Fas 3-studie av ALXN1850 kontra placebo hos ungdomar och vuxna deltagare med HPP som inte tidigare har behandlats med Asfotase Alfa (HICKORY)
17 juni 2026 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av ALXN1850 (rekombinant alkaliskt fosfatas) administrerat subkutant hos ungdomar (12 till < 18 år) och vuxna deltagare med hypofosfatasi som inte har hypofosfatasi. Behandlats med Asfotase Alfa
Det primära syftet med denna studie är att bedöma effekten av ALXN1850 jämfört med placebo på funktionella resultat hos ungdomar och vuxna deltagare med HPP som inte tidigare har behandlats med asfotas alfa.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
124
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Ciudad de Buenos Aires, Argentina, C1199
- Research Site
-
-
-
-
-
Clayton, Australien, 3168
- Research Site
-
Herston, Australien, 4029
- Research Site
-
Parkville, Australien, 3052
- Research Site
-
St Leonards, Australien, 2065
- Research Site
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brasilien, 30130-100
- Research Site
-
Brasília, Brasilien, 71625-009
- Research Site
-
Recife, Brasilien, 50740-465
- Research Site
-
Salvador, Brasilien, 40050-410
- Research Site
-
São Paulo, Brasilien, 05403-900
- Research Site
-
São Paulo, Brasilien, 01409-902
- Research Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75014
- Research Site
-
Poitiers, Frankrike, 86000
- Research Site
-
-
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Research Site
-
-
New York
-
Garden City, New York, Förenta staterna, 11530
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43203
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
- Research Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel, 7830604
- Research Site
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Research Site
-
-
-
-
-
Florence, Italien, 50139
- Research Site
-
Milan, Italien, 20122
- Research Site
-
Milan, Italien, 20132
- Research Site
-
Padova, Italien, 35128
- Research Site
-
Pisa, Italien, 56126
- Research Site
-
San Giovanni Rotondo, Italien, 71013
- Research Site
-
Verona, Italien, 37134
- Research Site
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Research Site
-
Iizuka-shi, Japan, 820-8505
- Research Site
-
Osaka, Japan, 545-8586
- Research Site
-
Sapporo, Japan, 060-8648
- Research Site
-
Yaizu-shi, Japan, 425-8505
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
- Research Site
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
- Research Site
-
-
Manitoba
-
Winnepeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
- Research Site
-
-
Ontario
-
Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
- Research Site
-
-
Quebec
-
Trois-Rivières, Quebec, Kanada, G9A 4P3
- Research Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
- Research Site
-
Beijing, Kina, 100039
- Research Site
-
Changsha, Kina, 430033
- Research Site
-
Chengdu, Kina, 610041
- Research Site
-
Nanchang, Kina, 330006
- Research Site
-
Qingdao, Kina, 266035
- Research Site
-
Shanghai, Kina, 201306
- Research Site
-
Shenzhen, Kina, 518053
- Research Site
-
-
-
-
-
Lodz, Polen, 93-338
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08003
- Research Site
-
Granada, Spanien, 18016
- Research Site
-
Madrid, Spanien, 28046
- Research Site
-
San Cristóbal de La Laguna, Spanien, 38320
- Research Site
-
Santander, Spanien, 39008
- Research Site
-
Vitoria-Gasteiz, Spanien, 01009
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, SW170QT
- Research Site
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea, 03722
- Research Site
-
Seoul, Sydkorea, 07061
- Research Site
-
Suwon, Sydkorea, 16499
- Research Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- Research Site
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkiet (Türkiye), 06560
- Research Site
-
Yakutiye, Turkiet (Türkiye), 25040
- Research Site
-
-
-
-
-
Bad Reichenhall, Tyskland, 83435
- Research Site
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Research Site
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Research Site
-
Hamburg, Tyskland, 20251
- Research Site
-
Würzburg, Tyskland, 97074
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av HPP dokumenterad i journalen
Måste uppfylla 1 av följande kriterier:
- Dokumenterad ALPL-genvariant (patogen, sannolikt patogen eller variant av okänd betydelse) från ett Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) certifierat laboratorium (avsnitt 8.7)
- Plasma PLP över den övre normalgränsen (ULN) under screeningperioden (centrala eller lokala laboratorieresultat tillåts enligt lokala bestämmelser)
- Serum-ALP-aktivitet under det ålders- och könsjusterade normalintervallet under screeningsperioden, utan en annan trolig orsak än HPP
- Två separata 6MWT vid under 85 % av det förutsagda avståndet (för ålder, kön, vikt och längd) under screeningsperioden utan en annan trolig orsak än HPP
Exklusions kriterier:
- Historik eller förekomst av kardiovaskulära, respiratoriska, lever-, njur-, gastrointestinala, endokrinologiska, hematologiska, neurologiska störningar eller andra störningar som avsevärt kan förändra absorption, metabolism eller eliminering av läkemedel; utgör en risk när studieinterventionen genomförs; eller stör tolkningen av data som bestämts av utredaren
- Diagnos av primär eller sekundär hyperparatyreoidism
- Hypoparatyreos, såvida den inte är sekundär till HPP
- Varje ny fraktur inom 12 veckor före dag 1 (exklusive pseudofrakturer)
- Planerade kirurgiska ingrepp som kan påverka resultaten av studiebedömningar (enligt utredarens åsikt) under den randomiserade utvärderingsperioden
- Historik med allergi eller överkänslighet mot någon ingrediens i ALXN1850 eller placebojämföraren (tabell 9)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebogruppen
Under den randomiserade utvärderingsperioden kommer placebogruppen att få placebo på dag 1, följt av en gång varannan vecka (q2w) via SC-injektion i 24 veckor.
Deltagarna kommer att gå in i OLE-perioden och få kroppsviktsberoende doser på antingen 20 mg, 35 mg eller 50 mg ALXN1850 och fortsätta att dosera ALXN1850 varannan vecka i upp till 132 veckor.
|
Placebo kommer att administreras via SC-injektion.
|
|
Experimentell: ALXN1850 Group
Från och med dag 1 av den randomiserade utvärderingsperioden kommer ALXN1850-gruppen att få kroppsviktsberoende doser på antingen 20 mg, 35 mg eller 50 mg ALXN1850 en gång varannan vecka via SC-injektion, under 24 veckor.
Deltagarna kommer att gå in i OLE-perioden och fortsätta att dosera med ALXN1850 q2w i upp till 132 veckor.
|
ALXN1850 kommer att administreras via subkutan (SC) injektion.
Placebo kommer att administreras via SC-injektion.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Ändring från baslinjen i 6-minuters gångtest (6MWT) i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
|
Baslinje, dag 169
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Radiografiskt globalt intryck av förändring (RGI-C) poäng i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Dag 169
|
Dag 169
|
|
Ändring från baslinjen i Rickets Severity Score (RSS) i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
|
Baslinje, dag 169
|
|
Ändring från baslinjen i procent förväntad 6MWT i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
|
Baslinje, dag 169
|
|
RGI-C-svarare i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Dag 169
|
Dag 169
|
|
Ändra från baslinje i 30-sekunders sitt till stående (STS) testresultat i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
|
Baslinje, dag 169
|
|
Förändring från baslinjen i lägre extremitetsfunktionsskala (LEFS)-poäng vid slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
|
Baslinje, dag 169
|
|
Ändring från baslinjen i Timed Up-and-Go (TUG) i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
|
Baslinje, dag 169
|
|
Ändra från baslinjen i BPI-SF-smärtansgrad i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169) (endast vuxenkohort)
Tidsram: Baslinje, dag 169
|
Baslinje, dag 169
|
|
Ändra från baslinjen i facit-fatigue poäng i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169) (endast vuxenkohort)
Tidsram: Baslinje, dag 169
|
Baslinje, dag 169
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
3 januari 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
9 juli 2025
Avslutad studie (Beräknad)
29 mars 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 oktober 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 oktober 2023
Första postat (Faktisk)
12 oktober 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
22 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- D8590C00002
- ALXN1850-HPP-301 (Annan identifierare: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Alexion har ett offentligt åtagande att tillåta förfrågningar om tillgång till studiedata och kommer att tillhandahålla ett protokoll, CSR och sammanfattningar i klarspråk.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .