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在先前未接受过 Asfotase Alfa 治疗的青少年和成人 HPP 参与者中进行 ALXN1850 与安慰剂的 3 期研究 (HICKORY)

2024年4月19日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心 3 期研究，旨在评估 ALXN1850（重组碱性磷酸酶）皮下注射给患有低磷酸酯酶症（12 至 < 18 岁）和成年参与者（以前未患有低磷酸酯酶症）的疗效和安全性已接受 Asfotase Alfa 治疗

本研究的主要目的是评估 ALXN1850 与安慰剂相比对先前未接受过 Asfotase alfa 治疗的 HPP 青少年和成人参与者功能结果的疗效。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

114

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Beijing、中国、100039
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Changsha、中国、430033
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Chengdu、中国、610041
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Nanchang、中国、330006
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Nanjing、中国、2100008
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Qingdao、中国、266103
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Shanghai、中国、201306
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Shenzhen、中国、518053
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Wuhan、中国、430030
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 以色列
      • Ashkelon、以色列、7830604
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Beer Sheva、以色列、8410101
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Petach-Tikva、以色列、4920235
        • 招聘中
        • Research Site
      • Ramat Gan、以色列、52621
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2E 7Z4
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2H7
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z 1M9
        • 暂停
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg、Manitoba、加拿大、R3E 3P4
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville、Ontario、加拿大、L6M 1M1
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 印度
      • Bangalore、印度、560017
        • 撤销
        • Research Site
      • Chandigarh、印度、160012
        • 撤销
        • Research Site
  • 台湾
      • Taipei、台湾、100
        • 招聘中
        • Research Site
      • Taoyuan、台湾、333
        • 招聘中
        • Research Site
  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国、03722
        • 招聘中
        • Research Site
      • Seoul、大韩民国、07061
        • 招聘中
        • Research Site
      • Suwon-si、大韩民国、16499
        • 招聘中
        • Research Site
  • 奥地利
      • Wien、奥地利、1140
        • 撤销
        • Research Site
  • 巴西
      • Belo Horizonte、巴西、30130-100
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Brasilia、巴西、71625-009
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Porto Alegre、巴西、90610-261
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Recife、巴西、50740-465
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Salvador、巴西、40050-410
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Sao Paulo、巴西、05403-900
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • São Paulo、巴西、01409-902
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 德国
      • Bad Reichenhall、德国、83435
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Berlin、德国、10117
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Bonn、德国、53127
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Hamburg、德国、20251
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Würzburg、德国、97074
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 意大利
      • Firenze、意大利、50134
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Genova、意大利、16147
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Milano、意大利、20132
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Milano、意大利、20122
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Padova、意大利、35128
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Pisa、意大利、56126
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Roma、意大利、00190
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Rome、意大利、00189
        • 撤销
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo、意大利、71013
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Verona、意大利、37134
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 捷克语
      • Praha、捷克语、12800
        • 撤销
        • Research Site
      • Praha、捷克语、150 06
        • 撤销
        • Research Site
  • 斯洛伐克
      • Bratislava、斯洛伐克、82101
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 日本
      • Minato-ku、日本、105-8470
        • 招聘中
        • Research Site
      • Sapporo-shi、日本、060-8648
        • 招聘中
        • Research Site
      • Yaizu-shi、日本、425-8505
        • 招聘中
        • Research Site
  • 比利时
      • Brussels、比利时、1020
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Edegem、比利时、2650
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Leuven、比利时、3000
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 法国
      • Lille、法国、59037
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Paris、法国、75014
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Poitiers、法国、86000
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Toulouse、法国、31059
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 波兰
      • Kraków、波兰、31-503
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Warszawa、波兰、01-211
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Łódź、波兰、93-338
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10400
        • 撤销
        • Research Site
      • Chaingmai、泰国、50200
        • 撤销
        • Research Site
      • Hat Yai、泰国、90110
        • 撤销
        • Research Site
      • Muang、泰国、50200
        • 撤销
        • Research Site
      • Songkla、泰国、90110
        • 撤销
        • Research Site
  • 澳大利亚
      • Clayton、澳大利亚、3168
        • 招聘中
        • Research Site
      • Nedlands、澳大利亚、6009
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Parkville、澳大利亚、3052
        • 招聘中
        • Research Site
      • Westmead、澳大利亚、2145
        • 暂停
        • Research Site
      • st Leonards、澳大利亚、2065
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、06100
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Ankara、火鸡、06560
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Erzurum、火鸡、25240
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Istambul、火鸡、34899
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 美国
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • New York
      • Mineola、New York、美国、11501
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 英国
      • London、英国、SW170QT
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Oxford、英国、OX3 7EJ
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Sheffield、英国、S5 7AU
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Stanmore、英国、HA7 4LP
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08003
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Granada、西班牙、18016
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • La Laguna、西班牙、38320
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Madrid、西班牙、28046
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Santander、西班牙、39008
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Vitoria、西班牙、01009
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、C1425BPE
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Caba、阿根廷、C1012AAR
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires、阿根廷、C1199
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Córdoba、阿根廷、5000
        • 撤销
        • Research Site
      • Mar del Plata、阿根廷、B7600
        • 尚未招聘
        • Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 病历中记录的 HPP 诊断

  • 必须满足以下条件之一：

    1. 来自临床实验室改进修正案 (CLIA) 认证实验室的记录的 ALPL 基因变异（致病性、可能致病性或未知意义的变异）（第 8.7 节）
    2. 筛查期间血浆 PLP 高于正常上限 (ULN)（根据当地法规允许的中央或地方实验室结果）
  • 筛查期间血清 ALP 活性低于年龄和性别调整的正常范围，除了 HPP 之外没有其他可能的原因
  • 筛选期间两次单独的 6MWT 低于预测距离（年龄、性别、体重和身高）的 85%，且没有除 HPP 之外的可能原因

排除标准：

  • 有心血管、呼吸系统、肝脏、肾脏、胃肠道、内分泌、血液、神经系统疾病或任何其他能够显着改变药物吸收、代谢或消除的疾病的病史或存在；采取研究干预措施时构成风险；或干扰研究者确定的数据解释
  • 原发性或继发性甲状旁腺功能亢进症的诊断
  • 甲状旁腺功能减退症，除非继发于 HPP
  • 第 1 天前 12 周内出现任何新骨折（不包括假性骨折）
  • 计划的手术干预可能会影响随机评估期间的研究评估结果（研究者认为）
  • 对 ALXN1850 或安慰剂比较剂中所含任何成分有过敏或超敏反应史（表 9）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂组
在随机评估期间，安慰剂组将在第 1 天接受安慰剂，随后每 2 周 (q2w) 通过 SC 注射一次，持续 24 周。 参与者将进入 OLE 期，接受体重依赖性剂量的 20 毫克、35 毫克或 50 毫克 ALXN1850，并继续每两周一次服用 ALXN1850，持续长达 132 周。
药品：安慰剂
安慰剂将通过 SC 注射给药。
实验性的：ALXN1850组
从随机评估期的第一天开始，ALXN1850 组将通过皮下注射每两周一次接受体重依赖性剂量的 20mg、35mg 或 50mg ALXN1850，持续 24 周。 参与者将进入 OLE 期，并继续每两周服用 ALXN1850 长达 132 周。
药品：ALXN1850
ALXN1850将通过皮下（SC）注射给药。
药品：安慰剂
安慰剂将通过 SC 注射给药。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
随机评估期（第 169 天）结束时 6 分钟步行测试 (6MWT) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
基线，第 169 天

次要结果测量

结果测量
大体时间
随机评估期（第 169 天）结束时的放射线总体变化印象 (RGI-C) 评分
大体时间：第 169 天
第 169 天
随机评估期（第 169 天）结束时佝偻病严重程度评分 (RSS) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
基线，第 169 天
随机评估期结束时（第 169 天）预测 6MWT 百分比相对于基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
基线，第 169 天
随机评估期结束时的 RGI-C 应答者（第 169 天）
大体时间：第 169 天
第 169 天
随机评估期（第 169 天）结束时 30 秒坐立 (STS) 测试分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
基线，第 169 天
随机评估期（第 169 天）结束时下肢功能量表 (LEFS) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
基线，第 169 天
随机评估期（第 169 天）结束时定时起行 (TUG) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
基线，第 169 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年1月3日

初级完成 (估计的)

2025年9月22日

研究完成 (估计的)

2027年8月31日

研究注册日期

首次提交

2023年10月6日

首先提交符合 QC 标准的

2023年10月6日

首次发布 (实际的)

2023年10月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月19日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • D8590C00002
  • ALXN1850-HPP-301 (其他标识符：Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

Alexion 公开承诺允许访问研究数据的请求，并将提供协议、CSR 和简单语言摘要。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

ALXN1850的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

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条件

罕见疾病

药物干预

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