Étude de phase 3 sur ALXN1850 par rapport au placebo chez des participants adolescents et adultes atteints d'HPP qui n'ont jamais été traités par Asfotase Alfa (HICKORY)
17 juin 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Une étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'ALXN1850 (phosphatase alcaline recombinante) administrée par voie sous-cutanée chez des adolescents (12 à < 18 ans) et des participants adultes atteints d'hypophosphatasie qui ne l'ont jamais fait auparavant A été traité avec Asfotase Alfa
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité d'ALXN1850 par rapport au placebo sur les résultats fonctionnels chez les participants adolescents et adultes atteints d'HPP qui n'ont jamais été traités par asfotase alfa.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
124
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bad Reichenhall, Allemagne, 83435
- Research Site
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Berlin, Allemagne, 10117
- Research Site
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Bonn, Allemagne, 53127
- Research Site
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Hamburg, Allemagne, 20251
- Research Site
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Würzburg, Allemagne, 97074
- Research Site
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Ciudad de Buenos Aires, Argentine, C1199
- Research Site
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Clayton, Australie, 3168
- Research Site
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Herston, Australie, 4029
- Research Site
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Parkville, Australie, 3052
- Research Site
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St Leonards, Australie, 2065
- Research Site
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Belo Horizonte, Brésil, 30130-100
- Research Site
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Brasília, Brésil, 71625-009
- Research Site
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Recife, Brésil, 50740-465
- Research Site
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Salvador, Brésil, 40050-410
- Research Site
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São Paulo, Brésil, 05403-900
- Research Site
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São Paulo, Brésil, 01409-902
- Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2E 7H7
- Research Site
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
- Research Site
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Manitoba
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Winnepeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
- Research Site
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Ontario
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Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
- Research Site
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Quebec
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Trois-Rivières, Quebec, Canada, G9A 4P3
- Research Site
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Beijing, Chine, 100730
- Research Site
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Beijing, Chine, 100039
- Research Site
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Changsha, Chine, 430033
- Research Site
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Chengdu, Chine, 610041
- Research Site
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Nanchang, Chine, 330006
- Research Site
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Qingdao, Chine, 266035
- Research Site
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Shanghai, Chine, 201306
- Research Site
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Shenzhen, Chine, 518053
- Research Site
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Seoul, Corée du Sud, 03722
- Research Site
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Seoul, Corée du Sud, 07061
- Research Site
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Suwon, Corée du Sud, 16499
- Research Site
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Barcelona, Espagne, 08003
- Research Site
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Granada, Espagne, 18016
- Research Site
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Madrid, Espagne, 28046
- Research Site
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San Cristóbal de La Laguna, Espagne, 38320
- Research Site
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Santander, Espagne, 39008
- Research Site
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Vitoria-Gasteiz, Espagne, 01009
- Research Site
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Paris, France, 75014
- Research Site
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Poitiers, France, 86000
- Research Site
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Ashkelon, Israël, 7830604
- Research Site
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Ramat Gan, Israël, 52621
- Research Site
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Florence, Italie, 50139
- Research Site
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Milan, Italie, 20122
- Research Site
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Milan, Italie, 20132
- Research Site
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Padova, Italie, 35128
- Research Site
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Pisa, Italie, 56126
- Research Site
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San Giovanni Rotondo, Italie, 71013
- Research Site
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Verona, Italie, 37134
- Research Site
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Hiroshima, Japon, 734-8551
- Research Site
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Iizuka-shi, Japon, 820-8505
- Research Site
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Osaka, Japon, 545-8586
- Research Site
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Sapporo, Japon, 060-8648
- Research Site
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Yaizu-shi, Japon, 425-8505
- Research Site
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Lodz, Pologne, 93-338
- Research Site
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London, Royaume-Uni, SW170QT
- Research Site
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Taipei, Taïwan, 100
- Research Site
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Taoyuan, Taïwan, 333
- Research Site
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Ankara, Turquie (Türkiye), 06560
- Research Site
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Yakutiye, Turquie (Türkiye), 25040
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Research Site
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New York
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Garden City, New York, États-Unis, 11530
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Research Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43203
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic d'HPP documenté dans le dossier médical
Doit répondre à 1 des critères suivants :
- Variante documentée du gène ALPL (pathogène, probablement pathogène ou variante de signification inconnue) provenant d'un laboratoire certifié Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) (Section 8.7)
- PLP plasmatique au-dessus de la limite supérieure de la normale (LSN) pendant la période de dépistage (résultats de laboratoire central ou local autorisés conformément aux réglementations locales)
- Activité de la PAL sérique inférieure à la plage normale ajustée en fonction de l'âge et du sexe pendant la période de dépistage, sans cause probable autre que l'HPP
- Deux 6MWT distincts à moins de 85 % de la distance prévue (pour l'âge, le sexe, le poids et la taille) pendant la période de dépistage sans cause probable autre que l'HPP
Critère d'exclusion:
- Antécédents ou présence de troubles cardiovasculaires, respiratoires, hépatiques, rénaux, gastro-intestinaux, endocrinologiques, hématologiques, neurologiques ou tout autre trouble susceptible d'altérer de manière significative l'absorption, le métabolisme ou l'élimination des médicaments ; constituant un risque lors de la réalisation de l'intervention de l'étude ; ou interférer avec l'interprétation des données telle que déterminée par l'enquêteur
- Diagnostic de l'hyperparathyroïdie primaire ou secondaire
- Hypoparathyroïdie, sauf secondaire à l'HPP
- Toute nouvelle fracture dans les 12 semaines précédant le jour 1 (hors pseudofractures)
- Intervention chirurgicale planifiée pouvant avoir un impact sur les résultats des évaluations de l'étude (de l'avis de l'enquêteur) pendant la période d'évaluation randomisée.
- Antécédents d'allergie ou d'hypersensibilité à l'un des ingrédients contenus dans ALXN1850 ou le comparateur placebo (Tableau 9)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Groupe placebo
Pendant la période d'évaluation randomisée, le groupe placebo recevra un placebo le jour 1, suivi d'une fois toutes les 2 semaines (toutes les 2 semaines) par injection SC pendant 24 semaines.
Les participants entreront dans la période OLE et recevront des doses dépendantes du poids corporel de 20 mg, 35 mg ou 50 mg d'ALXN1850 et continueront l'administration toutes les 2 semaines avec ALXN1850 pendant un maximum de 132 semaines.
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Le placebo sera administré par injection SC.
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Expérimental: Groupe ALXN1850
À partir du jour 1 de la période d'évaluation randomisée, le groupe ALXN1850 recevra des doses dépendantes du poids corporel de 20 mg, 35 mg ou 50 mg d'ALXN1850 une fois toutes les 2 semaines par injection SC, pendant 24 semaines.
Les participants entreront dans la période OLE et continueront le traitement toutes les 2 semaines avec ALXN1850 pendant un maximum de 132 semaines.
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ALXN1850 sera administré par injection sous-cutanée (SC).
Le placebo sera administré par injection SC.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base lors du test de marche de 6 minutes (6MWT) à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
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Référence, jour 169
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Score d'impression globale radiographique du changement (RGI-C) à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Jour 169
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Jour 169
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Changement par rapport à la ligne de base du score de gravité du rachitisme (RSS) à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
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Référence, jour 169
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Changement par rapport à la ligne de base en pourcentage de 6MWT prévu à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
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Référence, jour 169
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Répondeur RGI-C à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Jour 169
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Jour 169
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Changement par rapport à la ligne de base du score du test assis-debout (STS) de 30 secondes à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
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Référence, jour 169
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Changement par rapport à la valeur initiale du score de l'échelle fonctionnelle des membres inférieurs (LEFS) à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
|
Référence, jour 169
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Changement par rapport à la ligne de base du Timed Up-and-Go (TUG) à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
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Référence, jour 169
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Changement par rapport à la référence dans le score de gravité de la douleur BPI-SF à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169) (cohorte adulte uniquement)
Délai: BASELINE, JOUR 169
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BASELINE, JOUR 169
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Changement par rapport à la référence dans le score FACIT-Fatigue à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169) (cohorte adulte uniquement)
Délai: BASELINE, JOUR 169
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BASELINE, JOUR 169
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
3 janvier 2024
Achèvement primaire (Réel)
9 juillet 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
29 mars 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 octobre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 octobre 2023
Première publication (Réel)
12 octobre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- D8590C00002
- ALXN1850-HPP-301 (Autre identifiant: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Alexion s'est engagé publiquement à autoriser les demandes d'accès aux données de l'étude et fournira un protocole, un RSE et des résumés en langage simple.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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