Badanie fazy 3 porównujące ALXN1850 z placebo u młodzieży i dorosłych pacjentów z HPP, którzy nie byli wcześniej leczeni asfotazą Alfa (HICKORY)
19 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 3 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa ALXN1850 (rekombinowanej fosfatazy alkalicznej) podawanej podskórnie młodzieży (w wieku od 12 do < 18 lat) i dorosłym uczestnikom z hipofosfatazją, którzy wcześniej tego nie robili Leczono go asfotazą alfa
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności ALXN1850 w porównaniu z placebo na wyniki funkcjonalne u młodzieży i dorosłych uczestników z HPP, którzy nie byli wcześniej leczeni asfotazą alfa.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
114
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Numer telefonu: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna, C1425BPE
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Caba, Argentyna, C1012AAR
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentyna, C1199
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Córdoba, Argentyna, 5000
- Wycofane
- Research Site
-
Mar del Plata, Argentyna, B7600
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
-
-
-
Clayton, Australia, 3168
- Rekrutacyjny
- Research Site
-
Nedlands, Australia, 6009
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Parkville, Australia, 3052
- Rekrutacyjny
- Research Site
-
Westmead, Australia, 2145
- Zawieszony
- Research Site
-
st Leonards, Australia, 2065
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
-
-
-
Wien, Austria, 1140
- Wycofane
- Research Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Edegem, Belgia, 2650
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brazylia, 30130-100
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Brasilia, Brazylia, 71625-009
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Porto Alegre, Brazylia, 90610-261
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Recife, Brazylia, 50740-465
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Salvador, Brazylia, 40050-410
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Sao Paulo, Brazylia, 05403-900
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
São Paulo, Brazylia, 01409-902
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny, 100730
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Beijing, Chiny, 100039
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Changsha, Chiny, 430033
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Chengdu, Chiny, 610041
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Nanchang, Chiny, 330006
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Nanjing, Chiny, 2100008
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Qingdao, Chiny, 266103
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Shanghai, Chiny, 201306
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Shenzhen, Chiny, 518053
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Wuhan, Chiny, 430030
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
-
-
-
Praha, Czechy, 12800
- Wycofane
- Research Site
-
Praha, Czechy, 150 06
- Wycofane
- Research Site
-
-
-
-
-
Lille, Francja, 59037
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Paris, Francja, 75014
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Poitiers, Francja, 86000
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Toulouse, Francja, 31059
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08003
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Granada, Hiszpania, 18016
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
La Laguna, Hiszpania, 38320
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Santander, Hiszpania, 39008
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Vitoria, Hiszpania, 01009
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangalore, Indie, 560017
- Wycofane
- Research Site
-
Chandigarh, Indie, 160012
- Wycofane
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Indyk, 06100
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Ankara, Indyk, 06560
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Erzurum, Indyk, 25240
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Istambul, Indyk, 34899
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael, 7830604
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Beer Sheva, Izrael, 8410101
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Petach-Tikva, Izrael, 4920235
- Rekrutacyjny
- Research Site
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
-
-
-
Minato-ku, Japonia, 105-8470
- Rekrutacyjny
- Research Site
-
Sapporo-shi, Japonia, 060-8648
- Rekrutacyjny
- Research Site
-
Yaizu-shi, Japonia, 425-8505
- Rekrutacyjny
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Zawieszony
- Research Site
-
-
Manitoba
-
Winnepeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
Ontario
-
Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
-
-
-
Bad Reichenhall, Niemcy, 83435
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Hamburg, Niemcy, 20251
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Würzburg, Niemcy, 97074
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
-
-
-
Kraków, Polska, 31-503
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Warszawa, Polska, 01-211
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Łódź, Polska, 93-338
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
-
-
-
Seoul, Republika Korei, 03722
- Rekrutacyjny
- Research Site
-
Seoul, Republika Korei, 07061
- Rekrutacyjny
- Research Site
-
Suwon-si, Republika Korei, 16499
- Rekrutacyjny
- Research Site
-
-
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Słowacja, 82101
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Tajlandia, 10400
- Wycofane
- Research Site
-
Chaingmai, Tajlandia, 50200
- Wycofane
- Research Site
-
Hat Yai, Tajlandia, 90110
- Wycofane
- Research Site
-
Muang, Tajlandia, 50200
- Wycofane
- Research Site
-
Songkla, Tajlandia, 90110
- Wycofane
- Research Site
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan, 100
- Rekrutacyjny
- Research Site
-
Taoyuan, Tajwan, 333
- Rekrutacyjny
- Research Site
-
-
-
-
-
Firenze, Włochy, 50134
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Genova, Włochy, 16147
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Milano, Włochy, 20132
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Milano, Włochy, 20122
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Padova, Włochy, 35128
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Pisa, Włochy, 56126
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Roma, Włochy, 00190
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Rome, Włochy, 00189
- Wycofane
- Research Site
-
San Giovanni Rotondo, Włochy, 71013
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Verona, Włochy, 37134
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW170QT
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7EJ
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S5 7AU
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
Stanmore, Zjednoczone Królestwo, HA7 4LP
- Jeszcze nie rekrutacja
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie HPP udokumentowane w dokumentacji medycznej
Musi spełniać 1 z poniższych kryteriów:
- Udokumentowany wariant genu ALPL (patogenny, prawdopodobnie patogenny lub wariant o nieznanym znaczeniu) z laboratorium certyfikowanego w ramach zmian w laboratorium klinicznym (CLIA) (sekcja 8.7)
- PLP w osoczu powyżej górnej granicy normy (GGN) w okresie badań przesiewowych (wyniki laboratorium centralnego lub lokalnego dozwolone zgodnie z lokalnymi przepisami)
- Aktywność ALP w surowicy poniżej zakresu prawidłowego skorygowanego o wiek i płeć w okresie przesiewowym, bez prawdopodobnej przyczyny innej niż HPP
- Dwa oddzielne 6MWT na dystansie poniżej 85% przewidywanej odległości (ze względu na wiek, płeć, wagę i wzrost) w okresie badań przesiewowych bez prawdopodobnej przyczyny innej niż HPP
Kryteria wyłączenia:
- Historia lub obecność chorób układu krążenia, układu oddechowego, wątroby, nerek, przewodu pokarmowego, endokrynologicznych, hematologicznych, neurologicznych lub innych zaburzeń, które mogą znacząco zmienić wchłanianie, metabolizm lub eliminację leków; stanowiące ryzyko podczas podejmowania interwencji badawczej; lub ingerowania w interpretację danych ustaloną przez Badacza
- Diagnostyka pierwotna lub wtórna nadczynność przytarczyc
- Niedoczynność przytarczyc, chyba że jest wtórna do HPP
- Każde nowe złamanie w ciągu 12 tygodni przed dniem 1 (z wyłączeniem złamań rzekomych)
- Planowana interwencja chirurgiczna, która może mieć wpływ na wyniki oceny badania (w opinii Badacza) w Randomizowanym Okresie Oceny
- Historia alergii lub nadwrażliwości na którykolwiek składnik zawarty w ALXN1850 lub porównawczym placebo (Tabela 9)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Grupa Placebo
Podczas randomizowanego okresu oceny grupa placebo otrzyma placebo w dniu 1, a następnie raz na 2 tygodnie (q2w) we wstrzyknięciu SC przez 24 tygodnie.
Uczestnicy rozpoczną Okres OLE i otrzymają zależne od masy ciała dawki 20 mg, 35 mg lub 50 mg ALXN1850 i będą kontynuować dawkowanie ALXN1850 co dwa tygodnie przez okres do 132 tygodni.
|
Placebo będzie podawane w postaci wstrzyknięcia SC.
|
|
Eksperymentalny: Grupa ALXN1850
Począwszy od 1. dnia randomizowanego okresu oceny, grupa ALXN1850 będzie otrzymywać zależne od masy ciała dawki 20 mg, 35 mg lub 50 mg ALXN1850 raz na dwa tygodnie we wstrzyknięciu SC przez 24 tygodnie.
Uczestnicy rozpoczną okres OLE i będą kontynuować dawkowanie ALXN1850 co 2 tygodnie przez okres do 132 tygodni.
|
ALXN1850 będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
Placebo będzie podawane w postaci wstrzyknięcia SC.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 6-minutowym teście marszu (6MWT) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Wynik radiograficzny ogólnego wrażenia zmiany (RGI-C) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Dzień 169
|
Dzień 169
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji ciężkości krzywicy (RSS) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanych 6MWT na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
|
Osoba odpowiadająca na leczenie RGI-C na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Dzień 169
|
Dzień 169
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 30-sekundowym wyniku testu siadania na stojąco (STS) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku w skali czynnościowej kończyn dolnych (LEFS) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w trybie Timed Up-and-Go (TUG) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
3 stycznia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
22 września 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 sierpnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 października 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 października 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 października 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 kwietnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 kwietnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- D8590C00002
- ALXN1850-HPP-301 (Inny identyfikator: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Alexion zobowiązała się publicznie do zezwalania na prośby o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokoły, CSR i streszczenia prostym językiem.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na ALXN1850
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.RekrutacyjnyHipofosfatazjaStany Zjednoczone, Japonia, Włochy, Niemcy, Indyk, Indie, Australia, Zjednoczone Królestwo, Argentyna, Francja, Kanada
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Jeszcze nie rekrutacjaHipofosfatazjaStany Zjednoczone, Tajwan, Tajlandia, Wietnam, Zjednoczone Królestwo, Republika Korei, Izrael, Włochy, Australia, Indyk, Francja, Polska, Niemcy, Hiszpania, Belgia, Chiny, Kanada, Brazylia, Argentyna, Meksyk
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Zakończony