Estudio de fase 3 de ALXN1850 versus placebo en participantes adolescentes y adultos con HPP que no han sido tratados previamente con asfotasa alfa (HICKORY)
17 de junio de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio multicéntrico de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de ALXN1850 (fosfatasa alcalina recombinante) administrada por vía subcutánea en participantes adolescentes (de 12 a <18 años de edad) y adultos con hipofosfatasia que no lo han hecho previamente Ha sido tratado con asfotasa alfa
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de ALXN1850 versus placebo sobre los resultados funcionales en participantes adolescentes y adultos con HPP que no han sido tratados previamente con asfotasa alfa.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
124
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bad Reichenhall, Alemania, 83435
- Research Site
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Berlin, Alemania, 10117
- Research Site
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Bonn, Alemania, 53127
- Research Site
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Hamburg, Alemania, 20251
- Research Site
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Würzburg, Alemania, 97074
- Research Site
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Ciudad de Buenos Aires, Argentina, C1199
- Research Site
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Clayton, Australia, 3168
- Research Site
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Herston, Australia, 4029
- Research Site
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Parkville, Australia, 3052
- Research Site
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St Leonards, Australia, 2065
- Research Site
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Belo Horizonte, Brasil, 30130-100
- Research Site
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Brasília, Brasil, 71625-009
- Research Site
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Recife, Brasil, 50740-465
- Research Site
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Salvador, Brasil, 40050-410
- Research Site
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São Paulo, Brasil, 05403-900
- Research Site
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São Paulo, Brasil, 01409-902
- Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7H7
- Research Site
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R7
- Research Site
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Manitoba
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Winnepeg, Manitoba, Canadá, R3E 3P4
- Research Site
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Ontario
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Oakville, Ontario, Canadá, L6M 1M1
- Research Site
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Quebec
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Trois-Rivières, Quebec, Canadá, G9A 4P3
- Research Site
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Seoul, Corea del Sur, 03722
- Research Site
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Seoul, Corea del Sur, 07061
- Research Site
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Suwon, Corea del Sur, 16499
- Research Site
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Barcelona, España, 08003
- Research Site
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Granada, España, 18016
- Research Site
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Madrid, España, 28046
- Research Site
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San Cristóbal de La Laguna, España, 38320
- Research Site
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Santander, España, 39008
- Research Site
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Vitoria-Gasteiz, España, 01009
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Research Site
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New York
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Garden City, New York, Estados Unidos, 11530
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Research Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Research Site
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Paris, Francia, 75014
- Research Site
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Poitiers, Francia, 86000
- Research Site
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Ashkelon, Israel, 7830604
- Research Site
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Ramat Gan, Israel, 52621
- Research Site
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Florence, Italia, 50139
- Research Site
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Milan, Italia, 20122
- Research Site
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Milan, Italia, 20132
- Research Site
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Padova, Italia, 35128
- Research Site
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Pisa, Italia, 56126
- Research Site
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San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
- Research Site
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Verona, Italia, 37134
- Research Site
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Hiroshima, Japón, 734-8551
- Research Site
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Iizuka-shi, Japón, 820-8505
- Research Site
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Osaka, Japón, 545-8586
- Research Site
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Sapporo, Japón, 060-8648
- Research Site
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Yaizu-shi, Japón, 425-8505
- Research Site
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Lodz, Polonia, 93-338
- Research Site
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Beijing, Porcelana, 100730
- Research Site
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Beijing, Porcelana, 100039
- Research Site
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Changsha, Porcelana, 430033
- Research Site
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Chengdu, Porcelana, 610041
- Research Site
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Nanchang, Porcelana, 330006
- Research Site
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Qingdao, Porcelana, 266035
- Research Site
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Shanghai, Porcelana, 201306
- Research Site
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Shenzhen, Porcelana, 518053
- Research Site
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London, Reino Unido, SW170QT
- Research Site
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Taipei, Taiwán, 100
- Research Site
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Taoyuan, Taiwán, 333
- Research Site
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Ankara, Turquía (Türkiye), 06560
- Research Site
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Yakutiye, Turquía (Türkiye), 25040
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de HPP documentado en la historia clínica.
Debe cumplir 1 de los siguientes criterios:
- Variante del gen ALPL documentada (patógena, probablemente patógena o variante de importancia desconocida) de un laboratorio certificado por las Enmiendas de mejora del laboratorio clínico (CLIA) (Sección 8.7)
- PLP en plasma por encima del límite superior normal (LSN) durante el período de detección (resultados de laboratorio central o local permitidos según las regulaciones locales)
- Actividad sérica de FA por debajo del rango normal ajustado por edad y sexo durante el período de detección, sin otra causa probable que no sea HPP
- Dos 6MWT separados por debajo del 85% de la distancia prevista (para edad, sexo, peso y altura) durante el Período de selección sin una causa probable que no sea HPP
Criterio de exclusión:
- Historia o presencia de trastornos cardiovasculares, respiratorios, hepáticos, renales, gastrointestinales, endocrinológicos, hematológicos, neurológicos o cualquier otro trastorno que sea capaz de alterar significativamente la absorción, el metabolismo o la eliminación de medicamentos; constituir un riesgo al realizar la intervención del estudio; o interferir con la interpretación de los datos según lo determine el investigador.
- Diagnóstico de hiperparatiroidismo primario o secundario.
- Hipoparatiroidismo, a menos que sea secundario a HPP
- Cualquier fractura nueva dentro de las 12 semanas anteriores al día 1 (excluidas pseudofracturas)
- Intervención quirúrgica planificada que puede afectar los resultados de las evaluaciones del estudio (en opinión del investigador) durante el Período de evaluación aleatoria
- Historial de alergia o hipersensibilidad a cualquier ingrediente contenido en ALXN1850 o el comparador placebo (Tabla 9)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Grupo placebo
Durante el período de evaluación aleatoria, el grupo de placebo recibirá placebo el día 1, seguido de una vez cada 2 semanas (q2w) mediante inyección subcutánea durante 24 semanas.
Los participantes ingresarán al período OLE y recibirán dosis dependientes del peso corporal de 20 mg, 35 mg o 50 mg de ALXN1850 y continuarán con la dosis cada dos semanas de ALXN1850 durante hasta 132 semanas.
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El placebo se administrará mediante inyección subcutánea.
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Experimental: Grupo ALXN1850
A partir del día 1 del período de evaluación aleatoria, el grupo de ALXN1850 recibirá dosis dependientes del peso corporal de 20 mg, 35 mg o 50 mg de ALXN1850 una vez cada dos semanas mediante inyección subcutánea, durante 24 semanas.
Los participantes ingresarán al período OLE y continuarán con la dosificación cada dos semanas con ALXN1850 durante hasta 132 semanas.
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ALXN1850 se administrará mediante inyección subcutánea (SC).
El placebo se administrará mediante inyección subcutánea.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el valor inicial en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
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Línea de base, día 169
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Puntuación de la impresión radiográfica global de cambio (RGI-C) al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Día 169
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Día 169
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de gravedad del raquitismo (RSS) al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
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Línea de base, día 169
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Cambio desde el valor inicial en el porcentaje previsto de 6MWT al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
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Línea de base, día 169
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Respondedor de RGI-C al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Día 169
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Día 169
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la prueba de pie y sentado (STS) de 30 segundos al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
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Línea de base, día 169
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la escala funcional de las extremidades inferiores (LEFS) al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
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Línea de base, día 169
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Cambio desde el valor inicial en Timed Up-and-Go (TUG) al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
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Línea de base, día 169
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Cambio desde el inicio en la puntuación de gravedad del dolor BPI-SF al final del período de evaluación aleatorizado (día 169) (solo cohorte adulto)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
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Línea de base, día 169
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Cambio desde el inicio en la puntuación de fatiga facit al final del período de evaluación aleatoria (día 169) (solo cohorte para adultos)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
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Línea de base, día 169
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de enero de 2024
Finalización primaria (Actual)
9 de julio de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
29 de marzo de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de octubre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de octubre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
12 de octubre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- D8590C00002
- ALXN1850-HPP-301 (Otro identificador: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Alexion tiene el compromiso público de permitir solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, CSR y resúmenes en lenguaje sencillo.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .