingrediente contido no ALXN1850 ou no comparador placebo (Tabela 9)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Grupo Placebo
Durante o período de avaliação randomizado, o grupo placebo receberá placebo no Dia 1, seguido por uma vez a cada 2 semanas (q2w) por meio de injeção SC por 24 semanas.
Os participantes entrarão no período OLE e receberão doses dependentes do peso corporal de 20 mg, 35 mg ou 50 mg de ALXN1850 e continuarão a dosagem a cada duas semanas com ALXN1850 por até 132 semanas.
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O placebo será administrado por injeção SC.
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Experimental: Grupo ALXN1850
A partir do dia 1 do período de avaliação randomizado, o grupo ALXN1850 receberá doses dependentes do peso corporal de 20 mg, 35 mg ou 50 mg de ALXN1850 uma vez a cada duas semanas por meio de injeção SC, por 24 semanas.
Os participantes entrarão no período OLE e continuarão a dosagem a cada duas semanas com ALXN1850 por até 132 semanas.
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ALXN1850 será administrado por injeção subcutânea (SC).
O placebo será administrado por injeção SC.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (TC6M) no final do período de avaliação randomizado (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Pontuação de Impressão Global Radiográfica de Mudança (RGI-C) no final do Período de Avaliação Randomizada (Dia 169)
Prazo: Dia 169
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Dia 169
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Alteração da linha de base na pontuação de gravidade do raquitismo (RSS) no final do período de avaliação randomizado (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Alteração da linha de base na porcentagem prevista do TC6M no final do período de avaliação randomizado (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Respondente RGI-C no final do período de avaliação aleatória (Dia 169)
Prazo: Dia 169
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Dia 169
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Mudança da linha de base na pontuação do teste Sentar para Levantar (STS) de 30 segundos no final do período de avaliação randomizado (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Alteração da linha de base na pontuação da escala funcional dos membros inferiores (LEFS) no final do período de avaliação randomizado (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Mudança da linha de base no Timed Up-and-Go (TUG) no final do período de avaliação aleatória (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Mudança da linha de base no escore de gravidade da dor BPI-SF no final do período de avaliação randomizado (dia 169) (somente coorte adulta)
Prazo: BASELING, Dia 169
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BASELING, Dia 169
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Mudança da linha de base na pontuação do Facit-Fatigue no final do período de avaliação randomizado (dia 169) (somente coorte de adultos)
Prazo: BASELING, Dia 169
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BASELING, Dia 169
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de janeiro de 2024
Conclusão Primária (Real)
9 de julho de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
29 de março de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de outubro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de outubro de 2023
Primeira postagem (Real)
12 de outubro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- D8590C00002
- ALXN1850-HPP-301 (Outro identificador: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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