Studio di fase 3 su ALXN1850 rispetto al placebo in partecipanti adolescenti e adulti affetti da HPP che non sono stati precedentemente trattati con Asfotase Alfa (HICKORY)
19 aprile 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di ALXN1850 (fosfatasi alcalina ricombinante) somministrato per via sottocutanea in adolescenti (da 12 a < 18 anni di età) e in partecipanti adulti con ipofosfatasia che non avevano precedentemente Stato trattato con Asfotase Alfa
L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'efficacia di ALXN1850 rispetto al placebo sugli esiti funzionali nei partecipanti adolescenti e adulti con HPP che non sono stati precedentemente trattati con asfotase alfa.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
114
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Numero di telefono: 1-855-752-2356
- Email: clinicaltrials@alexion.com
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina, C1425BPE
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Caba, Argentina, C1012AAR
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1199
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Córdoba, Argentina, 5000
- Ritirato
- Research Site
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Mar del Plata, Argentina, B7600
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Clayton, Australia, 3168
- Reclutamento
- Research Site
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Nedlands, Australia, 6009
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Parkville, Australia, 3052
- Reclutamento
- Research Site
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Westmead, Australia, 2145
- Sospeso
- Research Site
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st Leonards, Australia, 2065
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Wien, Austria, 1140
- Ritirato
- Research Site
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Brussels, Belgio, 1020
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Edegem, Belgio, 2650
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Leuven, Belgio, 3000
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Belo Horizonte, Brasile, 30130-100
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Brasilia, Brasile, 71625-009
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Porto Alegre, Brasile, 90610-261
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Recife, Brasile, 50740-465
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Salvador, Brasile, 40050-410
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Sao Paulo, Brasile, 05403-900
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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São Paulo, Brasile, 01409-902
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Sospeso
- Research Site
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Manitoba
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Winnepeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Ontario
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Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Praha, Cechia, 12800
- Ritirato
- Research Site
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Praha, Cechia, 150 06
- Ritirato
- Research Site
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Beijing, Cina, 100730
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Beijing, Cina, 100039
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Changsha, Cina, 430033
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Chengdu, Cina, 610041
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Nanchang, Cina, 330006
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Nanjing, Cina, 2100008
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Qingdao, Cina, 266103
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Shanghai, Cina, 201306
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Shenzhen, Cina, 518053
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Wuhan, Cina, 430030
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
- Reclutamento
- Research Site
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Seoul, Corea, Repubblica di, 07061
- Reclutamento
- Research Site
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Suwon-si, Corea, Repubblica di, 16499
- Reclutamento
- Research Site
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Lille, Francia, 59037
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Paris, Francia, 75014
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Poitiers, Francia, 86000
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Toulouse, Francia, 31059
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Bad Reichenhall, Germania, 83435
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Berlin, Germania, 10117
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Bonn, Germania, 53127
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Hamburg, Germania, 20251
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Würzburg, Germania, 97074
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Minato-ku, Giappone, 105-8470
- Reclutamento
- Research Site
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Sapporo-shi, Giappone, 060-8648
- Reclutamento
- Research Site
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Yaizu-shi, Giappone, 425-8505
- Reclutamento
- Research Site
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Bangalore, India, 560017
- Ritirato
- Research Site
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Chandigarh, India, 160012
- Ritirato
- Research Site
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Ashkelon, Israele, 7830604
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Beer Sheva, Israele, 8410101
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Petach-Tikva, Israele, 4920235
- Reclutamento
- Research Site
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Ramat Gan, Israele, 52621
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Firenze, Italia, 50134
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Genova, Italia, 16147
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Milano, Italia, 20132
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Milano, Italia, 20122
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Padova, Italia, 35128
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Pisa, Italia, 56126
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Roma, Italia, 00190
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Rome, Italia, 00189
- Ritirato
- Research Site
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San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Verona, Italia, 37134
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Kraków, Polonia, 31-503
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Warszawa, Polonia, 01-211
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Łódź, Polonia, 93-338
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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London, Regno Unito, SW170QT
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Oxford, Regno Unito, OX3 7EJ
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Sheffield, Regno Unito, S5 7AU
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Stanmore, Regno Unito, HA7 4LP
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Bratislava, Slovacchia, 82101
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Barcelona, Spagna, 08003
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Granada, Spagna, 18016
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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La Laguna, Spagna, 38320
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Madrid, Spagna, 28046
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Santander, Spagna, 39008
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Vitoria, Spagna, 01009
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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New York
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Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Ankara, Tacchino, 06100
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Ankara, Tacchino, 06560
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Erzurum, Tacchino, 25240
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Istambul, Tacchino, 34899
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Bangkok, Tailandia, 10400
- Ritirato
- Research Site
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Chaingmai, Tailandia, 50200
- Ritirato
- Research Site
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Hat Yai, Tailandia, 90110
- Ritirato
- Research Site
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Muang, Tailandia, 50200
- Ritirato
- Research Site
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Songkla, Tailandia, 90110
- Ritirato
- Research Site
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Taipei, Taiwan, 100
- Reclutamento
- Research Site
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Taoyuan, Taiwan, 333
- Reclutamento
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di HPP documentata nella cartella clinica
Deve soddisfare 1 dei seguenti criteri:
- Variante del gene ALPL documentata (patogena, probabile patogena o variante di significato sconosciuto) da un laboratorio certificato CLIA (Clinical Laboratory Improvement Amendments) (Sezione 8.7)
- PLP plasmatico superiore al limite superiore della norma (ULN) durante il periodo di screening (risultati di laboratorio centrali o locali consentiti in base alle normative locali)
- Attività dell'ALP sierica inferiore all'intervallo normale aggiustato per età e sesso durante il periodo di screening, senza una causa probabile diversa dall'HPP
- Due 6MWT separati al di sotto dell'85% della distanza prevista (per età, sesso, peso e altezza) durante il periodo di screening senza una causa probabile diversa dall'HPP
Criteri di esclusione:
- Storia o presenza di disturbi cardiovascolari, respiratori, epatici, renali, gastrointestinali, endocrinologici, ematologici, neurologici o qualsiasi altro disturbo in grado di alterare significativamente l'assorbimento, il metabolismo o l'eliminazione dei farmaci; costituire un rischio durante l'assunzione dell'intervento in studio; o interferire con l'interpretazione dei dati come determinato dall'investigatore
- Diagnosi di iperparatiroidismo primario o secondario
- Ipoparatiroidismo, a meno che non sia secondario a HPP
- Qualsiasi nuova frattura entro 12 settimane prima del giorno 1 (escluse le pseudofratture)
- Intervento chirurgico pianificato che potrebbe influire sui risultati delle valutazioni dello studio (a giudizio dello sperimentatore) durante il periodo di valutazione randomizzata
- Anamnesi di allergia o ipersensibilità a qualsiasi ingrediente contenuto in ALXN1850 o nel comparatore placebo (Tabella 9)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Gruppo placebo
Durante il periodo di valutazione randomizzata, il gruppo placebo riceverà il placebo il giorno 1, seguito da una volta ogni 2 settimane (q2w) tramite iniezione SC per 24 settimane.
I partecipanti entreranno nel periodo OLE e riceveranno dosi dipendenti dal peso corporeo di 20 mg, 35 mg o 50 mg di ALXN1850 e continueranno il dosaggio q2w con ALXN1850 per un massimo di 132 settimane.
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Il placebo verrà somministrato tramite iniezione SC.
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Sperimentale: Gruppo ALXN1850
A partire dal giorno 1 del periodo di valutazione randomizzata, il gruppo ALXN1850 riceverà dosi dipendenti dal peso corporeo di 20 mg, 35 mg o 50 mg di ALXN1850 una volta ogni 2 settimane tramite iniezione SC, per 24 settimane.
I partecipanti entreranno nel periodo OLE e continueranno il dosaggio q2w con ALXN1850 per un massimo di 132 settimane.
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ALXN1850 verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC).
Il placebo verrà somministrato tramite iniezione SC.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione rispetto al basale nel test del cammino di 6 minuti (6MWT) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
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Riferimento, giorno 169
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Punteggio dell'impressione radiografica globale del cambiamento (RGI-C) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Giorno 169
|
Giorno 169
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Variazione rispetto al basale del punteggio di gravità del rachitismo (RSS) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
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Riferimento, giorno 169
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Variazione rispetto al basale della percentuale del 6MWT previsto alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
|
Riferimento, giorno 169
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Risponditore RGI-C alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Giorno 169
|
Giorno 169
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Variazione rispetto al basale nel punteggio del test Sit to Stand (STS) di 30 secondi alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
|
Riferimento, giorno 169
|
|
Variazione rispetto al basale del punteggio della Lower Extremity Functional Scale (LEFS) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
|
Riferimento, giorno 169
|
|
Variazione rispetto al basale nel Timed Up-and-Go (TUG) alla fine del periodo di valutazione randomizzata (giorno 169)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 169
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Riferimento, giorno 169
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
3 gennaio 2024
Completamento primario (Stimato)
22 settembre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
31 agosto 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 ottobre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 ottobre 2023
Primo Inserito (Effettivo)
12 ottobre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 aprile 2024
Ultimo verificato
1 aprile 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- D8590C00002
- ALXN1850-HPP-301 (Altro identificatore: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Alexion si è impegnata pubblicamente a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, una CSR e riassunti in linguaggio semplice.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su ALXN1850
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.ReclutamentoIpofosfatasiaStati Uniti, Giappone, Italia, Germania, Tacchino, India, Australia, Regno Unito, Argentina, Francia, Canada
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Non ancora reclutamentoIpofosfatasiaStati Uniti, Taiwan, Tailandia, Vietnam, Regno Unito, Corea, Repubblica di, Israele, Italia, Australia, Tacchino, Francia, Polonia, Germania, Spagna, Belgio, Cina, Canada, Brasile, Argentina, Messico
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Completato