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Phase-3-Studie zu ALXN1850 im Vergleich zu Placebo bei jugendlichen und erwachsenen Teilnehmern mit HPP, die zuvor nicht mit Asfotase Alfa behandelt wurden (HICKORY)

26. Mai 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ALXN1850 (rekombinante alkalische Phosphatase), die subkutan an jugendliche (12 bis < 18 Jahre) und erwachsene Teilnehmer mit Hypophosphatasie verabreicht wird, die zuvor keine Hypophosphatasie hatten Wurde mit Asfotase Alfa behandelt

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit von ALXN1850 im Vergleich zu Placebo auf funktionelle Ergebnisse bei jugendlichen und erwachsenen Teilnehmern mit HPP zu bewerten, die zuvor nicht mit Asfotase alfa behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

124

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentinien, C1199
        • Research Site
  • Australien
      • Clayton, Australien, 3168
        • Research Site
      • Herston, Australien, 4029
        • Research Site
      • Parkville, Australien, 3052
        • Research Site
      • St Leonards, Australien, 2065
        • Research Site
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien, 30130-100
        • Research Site
      • Brasília, Brasilien, 71625-009
        • Research Site
      • Recife, Brasilien, 50740-465
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 40050-410
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-900
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 01409-902
        • Research Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Research Site
      • Beijing, China, 100039
        • Research Site
      • Changsha, China, 430033
        • Research Site
      • Chengdu, China, 610041
        • Research Site
      • Nanchang, China, 330006
        • Research Site
      • Qingdao, China, 266035
        • Research Site
      • Shanghai, China, 201306
        • Research Site
      • Shenzhen, China, 518053
        • Research Site
  • Deutschland
      • Bad Reichenhall, Deutschland, 83435
        • Research Site
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Research Site
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Research Site
      • Hamburg, Deutschland, 20251
        • Research Site
      • Würzburg, Deutschland, 97074
        • Research Site
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75014
        • Research Site
      • Poitiers, Frankreich, 86000
        • Research Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Research Site
      • Milan, Italien, 20122
        • Research Site
      • Milan, Italien, 20132
        • Research Site
      • Padova, Italien, 35128
        • Research Site
      • Pisa, Italien, 56126
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Italien, 71013
        • Research Site
      • Verona, Italien, 37134
        • Research Site
  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Research Site
      • Iizuka-shi, Japan, 820-8505
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Research Site
      • Yaizu-shi, Japan, 425-8505
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Research Site
    • Quebec
      • Trois-Rivières, Quebec, Kanada, G9A 4P3
        • Research Site
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Research Site
      • Granada, Spanien, 18016
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Research Site
      • San Cristóbal de La Laguna, Spanien, 38320
        • Research Site
      • Santander, Spanien, 39008
        • Research Site
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien, 01009
        • Research Site
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Südkorea, 07061
        • Research Site
      • Suwon, Südkorea, 16499
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Research Site
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Research Site
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06560
        • Research Site
      • Yakutiye, Türkei (türkiye), 25040
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Research Site
    • New York
      • Garden City, New York, Vereinigte Staaten, 11530
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43203
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SW170QT
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von HPP in den Krankenakten dokumentiert

  • Muss eines der folgenden Kriterien erfüllen:

    1. Dokumentierte ALPL-Genvariante (pathogen, wahrscheinlich pathogen oder Variante unbekannter Bedeutung) aus einem nach Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) zertifizierten Labor (Abschnitt 8.7)
    2. Plasma-PLP über der Obergrenze des Normalwerts (ULN) während des Screening-Zeitraums (zentrale oder lokale Laborergebnisse sind gemäß den örtlichen Vorschriften zulässig)
  • Die ALP-Aktivität im Serum liegt während des Screening-Zeitraums unter dem alters- und geschlechtsangepassten Normalbereich, ohne dass eine andere wahrscheinliche Ursache als HPP vorliegt
  • Zwei separate 6MWTs bei weniger als 85 % der vorhergesagten Distanz (für Alter, Geschlecht, Gewicht und Größe) während des Screening-Zeitraums ohne andere wahrscheinliche Ursache als HPP

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte oder Vorhandensein von Herz-Kreislauf-, Atemwegs-, Leber-, Nieren-, Magen-Darm-, endokrinologischen, hämatologischen, neurologischen Störungen oder anderen Störungen, die die Absorption, den Stoffwechsel oder die Ausscheidung von Arzneimitteln erheblich verändern können; ein Risiko bei der Durchführung der Studienintervention darstellen; oder die Interpretation der vom Prüfer ermittelten Daten beeinträchtigen
  • Diagnose eines primären oder sekundären Hyperparathyreoidismus
  • Hypoparathyreoidismus, sofern er nicht sekundär zu HPP ist
  • Jede neue Fraktur innerhalb von 12 Wochen vor Tag 1 (ausgenommen Pseudofrakturen)
  • Geplanter chirurgischer Eingriff, der die Ergebnisse der Studienbewertungen (nach Meinung des Prüfarztes) während des randomisierten Bewertungszeitraums beeinflussen kann
  • Vorgeschichte einer Allergie oder Überempfindlichkeit gegen einen der in ALXN1850 oder dem Placebo-Vergleichspräparat enthaltenen Inhaltsstoffe (Tabelle 9)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo-Gruppe
Während des randomisierten Bewertungszeitraums erhält die Placebogruppe am ersten Tag ein Placebo, gefolgt von 24 Wochen lang einmal alle 2 Wochen (alle 2 Wochen) per SC-Injektion. Die Teilnehmer treten in den OLE-Zeitraum ein und erhalten körpergewichtsabhängige Dosen von entweder 20 mg, 35 mg oder 50 mg ALXN1850 und setzen die q2w-Dosierung mit ALXN1850 bis zu 132 Wochen lang fort.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird per SC-Injektion verabreicht.
Experimental: ALXN1850-Gruppe
Ab Tag 1 des randomisierten Bewertungszeitraums erhält die ALXN1850-Gruppe 24 Wochen lang körpergewichtsabhängige Dosen von entweder 20 mg, 35 mg oder 50 mg ALXN1850 einmal alle zwei Wochen per SC-Injektion. Die Teilnehmer treten in den OLE-Zeitraum ein und setzen die Q2W-Dosierung mit ALXN1850 für bis zu 132 Wochen fort.
Arzneimittel: ALXN1850
ALXN1850 wird per subkutaner (SC) Injektion verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird per SC-Injektion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6MWT) am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) Score am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Tag 169
Tag 169
Änderung des Rachitis-Schweregrads (RSS) gegenüber dem Ausgangswert am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten 6MWT am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
RGI-C-Responder am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Tag 169
Tag 169
Änderung des 30-Sekunden-Testergebnisses im Sitzen zum Stehen (STS) gegenüber dem Ausgangswert am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
Änderung des LEFS-Scores (Lower Extremity Functional Scale) gegenüber dem Ausgangswert am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
Änderung des Timed Up-and-Go (TUG) gegenüber dem Ausgangswert am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
Wechseln Sie vom Ausgangswert im BPI-SF-Schmerzschwerer-Score am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169) (nur Kohorte für Erwachsene)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
Wechsel von der Ausgangsbeginn im Face-Fatigue-Score am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169) (nur Kohorte für Erwachsene)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Januar 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. Juli 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

29. März 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D8590C00002
  • ALXN1850-HPP-301 (Andere Kennung: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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