Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3-undersøgelse af ALXN1850 versus placebo hos unge og voksne deltagere med HPP, som ikke tidligere er blevet behandlet med Asfotase Alfa (HICKORY)

14. maj 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af ALXN1850 (rekombinant alkalisk fosfatase) administreret subkutant hos unge (12 til < 18 år) og voksne deltagere med ikke-hypofosfatasi. Blev behandlet med Asfotase Alfa

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten af ​​ALXN1850 versus placebo på funktionelle resultater hos unge og voksne deltagere med HPP, som ikke tidligere er blevet behandlet med asfotase alfa.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

114

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425BPE
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Caba, Argentina, C1012AAR
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1199
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Córdoba, Argentina, 5000
        • Trukket tilbage
        • Research Site
      • Mar del Plata, Argentina, B7600
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
  • Australien
      • Clayton, Australien, 3168
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Parkville, Australien, 3052
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Westmead, Australien, 2145
        • Trukket tilbage
        • Research Site
      • st Leonards, Australien, 2065
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien, 30130-100
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Brasilia, Brasilien, 71625-009
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90610-261
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Recife, Brasilien, 50740-465
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 40050-410
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Sao Paulo, Brasilien, 05403-900
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 01409-902
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Trukket tilbage
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SW170QT
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7EJ
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S5 7AU
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Stanmore, Det Forenede Kongerige, HA7 4LP
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Paris, Frankrig, 75014
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Poitiers, Frankrig, 86000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 560017
        • Trukket tilbage
        • Research Site
      • Chandigarh, Indien, 160012
        • Trukket tilbage
        • Research Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Beer Sheva, Israel, 8410101
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Petach-Tikva, Israel, 4920235
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Genova, Italien, 16147
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20132
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20122
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Padova, Italien, 35128
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Pisa, Italien, 56126
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00190
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Rome, Italien, 00189
        • Trukket tilbage
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Italien, 71013
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Verona, Italien, 37134
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
  • Japan
      • Minato-ku, Japan, 105-8470
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8648
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Yaizu-shi, Japan, 425-8505
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Ankara, Kalkun, 06560
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Erzurum, Kalkun, 25240
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Istambul, Kalkun, 34899
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Beijing, Kina, 100039
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Changsha, Kina, 430033
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Chengdu, Kina, 610041
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Nanchang, Kina, 330006
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Nanjing, Kina, 2100008
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Qingdao, Kina, 266103
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Shanghai, Kina, 201306
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Shenzhen, Kina, 518053
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Wuhan, Kina, 430030
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 07061
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Suwon-si, Korea, Republikken, 16499
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Polen
      • Kraków, Polen, 31-503
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Warszawa, Polen, 01-211
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Łódź, Polen, 93-338
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 82101
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Granada, Spanien, 18016
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • La Laguna, Spanien, 38320
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Santander, Spanien, 39008
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Vitoria, Spanien, 01009
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Trukket tilbage
        • Research Site
      • Chaingmai, Thailand, 50200
        • Trukket tilbage
        • Research Site
      • Hat Yai, Thailand, 90110
        • Trukket tilbage
        • Research Site
      • Muang, Thailand, 50200
        • Trukket tilbage
        • Research Site
      • Songkla, Thailand, 90110
        • Trukket tilbage
        • Research Site
  • Tjekkiet
      • Praha, Tjekkiet, 12800
        • Trukket tilbage
        • Research Site
      • Praha, Tjekkiet, 150 06
        • Trukket tilbage
        • Research Site
  • Tyskland
      • Bad Reichenhall, Tyskland, 83435
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Hamburg, Tyskland, 20251
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Würzburg, Tyskland, 97074
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
  • Østrig
      • Wien, Østrig, 1140
        • Trukket tilbage
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af HPP dokumenteret i journalerne

  • Skal opfylde 1 af følgende kriterier:

    1. Dokumenteret ALPL-genvariant (patogen, sandsynligt patogen eller variant af ukendt betydning) fra et Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) certificeret laboratorium (afsnit 8.7)
    2. Plasma PLP over den øvre grænse for normal (ULN) i screeningsperioden (centrale eller lokale laboratorieresultater tilladt i henhold til lokale regler)
  • Serum-ALP-aktivitet under det alders- og kønsjusterede normalområde i screeningsperioden uden en anden sandsynlig årsag end HPP
  • To separate 6MWT'er på under 85 % af den forudsagte afstand (for alder, køn, vægt og højde) i løbet af screeningsperioden uden en anden sandsynlig årsag end HPP

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller tilstedeværelse af kardiovaskulære, respiratoriske, lever-, nyre-, gastrointestinale, endokrinologiske, hæmatologiske, neurologiske lidelser eller andre lidelser, der er i stand til væsentligt at ændre absorption, metabolisme eller eliminering af lægemidler; udgør en risiko, når du tager undersøgelsesinterventionen; eller forstyrre fortolkningen af ​​data som bestemt af efterforskeren
  • Diagnose af primær eller sekundær hyperparathyroidisme
  • Hypoparathyroidisme, medmindre sekundært til HPP
  • Enhver ny fraktur inden for 12 uger før dag 1 (undtagen pseudofrakturer)
  • Planlagt kirurgisk indgreb, som kan påvirke resultaterne af undersøgelsesvurderinger (efter efterforskerens mening) i løbet af den randomiserede evalueringsperiode
  • Anamnese med allergi eller overfølsomhed over for enhver ingrediens indeholdt i ALXN1850 eller placebo-sammenligningsmidlet (tabel 9)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo gruppe
I løbet af den randomiserede evalueringsperiode vil placebogruppen modtage placebo på dag 1, efterfulgt af en gang hver anden uge (q2w) via SC-injektion i 24 uger. Deltagerne går ind i OLE-perioden og modtager kropsvægtafhængige doser på enten 20 mg, 35 mg eller 50 mg ALXN1850 og fortsætter hver anden gang med dosering med ALXN1850 i op til 132 uger.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive administreret via SC-injektion.
Eksperimentel: ALXN1850 Group
Fra dag 1 i den randomiserede evalueringsperiode vil ALXN1850-gruppen modtage kropsvægtafhængige doser på enten 20 mg, 35 mg eller 50 mg ALXN1850 én gang 2.g. via SC-injektion i 24 uger. Deltagerne går ind i OLE-perioden og fortsætter q2w dosering med ALXN1850 i op til 132 uger.
Medicin: ALXN1850
ALXN1850 vil blive administreret via subkutan (SC) injektion.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive administreret via SC-injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Radiographic Global Impression of Change (RGI-C)-score ved slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Dag 169
Dag 169
Ændring fra baseline i Rickets Severity Score (RSS) i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i procent forudsagt 6MWT ved slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
RGI-C Responder i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Dag 169
Dag 169
Skift fra baseline i 30-sekunders sit-til-stående (STS) testresultat ved slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i nedre ekstremitets funktionsskala (LEFS)-score ved slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Ændring fra baseline i Timed Up-and-Go (TUG) i slutningen af ​​den randomiserede evalueringsperiode (dag 169)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

22. september 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

12. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

15. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D8590C00002
  • ALXN1850-HPP-301 (Anden identifikator: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypofosfatasi

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening
    Medfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgien
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Patientregister med sjældne sygdomme og naturhistorie - koordinering af sjældne sygdomme i Sanford (CoRDS)
    Mitokondrielle sygdomme | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinofil gastroenteritis | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedys sygdom | Lyme sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi type 1 | Spinocerebellar... og andre forhold
    Forenede Stater, Australien

Kliniske forsøg med ALXN1850

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner