Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 3-studie av ALXN1850 versus placebo hos ungdom og voksne deltakere med HPP som ikke tidligere har blitt behandlet med Asfotase Alfa (HICKORY)

17. juni 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ALXN1850 (rekombinant alkalisk fosfatase) administrert subkutant hos ungdom (12 til < 18 år) og voksne deltakere som ikke har hypofosfatasi. Blitt behandlet med Asfotase Alfa

Hovedmålet med denne studien er å vurdere effekten av ALXN1850 versus placebo på funksjonelle utfall hos ungdom og voksne deltakere med HPP som ikke tidligere har blitt behandlet med asfotase alfa.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

124

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentina, C1199
        • Research Site
  • Australia
      • Clayton, Australia, 3168
        • Research Site
      • Herston, Australia, 4029
        • Research Site
      • Parkville, Australia, 3052
        • Research Site
      • St Leonards, Australia, 2065
        • Research Site
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil, 30130-100
        • Research Site
      • Brasília, Brasil, 71625-009
        • Research Site
      • Recife, Brasil, 50740-465
        • Research Site
      • Salvador, Brasil, 40050-410
        • Research Site
      • São Paulo, Brasil, 05403-900
        • Research Site
      • São Paulo, Brasil, 01409-902
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7H7
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Research Site
    • Quebec
      • Trois-Rivières, Quebec, Canada, G9A 4P3
        • Research Site
  • Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Research Site
    • New York
      • Garden City, New York, Forente stater, 11530
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43203
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Research Site
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75014
        • Research Site
      • Poitiers, Frankrike, 86000
        • Research Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Research Site
      • Milan, Italia, 20122
        • Research Site
      • Milan, Italia, 20132
        • Research Site
      • Padova, Italia, 35128
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56126
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Research Site
      • Verona, Italia, 37134
        • Research Site
  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Research Site
      • Iizuka-shi, Japan, 820-8505
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Research Site
      • Yaizu-shi, Japan, 425-8505
        • Research Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Research Site
      • Beijing, Kina, 100039
        • Research Site
      • Changsha, Kina, 430033
        • Research Site
      • Chengdu, Kina, 610041
        • Research Site
      • Nanchang, Kina, 330006
        • Research Site
      • Qingdao, Kina, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, Kina, 201306
        • Research Site
      • Shenzhen, Kina, 518053
        • Research Site
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Research Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08003
        • Research Site
      • Granada, Spania, 18016
        • Research Site
      • Madrid, Spania, 28046
        • Research Site
      • San Cristóbal de La Laguna, Spania, 38320
        • Research Site
      • Santander, Spania, 39008
        • Research Site
      • Vitoria-Gasteiz, Spania, 01009
        • Research Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SW170QT
        • Research Site
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Sør -Korea, 07061
        • Research Site
      • Suwon, Sør -Korea, 16499
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Research Site
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Research Site
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06560
        • Research Site
      • Yakutiye, Tyrkia (Türkiye), 25040
        • Research Site
  • Tyskland
      • Bad Reichenhall, Tyskland, 83435
        • Research Site
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Research Site
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Research Site
      • Hamburg, Tyskland, 20251
        • Research Site
      • Würzburg, Tyskland, 97074
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av HPP dokumentert i journalen

  • Må oppfylle 1 av følgende kriterier:

    1. Dokumentert ALPL-genvariant (patogen, sannsynlig patogen eller variant av ukjent betydning) fra et Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA)-sertifisert laboratorium (avsnitt 8.7)
    2. Plasma PLP over den øvre normalgrensen (ULN) i løpet av screeningsperioden (sentrale eller lokale laboratorieresultater tillatt i henhold til lokale forskrifter)
  • Serum-ALP-aktivitet under det alders- og kjønnsjusterte normalområdet under screeningsperioden, uten en annen sannsynlig årsak enn HPP
  • To separate 6MWT-er på under 85 % av den anslåtte avstanden (for alder, kjønn, vekt og høyde) i løpet av screeningsperioden uten en annen sannsynlig årsak enn HPP

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller tilstedeværelse av kardiovaskulære, respiratoriske, lever-, nyre-, gastrointestinale, endokrinologiske, hematologiske, nevrologiske lidelser eller andre lidelser som er i stand til signifikant å endre absorpsjon, metabolisme eller eliminering av legemidler; utgjør en risiko når du tar studieintervensjonen; eller forstyrre tolkningen av data som bestemt av etterforskeren
  • Diagnose av primær eller sekundær hyperparathyroidisme
  • Hypoparathyroidisme, med mindre det er sekundært til HPP
  • Ethvert nytt brudd innen 12 uker før dag 1 (unntatt pseudofrakturer)
  • Planlagt kirurgisk inngrep som kan påvirke resultatene av studievurderinger (etter etterforskerens mening) i løpet av den randomiserte evalueringsperioden
  • Anamnese med allergi eller overfølsomhet overfor en hvilken som helst ingrediens i ALXN1850 eller placebo-komparatoren (tabell 9)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo gruppe
I løpet av den randomiserte evalueringsperioden vil placebogruppen motta placebo på dag 1, etterfulgt av en gang hver 2. uke (q2w) via SC-injeksjon i 24 uker. Deltakerne vil gå inn i OLE-perioden og motta kroppsvektavhengige doser på enten 20mg, 35mg eller 50mg av ALXN1850 og fortsette q2w dosering med ALXN1850 i opptil 132 uker.
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert via SC-injeksjon.
Eksperimentell: ALXN1850 Group
Fra og med dag 1 av den randomiserte evalueringsperioden vil ALXN1850-gruppen motta kroppsvektavhengige doser på enten 20 mg, 35 mg eller 50 mg ALXN1850 én gang 2. uke via SC-injeksjon, i 24 uker. Deltakerne vil gå inn i OLE-perioden og fortsette q2w dosering med ALXN1850 i opptil 132 uker.
Legemiddel: ALXN1850
ALXN1850 vil bli administrert via subkutan (SC) injeksjon.
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert via SC-injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) ved slutten av den randomiserte evalueringsperioden (dag 169)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169
Grunnlinje, dag 169

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Radiographic Global Impression of Change (RGI-C)-poengsum ved slutten av den randomiserte evalueringsperioden (dag 169)
Tidsramme: Dag 169
Dag 169
Endring fra baseline i alvorlighetsgrad for rakitt (RSS) ved slutten av den randomiserte evalueringsperioden (dag 169)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169
Grunnlinje, dag 169
Endring fra baseline i prosent anslått 6MWT ved slutten av den randomiserte evalueringsperioden (dag 169)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169
Grunnlinje, dag 169
RGI-C Responder ved slutten av den randomiserte evalueringsperioden (dag 169)
Tidsramme: Dag 169
Dag 169
Endring fra baseline i 30-sekunders sitt til å stå (STS) testresultat ved slutten av den randomiserte evalueringsperioden (dag 169)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169
Grunnlinje, dag 169
Endring fra baseline i nedre ekstremitets funksjonsskala (LEFS) poengsum ved slutten av den randomiserte evalueringsperioden (dag 169)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169
Grunnlinje, dag 169
Endring fra baseline i Timed Up-and-Go (TUG) ved slutten av den randomiserte evalueringsperioden (dag 169)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169
Grunnlinje, dag 169
Endring fra baseline i BPI-SF smerte alvorlighetsgrad på slutten av den randomiserte evalueringsperioden (bare dag 169) (kun voksenkohort)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169
Endring fra baseline i Facit-Fatigue-poengsum på slutten av den randomiserte evalueringsperioden (dag 169) (kun voksenkohort)
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline, dag 169

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. januar 2024

Primær fullføring (Faktiske)

9. juli 2025

Studiet fullført (Antatt)

29. mars 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

12. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D8590C00002
  • ALXN1850-HPP-301 (Annen identifikator: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpliktelse til å tillate forespørsler om tilgang til studiedata og vil levere en protokoll, CSR og sammendrag i klarspråk.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere